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Une étude réelle à long terme sur l'innocuité et l'immunogénicité du traitement par l'olipudase alfa chez des patients pédiatriques de moins de 2 ans présentant un déficit en sphingomyélinase acide (ASMD)

16 avril 2024 mis à jour par: Sanofi

Une étude observationnelle prospective pour évaluer l'innocuité et l'immunogénicité à long terme du traitement par l'olipudase alfa pendant les soins cliniques de routine chez les patients pédiatriques de moins de 2 ans présentant un déficit en sphingomyélinase acide

Étude observationnelle américaine, multicentrique, de cohorte, ouverte avec collecte de données primaires. Les procédures auxiliaires spécifiées dans le protocole pour répondre aux objectifs de l'étude (par exemple, évaluation de l'ADA) peuvent être envisagées en dehors de la norme de soins pour le déficit en sphingomyélinase acide (ASMD), mais la méthodologie de l'étude reste non interventionnelle, car la collecte supplémentaire de données auprès des participants ne dictera pas le traitement. La durée totale des études sera de 5 ans. La période de suivi sera d'un minimum de 1 an à un maximum de 3 ans. La période d'inscription pourra aller jusqu'à 4 ans, pour permettre un minimum de 1 an de suivi pour le dernier participant inscrit.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

10

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Numéro de téléphone: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Pas encore de recrutement
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Joshua Baker
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Pas encore de recrutement
        • Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Nicole K. Weaver, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Pulse InfoFrame US Inc.
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Tous les enfants de moins de 2 ans avec un diagnostic documenté d'ASMD comme le montre un déficit en ASM dans un test cellulaire (leucocytes périphériques, fibroblastes en culture ou lymphocytes) et/ou par détermination du génotype seront pris en compte pour l'inscription à cette étude ASMD.

La description

Critère d'intégration:

  • Le participant doit avoir une ASMD de type A/B ou B et doit être âgé de moins de 2 ans au moment du début du traitement, OU ASMD de type A (sans restriction d'âge).
  • Le participant doit peser ≥ 2 kg [Les informations de prescription aux États-Unis (USPI)] pour l'olipudase alfa précisent ce poids minimum pour les nourrissons recevant de l'olipudase alfa).
  • Le participant doit avoir une ASMD documentée, telle que déterminée dans les leucocytes périphériques, les fibroblastes en culture ou les lymphocytes et/ou par détermination du génotype.
  • Le consentement éclairé signé doit être fourni par le(s) parent(s)/tuteur(s) légal(s) du participant, y compris le respect des exigences et restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé (ICF) et dans ce protocole. L’ICF signé doit être fourni avant l’exécution de toute procédure liée au protocole.
  • Le participant est éligible pour commencer un traitement enzymatique substitutif par l'olipudase alfa ou a reçu la première dose (et pas plus) d'olipudase alfa, et dispose de données cliniques, de laboratoire et ADA récupérables.

Critère d'exclusion:

  • Le participant a reçu un médicament expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies du médicament avant la signature de l'ICF et l'inscription à l'étude.
  • Le participant n'est pas apte à participer pour des raisons déterminées par l'enquêteur, y compris des conditions médicales ou cliniques, ou un risque potentiel de non-respect des procédures de l'étude.
  • Le participant est un membre de la famille immédiate des employés du site d'étude ou d'autres personnes directement impliquées dans la conduite de l'étude, en conjonction avec l'article 1.61 de l'ordonnance ICH-GCP E6.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Bras olipudase alfa
Médicament: Olipudase alfa
Cette étude n'administrera aucun traitement, observera uniquement le traitement tel que prescrit dans la pratique clinique réelle.
Autres noms:
  • Xenpozyme®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de cas dans la population exposée présentant des EI, des EIG et des AESI (y compris des réactions d'hypersensibilité modérées/sévères ou récurrentes et des réactions associées à la perfusion)
Délai: Base de référence à 3 ans
Base de référence à 3 ans
Présence et titres d'anticorps sériques anti-olipudase alfa IgG anti-médicament (ADA) (et IgE ADA en cas de réactions modérées/sévères ou récurrentes)
Délai: Base de référence à 3 ans
Base de référence à 3 ans
Nombre de cas dans la population exposée présentant des résultats de tests de laboratoire et des signes vitaux anormaux
Délai: Base de référence à 3 ans
Base de référence à 3 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sanofi

Collaborateurs

Pulse Infoframe Ltd.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 avril 2024

Achèvement primaire (Estimé)

2 janvier 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

2 janvier 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 décembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 décembre 2023

Première publication (Réel)

5 janvier 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • OBS18020
  • U1111-1294-8169 (Identificateur de registre: ICTRP)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données sur les patients et aux documents d'étude associés, notamment le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront rédigés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage de données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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