Um estudo clínico que avalia a segurança e eficácia da injeção de SKG0201 em pacientes com atrofia muscular espinhal tipo 1

Critério de inclusão:

1. SMA tipo 1, definida por mutações bialélicas no gene SMN1.
2. Idade 180 dias ou menos no dia da infusão.
3. A história clínica e os sinais são consistentes com AME tipo I, ou seja, hipotonia ao exame clínico, com atraso nas habilidades motoras, mau controle da cabeça, postura arredondada dos ombros e hipermobilidade articular.
4. O responsável legal do sujeito compreende o objetivo do estudo, os possíveis riscos e direitos do estudo, concorda que o sujeito pode participar do estudo, completar todas as etapas da pesquisa, testes e visitas, e assinar o TCLE voluntariamente.
5. Durante o período do estudo, de acordo com a mudança da condição do sujeito, o responsável legal do sujeito está disposto a realizar os requisitos de tratamento padrão sugeridos pelo pesquisador.

Critério de exclusão:

1. Oximetria de pulso < 96% de saturação na triagem enquanto o paciente está acordado ou dormindo, sem qualquer oxigênio suplementar ou suporte respiratório.
2. Peso por idade abaixo do percentil 3 para o mesmo sexo e idade com base nos Padrões de Crescimento Infantil da OMS (OMS 2006).
3. Infecção viral ativa com sinais ou sintomas significativos e que requer hospitalização sistemática.
4. Na presença de outras infecções ou doenças graves.
5. Alergia conhecida à prednisolona, ​​outros glicocorticóides ou seus excipientes.
6. Valores laboratoriais anormais clinicamente significativos antes da administração.
7. Anteriormente utilizou outros medicamentos para SMA (como Spinraza, Evrysdi, Zolgensma, etc.) ou participou de estudos clínicos de outros medicamentos para SMA.
8. Ter recebido procedimentos cirúrgicos importantes anteriores ou previstos durante o período de avaliação do estudo.