En klinisk studie som evaluerer sikkerheten og effekten av SKG0201-injeksjon hos pasienter med spinal muskelatrofi type 1

Inklusjonskriterier:

1. Type 1 SMA, definert av bi-alleliske mutasjoner i SMN1-genet.
2. Alder 180 dager eller yngre på infusjonsdagen.
3. Klinisk historie og tegn stemmer overens med type I SMA, det vil si hypotoni ved klinisk undersøkelse, med forsinkelser i motoriske ferdigheter, dårlig hodekontroll, avrundet skulderstilling og leddhypermobilitet.
4. Den juridiske vergen til faget forstår formålet med studien, de mulige risikoene og rettighetene til studien, samtykker i at forsøkspersonen kan delta i studien, fullføre alle forskningstrinn, tester og besøk, og signere ICF frivillig.
5. I løpet av studieperioden, i henhold til endringen i forsøkspersonens tilstand, er forsøkspersonens juridiske verge villig til å utføre standard behandlingskrav som foreslått av forskeren.

Ekskluderingskriterier:

1. Pulsoksymetri < 96 % metning ved screening mens pasienten er våken eller sover uten ekstra oksygen eller pustestøtte.
2. Vekt for alder under 3. persentil for samme kjønn og alder basert på WHO Child Growth Standards (WHO 2006).
3. Aktiv virusinfeksjon med betydelige tegn eller symptomer og krever systematisk sykehusinnleggelse.
4. I nærvær av andre alvorlige infeksjoner eller sykdommer.
5. Kjent allergi mot prednisolon, andre glukokortikoider eller deres hjelpestoffer.
6. Klinisk signifikante unormale laboratorieverdier før administrering.
7. Tidligere brukt andre SMA-legemidler (som Spinraza, Evrysdi, Zolgensma, etc.) eller deltatt i kliniske studier av andre SMA-medisiner.
8. Hadde mottatt tidligere eller forventet større kirurgiske inngrep i løpet av studievurderingsperioden.