Клиническое исследование по оценке безопасности и эффективности инъекции SKG0201 пациентам со спинальной мышечной атрофией 1 типа

Критерии включения:

1. СМА типа 1, определяемая биаллельными мутациями в гене SMN1.
2. Возраст 180 дней или младше на день инфузии.
3. Клинический анамнез и признаки соответствуют СМА I типа, то есть гипотонии при клиническом осмотре с задержкой двигательных навыков, плохим контролем головы, округлым положением плеч и гипермобильностью суставов.
4. Законный опекун субъекта понимает цель исследования, возможные риски и права исследования, соглашается с тем, что субъект может участвовать в исследовании, выполнять все этапы исследования, тесты и посещения и добровольно подписывать МКФ.
5. В течение периода исследования, в зависимости от изменения состояния субъекта, законный опекун субъекта готов выполнять стандартные требования по лечению, предложенные исследователем.

Критерий исключения:

1. Пульсоксиметрия < 96 % сатурации при скрининге, когда пациент бодрствует или спит, без какой-либо дополнительной подачи кислорода или респираторной поддержки.
2. Вес к возрасту ниже 3-го процентиля для того же пола и возраста на основе Норм роста детей ВОЗ (ВОЗ, 2006).
3. Активная вирусная инфекция со значительными признаками или симптомами, требующая систематической госпитализации.
4. При наличии других тяжелых инфекций или заболеваний.
5. Известная аллергия на преднизолон, другие глюкокортикоиды или их вспомогательные вещества.
6. Клинически значимые отклонения лабораторных показателей перед введением.
7. Ранее применял другие препараты от СМА (такие как Спинраза, Эврисди, Золгенсма и др.) или участвовал в клинических исследованиях других препаратов от СМА.
8. Перенесшие ранее или ожидаемые серьезные хирургические процедуры в течение периода оценки исследования.