Un estudio clínico que evalúa la seguridad y eficacia de la inyección de SKG0201 en pacientes con atrofia muscular espinal tipo 1

Criterios de inclusión:

1. AME tipo 1, definida por mutaciones bialélicas en el gen SMN1.
2. Edad de 180 días o menos el día de la infusión.
3. La historia clínica y los signos son consistentes con AME tipo I, es decir, hipotonía en el examen clínico, con retraso en las habilidades motoras, control deficiente de la cabeza, postura de hombros redondeados e hipermovilidad articular.
4. El tutor legal del sujeto comprende el propósito del estudio, los posibles riesgos y derechos del estudio, acepta que el sujeto pueda participar en el estudio, completar todos los pasos de la investigación, pruebas y visitas, y firmar el ICF voluntariamente.
5. Durante el período de estudio, de acuerdo con el cambio en la condición del sujeto, el tutor legal del sujeto está dispuesto a realizar los requisitos de tratamiento estándar sugeridos por el investigador.

Criterio de exclusión:

1. Oximetría de pulso <96% de saturación en la selección mientras el paciente está despierto o dormido sin oxígeno suplementario ni asistencia respiratoria.
2. Peso para la edad por debajo del percentil 3 para el mismo sexo y edad según los estándares de crecimiento infantil de la OMS (OMS 2006).
3. Infección viral activa con signos o síntomas significativos y requiere hospitalización sistemática.
4. En presencia de otras infecciones o enfermedades graves.
5. Alergia conocida a la prednisolona, ​​otros glucocorticoides o sus excipientes.
6. Valores de laboratorio anormales clínicamente significativos antes de la administración.
7. Anteriormente usó otros medicamentos para la AME (como Spinraza, Evrysdi, Zolgensma, etc.) o participó en estudios clínicos de otros medicamentos para la AME.
8. Haber recibido procedimientos quirúrgicos mayores previos o anticipados durante el período de evaluación del estudio.