산성 스핑고미엘리나제 결핍증(ASMD)이 있는 2세 미만 소아 환자를 대상으로 한 올리푸다제 알파 요법의 실제 장기 안전성 및 면역원성 연구
2025년 10월 30일 업데이트: Sanofi
산성 스핑고미엘리나제 결핍증이 있는 2세 미만 소아 환자의 정기 임상 치료 중 올리푸다제 알파 요법의 장기 안전성 및 면역원성을 평가하기 위한 전향적 관찰 연구
미국, 다기관, 코호트, 1차 데이터 수집을 통한 공개 라벨 관찰 연구.
연구 목표(예: ADA 평가)를 다루기 위한 보조 프로토콜 지정 절차는 산성 스핑고미엘리나제 결핍증(ASMD)에 대한 표준 치료 외부에서 고려될 수 있지만 연구 방법론은 참가자로부터 추가 데이터 수집으로 인해 비개입적입니다. 치료를 지시하지 않습니다.
총 전체 학습 기간은 5년입니다.
추적기간은 최소 1년에서 최대 3년이다.
등록 기간은 최대 4년이며, 등록한 마지막 참가자에 대해 최소 1년의 후속 조치를 허용합니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 하이브리드 연구 설계입니다.
환자는 등록하기 위해 기존 학습 장소로 여행 할 필요가 없습니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
10
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- 전화번호: option 6 800-633-1610
- 이메일: Contact-US@sanofi.com
연구 장소
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611
- 모병
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number: 001002
-
수석 연구원:
- Joshua Baker
-
연락하다:
- Joshua Baker
- 전화번호: 312-227-4000
- 이메일: jobaker@luriechildrens.org
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3039
- 모병
- Children's Hospital Medical Center- Site Number: 001003
-
수석 연구원:
- Nicole K. Weaver, MD
-
연락하다:
- Nicole K. Weaver
- 전화번호: 800-647-4805
- 이메일: Kathryn.Weaver@cchmc.org
-
Columbus, Ohio, 미국, 43205-2664
- 모병
- Nationwide Children's Hospital - PIN- Site Number : 1001-1
-
연락하다:
- William Burns
- 전화번호: 614-722-3535
- 이메일: william.burns@nationwidechildrens.org
-
수석 연구원:
- William Burns
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Pulse InfoFrame US Inc.- Site Number: 001001
-
연락하다:
- Femida Gwadry-Sridhar
- 전화번호: 519-872-1471
- 이메일: femida@pulseinfoframe.com
-
수석 연구원:
- Femida Gwadry-Sridhar
-
-
Texas
-
Austin, Texas, 미국, 78723
- 모병
- Dell Children's Medical Center- Site Number : 1001-2
-
연락하다:
- James B. Gibson
- 전화번호: 512-628-1810
- 이메일: JBGibson@ascension.org
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
세포 기반 분석(말초 백혈구, 배양된 섬유아세포 또는 림프구)에서 ASM 결핍 및/또는 유전자형 결정으로 입증된 ASMD 진단이 문서화된 2세 미만의 모든 어린이는 이 ASMD 연구 등록 대상으로 고려됩니다.
설명
포함 기준:
- 참가자는 ASMD 유형 A/B 또는 B를 가지고 있어야 하며 치료 시작 당시 연령이 2세 미만이어야 합니다. 또는 ASMD 유형 A(연령 제한 없음)여야 합니다.
- 참가자의 체중은 2kg 이상이어야 합니다. [미국 처방 정보(USPI)]에서는 올리푸다제 알파를 투여받는 유아에 대해 이 최소 체중을 지정합니다.
- 참가자는 말초 백혈구, 배양된 섬유아세포 또는 림프구 및/또는 유전자형 결정을 통해 결정된 대로 ASMD를 문서화해야 합니다.
- 참가자의 부모/법적 보호자가 사전 동의서(ICF) 및 본 프로토콜에 나열된 요구 사항 및 제한 사항을 준수하는 것을 포함하여 서명된 사전 동의를 제공해야 합니다. 서명된 ICF는 프로토콜 관련 절차가 수행되기 전에 제공되어야 합니다.
- 참가자는 올리푸다제 알파 효소 대체 요법을 시작할 자격이 있거나 올리푸다제 알파의 첫 번째 용량(더 이상 투여받지 않음)을 받았으며 검색 가능한 임상, 실험실 및 ADA 데이터를 가지고 있습니다.
제외 기준:
- 참가자는 ICF 서명 및 연구 등록 전 30일 또는 5개의 약물 반감기 이내에 연구용 약물을 받았습니다.
- 참가자는 의학적 또는 임상적 상태 또는 연구 절차를 준수하지 않을 가능성이 있는 위험을 포함하여 연구자가 결정한 이유로 참여에 적합하지 않습니다.
- 참가자는 ICH-GCP Ordinance E6의 섹션 1.61에 따라 연구 현장 직원 또는 연구 수행에 직접적으로 관련된 기타 개인의 직계 가족입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
올리푸다아제 알파 암
|
본 연구에서는 어떠한 치료법도 시행하지 않으며, 실제 임상 실습에서 처방된 대로 치료법을 관찰할 뿐입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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AE, SAE 및 AESI(중등도/중증 또는 재발성 과민 반응 및 주입 관련 반응 포함)가 있는 노출 집단의 사례 수
기간: 3년까지의 기준
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3년까지의 기준
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혈청 항올리푸다아제 알파 IgG 항약물 항체(ADA)(및 중등도/중증 또는 재발성 반응의 경우 IgE ADA)의 존재 및 역가
기간: 3년까지의 기준
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3년까지의 기준
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노출된 인구 중 실험실 검사 결과 및 활력 징후가 비정상적인 사례 수
기간: 3년까지의 기준
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3년까지의 기준
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 4월 16일
기본 완료 (추정된)
2029년 1월 2일
연구 완료 (추정된)
2029년 1월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 12월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 12월 20일
처음 게시됨 (실제)
2024년 1월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 10월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 10월 30일
마지막으로 확인됨
2025년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- OBS18020
- U1111-1294-8169 (레지스트리 식별자: ICTRP)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구자는 임상 연구 보고서, 수정 사항이 포함된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
환자 수준 데이터는 익명화되며 연구 문서는 임상시험 참가자의 개인정보를 보호하기 위해 수정됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
니만-픽 질병에 대한 임상 시험
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...완전한Niemann-Pick 질병 유형 C1 | 청소년 신경세로이드 리포푸스증증 | 스미스-렘리-오피츠 증후군 | 크레아틴 수송체 결핍미국
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Cyclo Therapeutics, Inc.모집하지 않고 적극적으로니만-피크병, C1형미국, 대만, 영국, 이스라엘, 스페인, 브라질, 이탈리아, 호주, 칠면조, 사우디 아라비아, 아르헨티나, 폴란드, 독일
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University of Pennsylvania완전한Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410의 주진단 또는 이차진단 코드가 있는 환자(5번째 숫자가 2인 경우 제외)미국
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National Taiwan University Hospital완전한
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota모집하지 않고 적극적으로헐러 증후군 | 스핑고지질증 | 과산화소체 장애 | 이색성 백질이영양증 | 알파-만노시다증 | 헌터 증후군 | 뮤코다당증 장애 | 마로토 라미 증후군 | 교활한 증후군 | 푸코시다증 | 아스파르글리코사민뇨증 | 당단백질 대사 장애 | 열성 백질이영양증 | 구형 세포 백질이영양증 | 니만-픽 B | Niemann-Pick C 하위 유형 2 | 스핑고미엘린 결핍 | 대뇌 관련 부신백질이영양증 | 젤위거 증후군 | 신생아 부신백질이영양증 | 영아 레프섬병 | 아실-CoA 산화 효소 결핍 | D-이기능성 효소 결핍증 | 다기능 효소 결핍 | 알파-메틸아실-CoA Racmase 결핍증 | 미토콘드리아 신경위장뇌병증 | 심한 골화석증 | Axonal 회전 타원체를... 그리고 다른 조건미국
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile Diabetes Research Foundation 그리고 다른 협력자들초대로 등록원발성 고산소뇨증 3형 | 진성 당뇨병 | 혈우병 A | 혈우병 B | 유전성 과당 불내성 | 낭포성 섬유증 | 인자 VII 결핍 | 페닐케톤뇨증 | 겸상 적혈구 질환 | 드라벳 증후군 | 뒤시엔 근이영양증 | 프래더-윌리 증후군 | 취약 X 증후군 | 만성 육아종증 | 레트 증후군 | 윌슨병 | 니만-피크병, C1형 | Niemann-Pick 질병 유형 A | 베타-지중해혈증 | 망막모세포종 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | SCD | 척추 근육 위축 | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 프로피온산혈증 | 엔젤만 증후군 | 이색성 백질이영양증 | 저인산증 | 크라베병 | 바르트 증후군 | 포도당 수송체 제1형 결핍 증후군 | 갈락토스혈증 | 원발성 고산소뇨증 2형 | 레버... 그리고 다른 조건미국
올리푸다아제 알파에 대한 임상 시험
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Sanofi완전한
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Shanghai Yinnuo Pharmaceutical Technology Co.,...모병
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Nanfang Hospital, Southern Medical University아직 모집하지 않음
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Ankyra Therapeutics, Inc아직 모집하지 않음고형종양 | 신장 이식 | 고형암 | 피부 편평 세포 암종(CSCC)
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M. Peter Marinkovichargenx아직 모집하지 않음Dystrophic Epidermolysis Bullosa | 열성 이영양성 수포성 표피박리증 | 수포성표피박리증(EB) | Epidermolysis Bullosa Acquisita미국
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