척수근위축 제1형 환자를 대상으로 SKG0201 주사의 안전성과 유효성을 평가한 임상시험
2025년 11월 18일 업데이트: Kun Sun
척수근위축 제1형 환자를 대상으로 SKG0201 주사의 안전성, 초기 효능 및 면역원성을 평가하는 다기관, 공개, 용량 증량 임상 연구
척수근위축 제1형(SMA 1) 환자를 대상으로 유전자치료제 SKG0201 주사제의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 임상시험이다.
연구 개요
상세 설명
이는 척수성 근위축 1형(SMA 1) 환자를 대상으로 SKG0201 주사의 안전성, 초기 유효성, 면역원성을 평가하기 위한 다기관, 공개, 용량 증량 임상 연구이다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
12
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Shanghai, 중국, 200092
- Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
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Shanghai, 중국
- National Children's Medical Center, Children's Hospital of Fudan University
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, 중국
- West China Sencond Hospital, Sichuan University / West China women's and children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- SMN1 유전자의 이중 대립 유전자 돌연변이로 정의되는 1형 SMA.
- 주입일 기준 연령은 180일 이하입니다.
- 임상 병력 및 징후는 운동 기술의 지연, 머리 조절 불량, 둥근 어깨 자세 및 관절의 과가동성과 함께 임상 검사에서 저긴장증인 I형 SMA와 일치합니다.
- 피험자의 법적 보호자는 연구의 목적, 연구의 가능한 위험 및 권리를 이해하고 피험자가 연구에 참여하고 모든 연구 단계, 테스트 및 방문을 완료하고 자발적으로 ICF에 서명할 수 있다는 데 동의합니다.
- 연구 기간 동안 피험자의 상태 변화에 따라 피험자의 법적 보호자는 연구자가 제안한 표준 치료 요구 사항을 기꺼이 수행합니다.
제외 기준:
- 맥박 산소 측정법 환자가 산소 보충이나 호흡 지원 없이 깨어 있거나 잠들어 있는 동안 스크리닝 시 포화도가 96% 미만입니다.
- WHO 아동 성장 기준(WHO 2006)을 기준으로 한 동성 및 연령의 3번째 백분위수 미만의 연령 대비 체중.
- 심각한 징후나 증상이 있는 활동성 바이러스 감염으로 체계적인 입원이 필요합니다.
- 다른 심각한 감염이나 질병이 있는 경우.
- 프레드니솔론, 기타 글루코코르티코이드 또는 그 부형제에 대한 알려진 알레르기.
- 투여 전 임상적으로 유의미한 비정상적인 실험실 수치.
- 이전에 다른 SMA 약물(예: Spinraza, Evrysdi, Zolgensma 등)을 사용했거나 다른 SMA 약물의 임상 연구에 참여했습니다.
- 연구 평가 기간 동안 이전에 받았거나 예상되는 주요 수술을 받은 경우.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 용량 증량
SKG0201 일회성 배송
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SKG0201은 재조합 아데노 관련 바이러스(rAAV) 벡터 기반 생체내 유전자치료제이다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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AE 및 SAE 발생률
기간: 18개월
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AE: 부작용; SAE: 심각한 부작용
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18개월
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DLT의 발생률 및 특성
기간: 4 주
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DLT: 용량 제한 독성
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4 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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생존률
기간: 14개월
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생존은 사망 또는 영구 환기를 피하는 것으로 정의됩니다.
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14개월
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CHOP-INTEND 점수가 기준선에서 변경됨
기간: 24주
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CHOP-INTEND(필라델피아 아동병원 유아 신경근 장애 검사) 점수 범위는 0~64점이며 점수가 높을수록 운동 기능이 더 우수함을 나타냅니다.
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24주
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BSID-III에 따라 평가된 운동 강도 및 기능의 향상으로 발달 단계를 달성한 피험자의 비율
기간: 24주
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발달 이정표는 BSID-III(Bayley 영유아 발달 척도 제3판) 기준에 따라 정의됩니다.
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24주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Kun Sun, Doctor, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
- 수석 연구원: Yongguo Yu, Doctor, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 6월 25일
기본 완료 (추정된)
2025년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 12월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 12월 19일
처음 게시됨 (실제)
2024년 1월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 11월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 11월 18일
마지막으로 확인됨
2025년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SKG0201-001
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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