Eine klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der SKG0201-Injektion bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ 1

Einschlusskriterien:

1. Typ-1-SMA, definiert durch bi-allelische Mutationen im SMN1-Gen.
2. Alter 180 Tage oder jünger am Tag der Infusion.
3. Die klinische Anamnese und die Symptome stimmen mit SMA Typ I überein, d.
4. Der Erziehungsberechtigte des Probanden versteht den Zweck der Studie, die möglichen Risiken und Rechte der Studie, stimmt zu, dass der Proband an der Studie teilnehmen, alle Forschungsschritte, Tests und Besuche absolvieren und die ICF freiwillig unterzeichnen kann.
5. Während des Studienzeitraums ist der Erziehungsberechtigte des Probanden entsprechend der Veränderung des Zustands des Probanden bereit, die vom Forscher vorgeschlagenen Standardbehandlungsanforderungen durchzuführen.

Ausschlusskriterien:

1. Pulsoximetrie < 96 % Sättigung beim Screening, während der Patient wach ist oder schläft, ohne zusätzlichen Sauerstoff oder Atemunterstützung.
2. Gewichtsabhängigkeit unterhalb des 3. Perzentils für das gleiche Geschlecht und Alter, basierend auf den WHO Child Growth Standards (WHO 2006).
3. Aktive Virusinfektion mit deutlichen Anzeichen oder Symptomen, die einen systematischen Krankenhausaufenthalt erfordert.
4. Bei Vorliegen anderer schwerer Infektionen oder Krankheiten.
5. Bekannte Allergie gegen Prednisolon, andere Glukokortikoide oder deren Hilfsstoffe.
6. Klinisch signifikante abnormale Laborwerte vor der Verabreichung.
7. Sie haben zuvor andere SMA-Medikamente (wie Spinraza, Evrysdi, Zolgensma usw.) eingenommen oder an klinischen Studien zu anderen SMA-Medikamenten teilgenommen.
8. Hatte während des Bewertungszeitraums der Studie frühere oder erwartete größere chirurgische Eingriffe erhalten.