Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az olipudáz alfa-terápia valós, hosszú távú biztonsági és immunogenitási vizsgálata 2 évnél fiatalabb, savas szfingomielináz-hiányban (ASMD) szenvedő gyermek betegeknél

2025. október 30. frissítette: Sanofi

Prospektív megfigyelési vizsgálat az olipudáz-alfa-terápia hosszú távú biztonságosságának és immunogenitásának értékelésére a 2 évnél fiatalabb, savas szfingomielináz-hiányban szenvedő gyermekbetegek rutin klinikai ellátása során

Amerikai, többközpontú, kohorszos, nyílt elrendezésű megfigyeléses vizsgálat elsődleges adatgyűjtéssel. A vizsgálati célok elérése érdekében a protokollban meghatározott kiegészítő eljárások (pl. az ADA értékelése) a savas szfingomielináz-hiány (ASMD) gondozásának standardján kívül esnek, de a vizsgálati módszertan továbbra sem avatkozik be, mivel a további adatgyűjtés a résztvevőktől nem fogja előírni a kezelést. A teljes tanulmányi idő 5 év lesz. A követési időszak minimum 1 év, maximum 3 év. A beiratkozási időszak legfeljebb 4 év lehet, hogy az utoljára beiratkozott résztvevő számára legalább 1 év utánkövetési idő legyen.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy hibrid tanulmányi terv. A betegeknek nem kell a meglévő vizsgálati helyekre utazniuk a beiratkozáshoz.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

10

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonszám: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Toborzás
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number: 001002
        • Kutatásvezető:
          • Joshua Baker
        • Kapcsolatba lépni:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229-3039
        • Toborzás
        • Children's Hospital Medical Center- Site Number: 001003
        • Kutatásvezető:
          • Nicole K. Weaver, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205-2664
        • Toborzás
        • Nationwide Children's Hospital - PIN- Site Number : 1001-1
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • William Burns
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Toborzás
        • Pulse InfoFrame US Inc.- Site Number: 001001
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Femida Gwadry-Sridhar
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
        • Toborzás
        • Dell Children's Medical Center- Site Number : 1001-2
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Minden 2 éven aluli gyermeket, akinek dokumentált ASMD-diagnózisa van, amit sejtalapú vizsgálatban kimutatott ASM-hiány (perifériás leukociták, tenyésztett fibroblasztok vagy limfociták) és/vagy genotípus-meghatározás alapján, figyelembe kell venni ebbe az ASMD-vizsgálatba.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevőnek A/B vagy B típusú ASMD-vel kell rendelkeznie, és 2 évnél fiatalabbnak kell lennie a kezelés megkezdésekor, VAGY A típusú ASMD-vel (életkori korlátozás nélkül).
  • A résztvevőnek legalább 2 kg-nak kell lennie [Az olipudáz alfa esetében az Egyesült Államok Felírási Tájékoztatása (USPI)] ezt a minimális súlyt határozza meg az alfa-olipudázt kapó csecsemők számára.
  • A résztvevőnek dokumentált ASMD-vel kell rendelkeznie, amelyet perifériás leukocitákban, tenyésztett fibroblasztokban vagy limfocitákban és/vagy genotípus-meghatározással határoztak meg.
  • Az aláírt beleegyező nyilatkozatot a résztvevő szülőjének/törvényes gyámjának kell megadnia, beleértve a tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapon (ICF) és a jelen jegyzőkönyvben felsorolt ​​követelmények és korlátozások betartását. Az aláírt ICF-et a protokollal kapcsolatos eljárások végrehajtása előtt meg kell adni.
  • A résztvevő jogosult az alfa-olipudáz enzimpótló terápia megkezdésére, vagy megkapta az első adagot (és nem többet) az alfa-olipudázból, és visszakereshető klinikai, laboratóriumi és ADA-adatokkal rendelkezik.

Kizárási kritériumok:

  • A résztvevő 30 napon belül vagy 5 gyógyszer felezési időn belül megkapta a vizsgálati gyógyszert az ICF aláírása és a vizsgálatba való beiratkozás előtt.
  • A résztvevő nem alkalmas a részvételre a Vizsgáló által meghatározott okok miatt, beleértve az egészségügyi vagy klinikai állapotokat, vagy a vizsgálati eljárások be nem tartásának lehetséges kockázatát.
  • A résztvevő az ICH-GCP E6 rendelet 1.61. szakaszával összefüggésben a vizsgálati helyszín alkalmazottainak vagy a vizsgálat lefolytatásában közvetlenül részt vevő más személyek közvetlen családtagja.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Olipudáz alfa kar
Drog: Olipudáz alfa
Ez a vizsgálat semmilyen kezelést nem végez, csak a valós klinikai gyakorlatban előírt kezelést figyeli meg.
Más nevek:
  • Xenpozyme®

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az expozíciónak kitett populációban AE-k, SAE-k és AESI-s esetek (beleértve a közepesen súlyos/súlyos vagy visszatérő túlérzékenységi reakciókat és az infúzióval összefüggő reakciókat)
Időkeret: Alapérték 3 évre
Alapérték 3 évre
A szérum anti-olipudáz alfa IgG gyógyszerellenes antitestek (ADA) (és közepesen súlyos/súlyos vagy visszatérő reakciók esetén az IgE ADA) jelenléte és titere
Időkeret: Alapérték 3 évre
Alapérték 3 évre
Azon esetek száma az expozíciónak kitett populációban, ahol a laboratóriumi vizsgálati eredmények és az életjelek rendellenesek voltak
Időkeret: Alapérték 3 évre
Alapérték 3 évre

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sanofi

Együttműködők

Pulse Infoframe Ltd.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. április 16.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. január 2.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. január 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. december 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 20.

Első közzététel (Tényleges)

2024. január 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. október 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. október 30.

Utolsó ellenőrzés

2025. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • OBS18020
  • U1111-1294-8169 (Registry Identifier: ICTRP)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit. A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében. A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Niemann-Pick betegségek

Klinikai vizsgálatok a Olipudáz alfa

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Latvia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel