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Eine praxisnahe Langzeitstudie zur Sicherheit und Immunogenität der Olipudase Alfa-Therapie bei pädiatrischen Patienten unter 2 Jahren mit saurem Sphingomyelinase-Mangel (ASMD)

16. April 2024 aktualisiert von: Sanofi

Eine prospektive Beobachtungsstudie zur Bewertung der Langzeitsicherheit und Immunogenität der Olipudase-Alpha-Therapie während der routinemäßigen klinischen Versorgung bei pädiatrischen Patienten unter 2 Jahren mit saurem Sphingomyelinase-Mangel

US-amerikanische, multizentrische, offene Kohorten-Beobachtungsstudie mit Primärdatenerfassung. Zusätzliche protokollspezifische Verfahren zur Erreichung der Studienziele (z. B. Beurteilung von ADA) können außerhalb der Standardbehandlung bei saurem Sphingomyelinase-Mangel (ASMD) in Betracht gezogen werden, die Studienmethodik bleibt jedoch nicht-interventionell, da die zusätzliche Datenerfassung von den Teilnehmern erfolgt wird keine Behandlung vorschreiben. Die Gesamtstudiendauer beträgt 5 Jahre. Der Nachbeobachtungszeitraum beträgt mindestens 1 Jahr bis maximal 3 Jahre. Der Anmeldezeitraum beträgt bis zu 4 Jahre, um eine Nachbeobachtungszeit von mindestens 1 Jahr für den zuletzt angemeldeten Teilnehmer zu ermöglichen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

10

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-Mail: Contact-US@sanofi.com

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Noch keine Rekrutierung
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Joshua Baker
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Noch keine Rekrutierung
        • Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Nicole K. Weaver, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Pulse InfoFrame US Inc.
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Alle Kinder unter 2 Jahren mit einer dokumentierten ASMD-Diagnose, die durch einen ASM-Mangel in einem zellbasierten Test (periphere Leukozyten, kultivierte Fibroblasten oder Lymphozyten) und/oder durch Genotypbestimmung nachgewiesen wird, werden für die Aufnahme in diese ASMD-Studie in Betracht gezogen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer muss an ASMD Typ A/B oder B leiden und zum Zeitpunkt des Behandlungsbeginns <2 Jahre alt sein, ODER ASMD Typ A (ohne Altersbeschränkung).
  • Der Teilnehmer muss ≥ 2 kg wiegen. [Die United States Prescribing Information (USPI)] für Olipudase alfa legt dieses Mindestgewicht für Säuglinge fest, die Olipudase alfa erhalten.
  • Der Teilnehmer muss ASMD dokumentiert haben, bestimmt in peripheren Leukozyten, kultivierten Fibroblasten oder Lymphozyten und/oder durch Genotypbestimmung.
  • Die unterschriebene Einverständniserklärung muss von den Eltern/Erziehungsberechtigten des Teilnehmers vorgelegt werden, einschließlich der Einhaltung der in der Einverständniserklärung (ICF) und in diesem Protokoll aufgeführten Anforderungen und Einschränkungen. Das unterzeichnete ICF muss bereitgestellt werden, bevor protokollbezogene Verfahren durchgeführt werden.
  • Der Teilnehmer ist berechtigt, mit der Enzymersatztherapie mit Olipudase alfa zu beginnen oder hat die erste Dosis (und nicht mehr) Olipudase alfa erhalten und verfügt über abrufbare klinische, Labor- und ADA-Daten.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat innerhalb von 30 Tagen oder 5 Medikamentenhalbwertszeiten vor der Unterzeichnung des ICF und der Studieneinschreibung ein Prüfpräparat erhalten.
  • Der Teilnehmer ist aus Gründen, die vom Prüfer festgelegt werden, nicht für die Teilnahme geeignet, einschließlich medizinischer oder klinischer Bedingungen oder des potenziellen Risikos der Nichteinhaltung der Studienabläufe.
  • Der Teilnehmer ist ein unmittelbares Familienmitglied von Mitarbeitern des Studienzentrums oder anderen direkt an der Studiendurchführung beteiligten Personen im Sinne von Abschnitt 1.61 der ICH-GCP-Verordnung E6.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Olipudase alfa-Arm
Arzneimittel: Olipudase alfa
In dieser Studie wird keine Behandlung durchgeführt, sondern nur die Behandlung beobachtet, wie sie in der realen klinischen Praxis vorgeschrieben ist.
Andere Namen:
  • Xenpozyme®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Fälle in der exponierten Bevölkerung mit UE, SUE und AESI (einschließlich mittelschwerer/schwerer oder wiederkehrender Überempfindlichkeitsreaktionen und infusionsbedingter Reaktionen)
Zeitfenster: Ausgangswert: 3 Jahre
Ausgangswert: 3 Jahre
Vorhandensein und Titer von Serum-Anti-Olipudase-alfa-IgG-Anti-Arzneimittel-Antikörpern (ADA) (und IgE-ADA bei mittelschweren/schweren oder wiederkehrenden Reaktionen)
Zeitfenster: Ausgangswert: 3 Jahre
Ausgangswert: 3 Jahre
Anzahl der Fälle in der exponierten Bevölkerung mit abnormalen Labortestergebnissen und Vitalfunktionen
Zeitfenster: Ausgangswert: 3 Jahre
Ausgangswert: 3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sanofi

Mitarbeiter

Pulse Infoframe Ltd.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. April 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

2. Januar 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

2. Januar 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Dezember 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Dezember 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Januar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • OBS18020
  • U1111-1294-8169 (Registrierungskennung: ICTRP)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugriff auf Daten auf Patientenebene und zugehörige Studiendokumente anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit etwaigen Änderungen, eines leeren Fallberichtsformulars, eines statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, förderfähigen Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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