Badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność zastrzyku SKG0201 u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 1

Kryteria przyjęcia:

1. SMA typu 1, definiowany przez mutacje bialleliczne w genie SMN1.
2. Wiek 180 dni lub młodszy w dniu infuzji.
3. Historia kliniczna i objawy są zgodne z SMA typu I, czyli hipotonią w badaniu klinicznym, z opóźnieniem w zakresie motoryki, słabą kontrolą głowy, zaokrągloną pozycją ramion i nadmierną ruchliwością stawów.
4. Opiekun prawny uczestnika rozumie cel badania, możliwe ryzyko i prawa związane z badaniem, wyraża zgodę na udział podmiotu w badaniu, ukończenie wszystkich etapów badań, testów i wizyt oraz dobrowolne podpisanie ICF.
5. W okresie badania, w zależności od zmiany stanu pacjenta, jego opiekun prawny jest skłonny zastosować standardowe leczenie zgodnie z sugestiami badacza.

Kryteria wyłączenia:

1. Pulsoksymetria < 96% nasycenia podczas badania przesiewowego, gdy pacjent nie śpi lub nie śpi, bez dodatkowego tlenu i wspomagania oddychania.
2. Waga w stosunku do wieku poniżej 3 percentyla dla tej samej płci i wieku w oparciu o standardy wzrostu dziecka WHO (WHO 2006).
3. Aktywna infekcja wirusowa z istotnymi objawami przedmiotowymi lub podmiotowymi i wymagająca systematycznej hospitalizacji.
4. W obecności innych ciężkich infekcji lub chorób.
5. Znana alergia na prednizolon, inne glikokortykosteroidy lub ich substancje pomocnicze.
6. Klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych przed podaniem.
7. Wcześniej stosowałeś inne leki na SMA (takie jak Spinraza, Evrysdi, Zolgensma itp.) lub brałeś udział w badaniach klinicznych innych leków na SMA.
8. W okresie objętym oceną badania przeszli lub przewidywali poważne zabiegi chirurgiczne.