En klinisk studie som utvärderar säkerheten och effekten av SKG0201-injektion hos patienter med spinal muskelatrofi typ 1

Inklusionskriterier:

1. Typ 1 SMA, definierad av bialleliska mutationer i SMN1-genen.
2. Ålder 180 dagar eller yngre vid infusionsdagen.
3. Klinisk historia och tecken överensstämmer med typ I SMA, det vill säga hypotoni vid klinisk undersökning, med försenad motorik, dålig huvudkontroll, rundad axelhållning och ledöverrörlighet.
4. Den juridiska vårdnadshavaren för försökspersonen förstår syftet med studien, de möjliga riskerna och rättigheterna med studien, samtycker till att försökspersonen kan delta i studien, slutföra alla forskningssteg, tester och besök och underteckna ICF frivilligt.
5. Under studieperioden, beroende på förändringen av försökspersonens tillstånd, är försökspersonens vårdnadshavare villig att utföra standardbehandlingskrav som föreslagits av forskaren.

Exklusions kriterier:

1. Pulsoximetri < 96 % mättnad vid screening medan patienten är vaken eller sover utan extra syrgas eller andningsstöd.
2. Vikt för ålder under 3:e percentilen för samma kön och ålder baserat på WHO:s Child Growth Standards (WHO 2006).
3. Aktiv virusinfektion med betydande tecken eller symtom och kräver systematisk sjukhusvistelse.
4. I närvaro av andra allvarliga infektioner eller sjukdomar.
5. Känd allergi mot prednisolon, andra glukokortikoider eller deras hjälpämnen.
6. Kliniskt signifikanta onormala laboratorievärden före administrering.
7. Tidigare använt andra SMA-läkemedel (som Spinraza, Evrysdi, Zolgensma, etc.) eller deltagit i kliniska studier av andra SMA-läkemedel.
8. Hade fått tidigare eller förväntade större kirurgiska ingrepp under studiens bedömningsperiod.