1型脊髄性筋萎縮症患者におけるSKG0201注射の安全性と有効性を評価する臨床研究

包含基準:

1. 1 型 SMA。SMN1 遺伝子の両対立遺伝子変異によって定義されます。
2. 注入日の年齢が180日以下である。
3. 臨床歴と徴候は I 型 SMA と一致しており、臨床検査では筋緊張低下、運動能力の遅れ、頭の制御の低下、肩を丸めた姿勢、関節の過剰可動性を伴います。
4. 被験者の法的保護者は、研究の目的、研究で起こり得るリスクと権利を理解し、被験者が研究に参加し、すべての研究段階、検査、訪問を完了し、自発的にICFに署名することに同意します。
5. 研究期間中、被験者の状態の変化に応じて、被験者の法定後見人は、研究者が提案した標準的な治療要件を喜んで実行します。

除外基準:

1. スクリーニング時のパルスオキシメトリーの飽和度が 96% 未満である場合、患者は起きているか眠っており、酸素の補給や呼吸補助がありません。
2. WHO の児童成長基準 (WHO 2006) に基づく、同性および同年齢の年齢当たり体重が 3 パーセンタイル未満。
3. 重大な徴候または症状を伴う活動性ウイルス感染症であり、体系的な入院が必要です。
4. 他の重度の感染症または疾患の存在下。
5. プレドニゾロン、他のグルココルチコイド、またはそれらの賦形剤に対する既知のアレルギー。
6. 投与前の臨床的に重大な異常な検査値。
7. 以前に他のSMA薬（スピンラザ、エブリスディ、ゾルゲンスマなど）を使用したか、他のSMA薬の臨床研究に参加した。
8. 研究評価期間中に以前または予想されていた大規模な外科手術を受けていた。