Een real-world veiligheids- en immunogeniciteitsstudie op lange termijn van Olipudase Alfa-therapie bij pediatrische patiënten jonger dan 2 jaar met zure sfingomyelinasedeficiëntie (ASMD)

Inclusiecriteria:

• De deelnemer moet ASMD type A/B of B hebben en <2 jaar oud zijn op het moment dat de behandeling wordt gestart, OF ASMD type A (zonder leeftijdsbeperking).
• De deelnemer moet ≥ 2 kg wegen [de Amerikaanse voorschrijfinformatie (USPI)] voor olipudase alfa specificeert dit minimumgewicht voor baby's die olipudase alfa krijgen.
• De deelnemer moet ASMD hebben gedocumenteerd, zoals vastgesteld in perifere leukocyten, gekweekte fibroblasten of lymfocyten en/of door bepaling van het genotype.
• De ondertekende geïnformeerde toestemming moet worden verstrekt door de ouder(s)/wettelijke voogd(en) van de deelnemer, inclusief naleving van de vereisten en beperkingen die zijn vermeld in het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) en in dit protocol. De ondertekende ICF moet worden verstrekt voordat protocolgerelateerde procedures worden uitgevoerd.
• De deelnemer komt in aanmerking voor het starten van de enzymsubstitutietherapie met olipudase alfa of heeft de eerste dosis (en niet meer) olipudase alfa ontvangen en beschikt over opvraagbare klinische, laboratorium- en ADA-gegevens.

Uitsluitingscriteria:

• De deelnemer heeft binnen 30 dagen of vijf halfwaardetijden vóór de ondertekening van de ICF en de inschrijving voor de studie een onderzoeksgeneesmiddel ontvangen.
• De deelnemer is niet geschikt voor deelname om door de onderzoeker bepaalde redenen, waaronder medische of klinische aandoeningen, of het potentiële risico van niet-naleving van de onderzoeksprocedures.
• De deelnemer is een direct familielid van werknemers van de onderzoekslocatie of van andere personen die rechtstreeks betrokken zijn bij de uitvoering van het onderzoek, in samenhang met Sectie 1.61 van ICH-GCP Verordening E6.