Kliininen tutkimus, jossa arvioidaan SKG0201-injektion turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on tyypin 1 spinaalinen lihasatrofia
tiistai 18. marraskuuta 2025 päivittänyt: Kun Sun
Monikeskus, avoin, annosta eskaloituva kliininen tutkimus, jossa arvioidaan SKG0201-ruiskeen turvallisuutta, alkutehokkuutta ja immunogeenisyyttä potilailla, joilla on tyypin 1 spinaalinen lihasatrofia
Tämä on kliininen tutkimus, jossa arvioidaan geeniterapialääkkeen SKG0201-injektion turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia tyyppi 1 (SMA 1).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskus, avoin, annosta nostava kliininen tutkimus, jossa arvioidaan SKG0201-injektion turvallisuutta, alkutehoa ja immunogeenisyyttä potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia tyyppi 1 (SMA 1).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
12
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Shanghai, Kiina, 200092
- Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
Shanghai, Kiina
- National Children's Medical Center, Children's Hospital of Fudan University
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kiina
- West China Sencond Hospital, Sichuan University / West China women's and children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tyypin 1 SMA, jonka määrittelevät kaksialleeliset mutaatiot SMN1-geenissä.
- Ikä 180 päivää tai nuorempi infuusiopäivänä.
- Kliininen historia ja merkit vastaavat tyypin I SMA:ta, eli hypotoniaa kliinisessä tutkimuksessa, johon liittyy motoristen taitojen viivästyminen, huono päänhallinta, pyöristynyt olkapääasento ja nivelten yliliikkuvuus.
- Tutkittavan edunvalvoja ymmärtää tutkimuksen tarkoituksen, tutkimuksen mahdolliset riskit ja oikeudet, suostuu siihen, että tutkittava voi osallistua tutkimukseen, suorittaa kaikki tutkimusvaiheet, testit ja vierailut sekä allekirjoittaa ICF:n vapaaehtoisesti.
- Tutkimusjakson aikana tutkittavan tilan muutoksen mukaan tutkittavan huoltaja on valmis suorittamaan tutkijan ehdottamia normaaleja hoitovaatimuksia.
Poissulkemiskriteerit:
- Pulssioksimetria < 96 % saturaatio seulonnassa potilaan ollessa hereillä tai unessa ilman lisähappea tai hengitystukea.
- Paino iän mukaan alle 3. prosenttipisteen samalle sukupuolelle ja ikään perustuen WHO:n lasten kasvustandardeihin (WHO 2006).
- Aktiivinen virusinfektio, jolla on merkittäviä merkkejä tai oireita ja joka vaatii järjestelmällistä sairaalahoitoa.
- Muiden vakavien infektioiden tai sairauksien läsnä ollessa.
- Tunnettu allergia prednisolonille, muille glukokortikoideille tai niiden apuaineille.
- Kliinisesti merkittävät poikkeavat laboratorioarvot ennen antoa.
- Käyttänyt aiemmin muita SMA-lääkkeitä (kuten Spinraza, Evrysdi, Zolgensma jne.) tai osallistunut muiden SMA-lääkkeiden kliinisiin tutkimuksiin.
- Hän oli saanut aikaisempia tai ennakoituja suuria kirurgisia toimenpiteitä tutkimuksen arviointijakson aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Annoksen nostaminen
SKG0201 kertatoimitus
|
SKG0201 on rekombinantti adeno-associated virus (rAAV) -vektoripohjainen in vivo -geeniterapeuttinen tuote.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AE ja SAE ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 18 kuukauden iässä
|
AE: haittatapahtumat; SAE: vakavat haittatapahtumat
|
18 kuukauden iässä
|
|
DLT:n esiintyvyys ja ominaisuudet
Aikaikkuna: 4 viikkoa
|
DLT: annosta rajoittava myrkyllisyys
|
4 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Selviämisprosentti
Aikaikkuna: 14 kuukauden iässä
|
Eloonjääminen määritellään joko kuoleman tai pysyvän ventilaation välttämiseksi.
|
14 kuukauden iässä
|
|
CHOP-INTEND-pisteet muuttuvat lähtötasosta
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
CHOP-INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) -pisteet vaihtelevat 0–64, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa motorista toimintaa.
|
24 viikkoa
|
|
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka saavuttavat kehityksen virstanpylväitä sekä harjoituksen intensiteetin ja toiminnan paranemisen BSID-III:n mukaan arvioituna
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Kehityksen virstanpylväät määritellään BSID-III:n (Bayley Scales of Infant and Toddler Development Third Edition) kriteerien mukaisesti.
|
24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Kun Sun, Doctor, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
- Päätutkija: Yongguo Yu, Doctor, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 25. kesäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 19. joulukuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 19. joulukuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 5. tammikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 21. marraskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 18. marraskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. marraskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Selkäydinsairaudet
- Motorinen neuronitauti
- Selkärangan lihasatrofia
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Lapsuuden selkärangan lihasatrofiat
Muut tutkimustunnusnumerot
- SKG0201-001
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .