Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

DNL126:n tutkimus lapsipotilailla, joilla on tyypin IIIA mukopolysakkaridoosi (Sanfilippon oireyhtymä, tyyppi A)

perjantai 10. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Denali Therapeutics Inc.

Vaihe 1/2, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan DNL126:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa lapsipotilailla, joilla on tyypin IIIA mukopolysakkaridoosi (Sanfilippon oireyhtymä tyyppi A)

Tämä on monikeskus, avoin, vaiheen 1/2 tutkimus, jossa arvioidaan DNL126:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK), farmakodynamiikkaa (PD) ja tutkivaa kliinistä tehoa osallistujilla, joilla on tyypin A Sanfilippon oireyhtymä (MPS IIIA). Tutkimuksen ydinjakso on 25 viikkoa (noin 6 kuukautta), ja sitä seuraa 72 viikon (noin 18 kuukautta) avoin jatko-osa (OLE).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine and Texas Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Vahvistettu diagnoosi MPS IIIA
  • Vain kohortti B: Vaikea fenotyyppi, joka perustuu vanhempaan sisarukseen, jolla on sama genotyyppi, ja vaikea MPS IIIA tutkijan mielipiteen perusteella

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • sinulla on epävakaat tai huonosti hallitut sairaudet tai merkittävä lääketieteellinen tai psyykkinen samanaikainen sairaus tai muita samanaikaisia ​​sairauksia, jotka tutkijan mielestä häiritsevät turvallista osallistumista tutkimukseen tai tutkimusarvioiden tulkintaan
  • Menettänyt kyvyn kävellä itsenäisesti, tutkijan mielestä
  • He eivät tutkijan mielestä pysty ottamaan suurinta osaa ravinnosta suun kautta
  • Vain kohortti B: ovat homotsygoottisia tai yhdisteet heterotsygoottisia N-sulfoglukosamiinisulfohydrolaasin (SGSH) S298P-mutaation tai minkä tahansa muun mutaation suhteen, jonka tiedetään liittyvän hitaasti etenevään fenotyyppiin
  • olet käyttänyt mitä tahansa keskushermostoon kohdistettua MPS IIIA -entsyymikorvaushoitoa (ERT) (esim. intratekaalista SGSH- tai TfR-välitteistä SGSH-kuljetusta keskushermostoon) 3 kuukauden sisällä ennen päivää 1
  • Sinulla on aikaisempi hematopoieettisten kantasolujen siirto
  • Sinulla on aiempi geeniterapiahistoria
  • ovat käyttäneet genisteiiniä 30 päivän sisällä seulonnasta tai genisteiinin aiotusta käytöstä tutkimuksen aikana
  • sinulla on dokumentoitu todennäköinen patogeeninen mutaatio muissa geeneissä, joiden tiedetään liittyvän kehityksen viivästymiseen, kohtauksiin tai muihin merkittäviin keskushermoston häiriöihin
  • sinulla on kliinisesti merkitsevä trombosytopenia, muu kliinisesti merkittävä hyytymishäiriö, merkittävä aktiivinen verenvuoto tai tarvitset hoitoa antikoagulantilla tai useammalla kuin kahdella verihiutaleiden torjunta-aineella
  • Vasta-aihe lannepisteille
  • MRI-skannauksen vasta-aihe
  • Sinulla on kliinisesti merkittävä aivohalvaus, status epilepticus, tajunnan menetykseen liittyvä päävamma tai mikä tahansa keskushermostosairaus, joka ei liity MPS IIIA:han kolmen kuukauden sisällä seulonnasta
  • Sinulle on asetettu ventriculoperitoneaalinen (VP)-shunt tai kliinisesti merkittävä VP-shuntin toimintahäiriö 30 päivän sisällä seulonnasta
  • sinulla on kliinisesti merkittävä keskushermoston vamma tai häiriö, mukaan lukien vaikea hoitamaton kallonsisäinen verenpainetauti tai aivoleikkaus, joka voi tutkijan mielestä häiritä tutkimuksen päätepisteiden arviointia tai tehdä tutkimukseen osallistumisesta vaarallista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti A1
Osallistujat, joilla on MPS IIIA
Lääke: DNL126
toistuva suonensisäinen annos
Kokeellinen: Kohortti A2
Osallistujat, joilla on MPS IIIA
Lääke: DNL126
toistuva suonensisäinen annos
Kokeellinen: Kohortti A3
Osallistujat, joilla on MPS IIIA
Lääke: DNL126
toistuva suonensisäinen annos
Kokeellinen: Kohortti B1
Osallistujat, joilla on MPS IIIA
Lääke: DNL126
toistuva suonensisäinen annos
Kokeellinen: Kohortti B2
Osallistujat, joilla on MPS IIIA
Lääke: DNL126
toistuva suonensisäinen annos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Change from baseline in the natural logarithm of cerebrospinal fluid (CSF) heparan sulfate (HS) concentration
Aikaikkuna: 49 weeks
49 weeks

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujat, joiden CSF-HS-pitoisuus on normaalialueella
Aikaikkuna: 49 viikkoa
49 viikkoa
Change from baseline in the natural logarithm of urine HS (normalized to creatinine) concentration
Aikaikkuna: 49 weeks
49 weeks
Change from baseline in liver volume multiples of normal
Aikaikkuna: 49 weeks
49 weeks
Change from baseline in the natural logarithm of serum neurofilament light chain (NfL) concentration
Aikaikkuna: 73 weeks
73 weeks

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Denali Therapeutics Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Ana-Claire Meyer, MD, Denali Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 7. joulukuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. elokuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. elokuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 4. joulukuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. joulukuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 26. joulukuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 13. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DNLI-I-0001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa