Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En verklig långsiktig säkerhets- och immunogenicitetsstudie av Olipudase Alfa-terapi hos pediatriska patienter yngre än 2 år med sur sfingomyelinasbrist (ASMD)

30 oktober 2025 uppdaterad av: Sanofi

En prospektiv observationsstudie för att bedöma den långsiktiga säkerheten och immunogeniciteten av Olipudase Alfa-terapi under rutinmässig klinisk vård hos pediatriska patienter yngre än 2 år med sur sfingomyelinasbrist

USA, multicenter, kohort, öppen observationsstudie med primär datainsamling. Tilläggsprotokoll specificerade procedurer för att tillgodose studiens mål (t.ex. bedömning av ADA) kan övervägas utanför standarden för vård för sur sfingomyelinasbrist (ASMD), men studiemetodiken förblir icke-intervention, eftersom den ytterligare insamlingen av data från deltagarna kommer inte att diktera behandling. Den totala totala studietiden kommer att vara 5 år. Uppföljningstiden kommer att vara minst 1 år till högst 3 år. Registreringsperioden kommer att vara upp till 4 år, för att tillåta minst 1 års uppföljning för den senast registrerade deltagaren.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en hybridstudiedesign. Patienter behöver inte resa till befintliga studieplatser för att registrera sig.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

10

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-post: contact-us@sanofi.com

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number: 001002
        • Huvudutredare:
          • Joshua Baker
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229-3039
        • Rekrytering
        • Children's Hospital Medical Center- Site Number: 001003
        • Huvudutredare:
          • Nicole K. Weaver, MD
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205-2664
        • Rekrytering
        • Nationwide Children's Hospital - PIN- Site Number : 1001-1
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • William Burns
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Pulse InfoFrame US Inc.- Site Number: 001001
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Femida Gwadry-Sridhar
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
        • Rekrytering
        • Dell Children's Medical Center- Site Number : 1001-2
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Alla barn under 2 år med en dokumenterad ASMD-diagnos som visas genom ASM-brist i en cellbaserad analys (perifera leukocyter, odlade fibroblaster eller lymfocyter) och/eller genom genotypbestämning kommer att övervägas för inskrivning i denna ASMD-studie.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagaren måste ha ASMD typ A/B eller B och måste vara <2 år vid tidpunkten för behandlingsstart, ELLER ASMD typ A (utan åldersbegränsning).
  • Deltagaren måste väga ≥ 2 kg [The United States Prescribing Information (USPI)] för olipudase alfa anger denna minimivikt för spädbarn som får olipudase alfa).
  • Deltagaren måste ha dokumenterad ASMD, fastställd i perifera leukocyter, odlade fibroblaster eller lymfocyter och/eller genom genotypbestämning.
  • Undertecknat informerat samtycke måste tillhandahållas av deltagarens förälder/vårdnadshavare, inklusive efterlevnad av kraven och begränsningarna som anges i formuläret för informerat samtycke (ICF) och i detta protokoll. Den signerade ICF måste tillhandahållas innan några protokollrelaterade procedurer utförs.
  • Deltagaren är berättigad att starta olipudase alfa enzymersättningsterapi eller har fått den första dosen (och inte mer) av olipudase alfa och har återtagbara kliniska, laboratorie- och ADA-data.

Exklusions kriterier:

  • Deltagaren har fått ett prövningsläkemedel inom 30 dagar eller 5 läkemedelshalveringstider före undertecknandet av ICF och studieregistreringen.
  • Deltagaren är inte lämplig för deltagande av skäl som fastställts av utredaren, inklusive medicinska eller kliniska tillstånd, eller potentiell risk för bristande efterlevnad av studieprocedurer.
  • Deltagaren är en omedelbar familjemedlem till anställda på studieplatsen eller andra personer som är direkt involverade i studiens genomförande, i samband med avsnitt 1.61 i ICH-GCP-förordningen E6.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Olipudase alfa arm
Läkemedel: Olipudas alfa
Denna studie kommer inte att administrera någon behandling, bara observera behandlingen som föreskrivs i verklig klinisk praxis.
Andra namn:
  • Xenpozyme®

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal fall i den exponerade populationen med biverkningar, SAE och AESI (inklusive måttliga/svåra eller återkommande överkänslighetsreaktioner och infusionsrelaterade reaktioner)
Tidsram: Baslinje till 3 år
Baslinje till 3 år
Närvaro och titrar av serum anti-olipudas alfa IgG anti-läkemedelsantikroppar (ADA) (och IgE ADA i fall av måttliga/svåra eller återkommande reaktioner)
Tidsram: Baslinje till 3 år
Baslinje till 3 år
Antal fall i den exponerade populationen med onormala laboratorietestresultat och vitala tecken
Tidsram: Baslinje till 3 år
Baslinje till 3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sanofi

Samarbetspartners

Pulse Infoframe Ltd.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 april 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

2 januari 2029

Avslutad studie (Beräknad)

15 januari 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 december 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 december 2023

Första postat (Faktisk)

5 januari 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

31 oktober 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 oktober 2025

Senast verifierad

1 oktober 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • OBS18020
  • U1111-1294-8169 (Registeridentifierare: ICTRP)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på patientnivå och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer. Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet. Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Niemann-Picks sjukdomar

Kliniska prövningar på Olipudas alfa

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Uruguay

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera