Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá studie bezpečnosti a imunogenicity terapie olipudázou Alfa v reálném světě u dětských pacientů mladších než 2 roky s deficitem kyselé sfingomyelinázy (ASMD)

30. října 2025 aktualizováno: Sanofi

Prospektivní observační studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti a imunogenicity terapie Olipudase Alfa během rutinní klinické péče u dětských pacientů mladších než 2 roky s deficitem kyselé sfingomyelinázy

US, multicentrická, kohortová, otevřená observační studie s primárním sběrem dat. Doplňkové protokolem specifikované postupy k řešení cílů studie (např. posouzení ADA) mohou být zvažovány mimo standardní péči o deficit kyselé sfingomyelinázy (ASMD), ale metodika studie zůstává neintervenční, protože další sběr dat od účastníků nebude diktovat léčbu. Celková délka studia bude 5 let. Doba sledování bude minimálně 1 rok až maximálně 3 roky. Doba zápisu bude až 4 roky, aby umožnila minimálně 1 rok sledování pro posledního přihlášeného účastníka.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je návrh hybridní studie. Pacienti nemusí cestovat na stávající studijní místa, aby se mohli zaregistrovat.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

10

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonní číslo: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number: 001002
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joshua Baker
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3039
        • Nábor
        • Children's Hospital Medical Center- Site Number: 001003
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nicole K. Weaver, MD
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205-2664
        • Nábor
        • Nationwide Children's Hospital - PIN- Site Number : 1001-1
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • William Burns
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Pulse InfoFrame US Inc.- Site Number: 001001
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Femida Gwadry-Sridhar
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Nábor
        • Dell Children's Medical Center- Site Number : 1001-2
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Všechny děti ve věku do 2 let s dokumentovanou diagnózou ASMD, jak je prokázáno nedostatkem ASM v testu založeném na buňkách (periferní leukocyty, kultivované fibroblasty nebo lymfocyty) a/nebo určením genotypu, budou zváženy pro zařazení do této studie ASMD.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník musí mít ASMD typu A/B nebo B a v době zahájení léčby mu musí být <2 roky, NEBO ASMD typu A (bez věkového omezení).
  • Účastník musí vážit ≥ 2 kg [The United States Prescription Information (USPI)] pro olipudázu alfa specifikuje tuto minimální hmotnost pro kojence užívající olipudázu alfa).
  • Účastník musí mít zdokumentovanou ASMD stanovenou v periferních leukocytech, kultivovaných fibroblastech nebo lymfocytech a/nebo stanovením genotypu.
  • Podepsaný informovaný souhlas musí poskytnout rodič (rodiče)/zákonný zástupce (zákonní zástupci) účastníka, včetně splnění požadavků a omezení uvedených ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a v tomto protokolu. Podepsaný ICF musí být poskytnut před provedením jakýchkoli procedur souvisejících s protokolem.
  • Účastník je způsobilý k zahájení enzymatické substituční terapie olipudázou alfa nebo dostal první dávku (a ne další) olipudázy alfa a má k dispozici klinická, laboratorní data a údaje ADA.

Kritéria vyloučení:

  • Účastník obdržel zkoumaný lék do 30 dnů nebo 5 poločasů před podpisem ICF a zařazením do studie.
  • Účastník není vhodný k účasti z důvodů stanovených zkoušejícím, včetně zdravotního nebo klinického stavu nebo potenciálního rizika nedodržení studijních postupů.
  • Účastník je přímým rodinným příslušníkem zaměstnanců místa studie nebo jiných osob přímo zapojených do provádění studie ve spojení s oddílem 1.61 vyhlášky E6 ICH-GCP.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Olipudase alfa rameno
Lék: Olipudáza alfa
Tato studie nebude podávat žádnou léčbu, pouze pozorovat léčbu předepsanou v reálné klinické praxi.
Ostatní jména:
  • Xenpozyme®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet případů v exponované populaci s AE, SAE a AESI (včetně středně závažných/závažných nebo rekurentních hypersenzitivních reakcí a reakcí spojených s infuzí)
Časové okno: Výchozí stav do 3 let
Výchozí stav do 3 let
Přítomnost a titry sérových anti-olipudázových alfa IgG protilátek (ADA) (a IgE ADA v případech středně závažných/závažných nebo rekurentních reakcí)
Časové okno: Výchozí stav do 3 let
Výchozí stav do 3 let
Počet případů v exponované populaci s abnormálními výsledky laboratorních testů a vitálních funkcí
Časové okno: Výchozí stav do 3 let
Výchozí stav do 3 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sanofi

Spolupracovníci

Pulse Infoframe Ltd.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. dubna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

2. ledna 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. ledna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. prosince 2023

První zveřejněno (Aktuální)

5. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

31. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OBS18020
  • U1111-1294-8169 (Identifikátor registru: ICTRP)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Niemann-Pickovy choroby

Klinické studie na Olipudáza alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in New Zealand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit