Een klinische studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van SKG0201-injectie bij patiënten met spinale spieratrofie type 1

Inclusiecriteria:

1. Type 1 SMA, gedefinieerd door bi-allelische mutaties in het SMN1-gen.
2. Leeftijd 180 dagen of jonger op de dag van infusie.
3. De klinische geschiedenis en symptomen komen overeen met type I SMA, dat wil zeggen hypotonie bij klinisch onderzoek, met vertraging in de motorische vaardigheden, slechte hoofdcontrole, ronde schouderhouding en gewrichtshypermobiliteit.
4. De wettelijke voogd van de proefpersoon begrijpt het doel van het onderzoek, de mogelijke risico's en rechten van het onderzoek, gaat ermee akkoord dat de proefpersoon aan het onderzoek kan deelnemen, alle onderzoeksstappen, tests en bezoeken kan voltooien en de ICF vrijwillig kan ondertekenen.
5. Tijdens de onderzoeksperiode is de wettelijke voogd van de proefpersoon, afhankelijk van de verandering in de toestand van de proefpersoon, bereid om standaardbehandelingsvereisten uit te voeren, zoals voorgesteld door de onderzoeker.

Uitsluitingscriteria:

1. Pulsoximetrie < 96% saturatie bij screening terwijl de patiënt wakker is of slaapt zonder enige aanvullende zuurstof of ademhalingsondersteuning.
2. Gewicht naar leeftijd onder het 3e percentiel voor hetzelfde geslacht en dezelfde leeftijd, gebaseerd op de WHO Child Growth Standards (WHO 2006).
3. Actieve virale infectie met significante tekenen of symptomen die systematische ziekenhuisopname vereisen.
4. In aanwezigheid van andere ernstige infecties of ziekten.
5. Bekende allergie voor prednisolon, andere glucocorticoïden of hun hulpstoffen.
6. Klinisch significante abnormale laboratoriumwaarden vóór toediening.
7. Heeft eerder andere SMA-medicijnen gebruikt (zoals Spinraza, Evrysdi, Zolgensma, enz.) of deelgenomen aan klinische onderzoeken met andere SMA-medicijnen.
8. Had tijdens de beoordelingsperiode van het onderzoek eerdere of verwachte grote chirurgische ingrepen ondergaan.