Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Realistyczne, długoterminowe badanie bezpieczeństwa i immunogenności terapii olipudazą alfa u dzieci i młodzieży w wieku poniżej 2 lat z niedoborem kwaśnej sfingomielinazy (ASMD)

30 października 2025 zaktualizowane przez: Sanofi

Prospektywne badanie obserwacyjne mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i immunogenności terapii olipudazą alfa podczas rutynowej opieki klinicznej u dzieci w wieku poniżej 2 lat z niedoborem sfingomielinazy kwaśnej

Amerykańskie, wieloośrodkowe, kohortowe, otwarte badanie obserwacyjne z gromadzeniem danych pierwotnych. Dodatkowe procedury określone w protokole służące osiągnięciu celów badania (np. ocena ADA) można rozważyć poza standardowym leczeniem niedoboru kwaśnej sfingomielinazy (ASMD), ale metodologia badania pozostaje nieinterwencyjna, ponieważ dodatkowe gromadzenie danych od uczestników nie będzie narzucał leczenia. Całkowity całkowity czas trwania studiów wyniesie 5 lat. Okres obserwacji będzie wynosić od minimum 1 roku do maksymalnie 3 lat. Okres rejestracji będzie trwał maksymalnie 4 lata, aby umożliwić co najmniej 1 rok obserwacji ostatniego zapisanego uczestnika.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To jest hybrydowy projekt badania. Aby się zapisać, pacjenci nie muszą podróżować do istniejących miejsc badań.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

10

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Numer telefonu: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number: 001002
        • Główny śledczy:
          • Joshua Baker
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Medical Center- Site Number: 001003
        • Główny śledczy:
          • Nicole K. Weaver, MD
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205-2664
        • Rekrutacyjny
        • Nationwide Children's Hospital - PIN- Site Number : 1001-1
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • William Burns
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Pulse InfoFrame US Inc.- Site Number: 001001
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Femida Gwadry-Sridhar
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Rekrutacyjny
        • Dell Children's Medical Center- Site Number : 1001-2
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Wszystkie dzieci w wieku poniżej 2 lat z udokumentowaną diagnozą ASMD wykazaną na podstawie niedoboru ASM w teście komórkowym (leukocyty obwodowe, hodowane fibroblasty lub limfocyty) i/lub na podstawie określenia genotypu będą brane pod uwagę przy włączeniu do tego badania ASMD.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik musi mieć ASMD typu A/B lub B i musi mieć mniej niż 2 lata w momencie rozpoczęcia leczenia LUB ASMD typu A (bez ograniczeń wiekowych).
  • Uczestnik musi ważyć ≥ 2 kg [Informacje dotyczące przepisywania leku w Stanach Zjednoczonych (USPI)] dla olipudazy alfa określają minimalną masę ciała dla niemowląt otrzymujących olipudazę alfa).
  • Uczestnik musi udokumentować ASMD, stwierdzoną na podstawie leukocytów obwodowych, hodowanych fibroblastów lub limfocytów i/lub na podstawie określenia genotypu.
  • Podpisana świadoma zgoda musi zostać przedstawiona przez rodzica(-ów)/opiekuna(-ów) prawnego(-ych) uczestnika, uwzględniając zgodność z wymogami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu świadomej zgody (ICF) oraz w niniejszym protokole. Podpisany ICF należy dostarczyć przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z protokołem.
  • Uczestnik kwalifikuje się do rozpoczęcia enzymatycznej terapii zastępczej olipudazą alfa lub otrzymał pierwszą dawkę (i nie więcej) olipudazy alfa i posiada możliwe do uzyskania dane kliniczne, laboratoryjne i ADA.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik otrzymał badany lek w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania leku przed podpisaniem ICF i włączeniem do badania.
  • Uczestnik nie kwalifikuje się do udziału w badaniu z przyczyn określonych przez Badacza, w tym ze względów medycznych lub klinicznych lub potencjalnego ryzyka nieprzestrzegania procedur badania.
  • Uczestnikiem jest członek najbliższej rodziny pracowników ośrodka badawczego lub inne osoby bezpośrednio zaangażowane w prowadzenie badania, w związku z sekcją 1.61 Rozporządzenia E6 ICH-GCP.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Ramię olipudazy alfa
Lek: Olipudaza alfa
W tym badaniu nie będzie stosowane żadne leczenie, a jedynie obserwowane będzie leczenie zalecane w rzeczywistej praktyce klinicznej.
Inne nazwy:
  • Xenpozym®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba przypadków w populacji narażonych na AE, SAE i AESI (w tym umiarkowane/ciężkie lub nawracające reakcje nadwrażliwości i reakcje związane z wlewem)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 3 lat
Wartość podstawowa do 3 lat
Obecność i miano przeciwciał przeciwlekowych IgG przeciwko olipudazie alfa w surowicy (oraz IgE ADA w przypadku reakcji umiarkowanych/ciężkich lub nawracających)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 3 lat
Wartość podstawowa do 3 lat
Liczba przypadków w narażonej populacji z nieprawidłowymi wynikami badań laboratoryjnych i parametrami życiowymi
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 3 lat
Wartość podstawowa do 3 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Współpracownicy

Pulse Infoframe Ltd.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 kwietnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

2 stycznia 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

15 stycznia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 grudnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 grudnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 stycznia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

31 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OBS18020
  • U1111-1294-8169 (Identyfikator rejestru: ICTRP)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania ze wszystkimi poprawkami, pustego formularza raportu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badania zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej szczegółów na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Olipudaza alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Serbia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj