En klinisk undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​SKG0201-injektion hos patienter med spinal muskelatrofi type 1

Inklusionskriterier:

1. Type 1 SMA, defineret af bialleliske mutationer i SMN1-genet.
2. Alder 180 dage eller yngre på infusionsdagen.
3. Klinisk historie og tegn stemmer overens med type I SMA, dvs. hypotoni ved klinisk undersøgelse, med forsinkelse i motoriske færdigheder, dårlig hovedkontrol, afrundet skulderstilling og ledhypermobilitet.
4. Den juridiske værge for forsøgspersonen forstår formålet med undersøgelsen, de mulige risici og rettigheder ved undersøgelsen, accepterer, at forsøgspersonen kan deltage i undersøgelsen, gennemføre alle forskningstrin, test og besøg og underskrive ICF frivilligt.
5. I løbet af undersøgelsesperioden er forsøgspersonens værge villig til at udføre standardbehandlingskrav som foreslået af forskeren i henhold til ændringen af ​​forsøgspersonens tilstand.

Ekskluderingskriterier:

1. Pulsoximetri < 96 % mætning ved screening, mens patienten er vågen eller sover uden supplerende ilt eller respiratorisk støtte.
2. Vægt for alder under 3. percentil for samme køn og alder baseret på WHO Child Growth Standards (WHO 2006).
3. Aktiv virusinfektion med væsentlige tegn eller symptomer og kræver systematisk indlæggelse.
4. Ved tilstedeværelse af andre alvorlige infektioner eller sygdomme.
5. Kendt allergi over for prednisolon, andre glukokortikoider eller deres hjælpestoffer.
6. Klinisk signifikante abnorme laboratorieværdier før administration.
7. Tidligere brugt andre SMA-lægemidler (såsom Spinraza, Evrysdi, Zolgensma osv.) eller deltaget i kliniske undersøgelser af andre SMA-lægemidler.
8. Havde modtaget tidligere eller forventede større kirurgiske indgreb under undersøgelsens vurderingsperiode.