Une étude clinique évaluant l'innocuité et l'efficacité de l'injection de SKG0201 chez les patients atteints d'amyotrophie spinale de type 1

Critère d'intégration:

1. SMA de type 1, défini par des mutations bi-alléliques du gène SMN1.
2. Âge de 180 jours ou moins au jour de la perfusion.
3. Les antécédents et les signes cliniques sont compatibles avec une SMA de type I, c'est-à-dire une hypotonie à l'examen clinique, avec un retard de la motricité, un mauvais contrôle de la tête, une posture des épaules arrondies et une hypermobilité articulaire.
4. Le tuteur légal du sujet comprend le but de l'étude, les risques possibles et les droits de l'étude, accepte que le sujet puisse participer à l'étude, effectuer toutes les étapes de recherche, tests et visites, et signer volontairement l'ICF.
5. Pendant la période d'étude, en fonction de l'évolution de l'état du sujet, le tuteur légal du sujet est disposé à effectuer les exigences de traitement standard suggérées par le chercheur.

Critère d'exclusion:

1. Oxymétrie de pouls < 96 % de saturation au moment du dépistage alors que le patient est éveillé ou endormi sans oxygène supplémentaire ni assistance respiratoire.
2. Poids pour l'âge inférieur au 3ème centile pour le même sexe et le même âge, basé sur les normes de croissance de l'enfant de l'OMS (OMS 2006).
3. Infection virale active présentant des signes ou symptômes importants et nécessitant une hospitalisation systématique.
4. En présence d'autres infections ou maladies graves.
5. Allergie connue à la prednisolone, à d'autres glucocorticoïdes ou à leurs excipients.
6. Valeurs de laboratoire anormales cliniquement significatives avant l'administration.
7. Vous avez déjà utilisé d'autres médicaments SMA (tels que Spinraza, Evrysdi, Zolgensma, etc.) ou participé à des études cliniques sur d'autres médicaments SMA.
8. Avait subi des interventions chirurgicales majeures antérieures ou prévues au cours de la période d'évaluation de l'étude.