Klinická studie hodnotící bezpečnost a účinnost injekce SKG0201 u pacientů se spinální svalovou atrofií typu 1

Kritéria pro zařazení:

1. Typ 1 SMA, definovaný bialelickými mutacemi v genu SMN1.
2. Věk 180 dní nebo mladší v den infuze.
3. Klinická anamnéza a příznaky odpovídají SMA typu I, což je hypotonie při klinickém vyšetření se zpožděním motorických dovedností, špatnou kontrolou hlavy, zaobleným držením ramen a hypermobilitou kloubů.
4. Zákonný zástupce subjektu rozumí účelu studie, možným rizikům a právům studia, souhlasí s tím, že se subjekt může studie zúčastnit, dokončit všechny kroky výzkumu, testy a návštěvy a dobrovolně podepsat MKF.
5. V průběhu studia, dle změny stavu subjektu, je zákonný zástupce subjektu ochoten plnit standardní léčebné požadavky dle návrhu výzkumníka.

Kritéria vyloučení:

1. Pulzní oxymetrie < 96% saturace při screeningu, když je pacient vzhůru nebo spí bez dodatečného kyslíku nebo podpory dýchání.
2. Hmotnost k věku pod 3. percentilem pro stejné pohlaví a věk na základě standardů WHO pro růst dětí (WHO 2006).
3. Aktivní virová infekce s významnými známkami nebo symptomy a vyžaduje systematickou hospitalizaci.
4. V přítomnosti jiných závažných infekcí nebo onemocnění.
5. Známá alergie na prednisolon, jiné glukokortikoidy nebo jejich pomocné látky.
6. Klinicky významné abnormální laboratorní hodnoty před podáním.
7. Dříve užíval jiné léky proti SMA (např. Spinraza, Evrysdi, Zolgensma atd.) nebo se účastnil klinických studií jiných léků proti SMA.
8. Absolvoval předchozí nebo předpokládané velké chirurgické zákroky během období hodnocení studie.