Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langsigtet undersøgelse af sikkerhed og immunogenicitet i den virkelige verden af ​​Olipudase Alfa-terapi hos pædiatriske patienter under 2 år med Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD)

30. oktober 2025 opdateret af: Sanofi

En prospektiv observationsundersøgelse for at vurdere den langsigtede sikkerhed og immunogenicitet af Olipudase Alfa-terapi under rutinemæssig klinisk pleje hos pædiatriske patienter under 2 år med sur sphingomyelinase-mangel

USA, multicenter, kohorte, åbent label observationsstudie med primær dataindsamling. Supplerende protokolspecificerede procedurer til at imødekomme undersøgelsens mål (f.eks. vurdering af ADA) kan overvejes uden for standarden for pleje for syre sphingomyelinase-mangel (ASMD), men undersøgelsesmetodikken forbliver ikke-interventionsmæssig, da den yderligere indsamling af data fra deltagerne vil ikke diktere behandling. Den samlede samlede studietid vil være 5 år. Opfølgningsperioden vil være minimum 1 år til maksimalt 3 år. Tilmeldingsperioden vil være op til 4 år, for at tillade minimum 1 års opfølgning for den sidst tilmeldte deltager.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et hybridundersøgelsesdesign. Patienter behøver ikke at rejse til eksisterende undersøgelsessteder for at tilmelde sig.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

10

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number: 001002
        • Ledende efterforsker:
          • Joshua Baker
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229-3039
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Medical Center- Site Number: 001003
        • Ledende efterforsker:
          • Nicole K. Weaver, MD
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205-2664
        • Rekruttering
        • Nationwide Children's Hospital - PIN- Site Number : 1001-1
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • William Burns
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Pulse InfoFrame US Inc.- Site Number: 001001
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Femida Gwadry-Sridhar
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Rekruttering
        • Dell Children's Medical Center- Site Number : 1001-2
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Alle børn under 2 år med en dokumenteret ASMD-diagnose som vist ved ASM-mangel i et cellebaseret assay (perifere leukocytter, dyrkede fibroblaster eller lymfocytter) og/eller ved genotypebestemmelse vil blive overvejet til optagelse i dette ASMD-studie.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren skal have ASMD type A/B eller B og skal være <2 år på tidspunktet for behandlingsstart, ELLER ASMD type A (uden aldersbegrænsning).
  • Deltageren skal veje ≥ 2 kg [The United States Prescribing Information (USPI)] for olipudase alfa angiver denne minimumsvægt for spædbørn, der får olipudase alfa).
  • Deltageren skal have dokumenteret ASMD, som bestemt i perifere leukocytter, dyrkede fibroblaster eller lymfocytter og/eller ved genotypebestemmelse.
  • Underskrevet informeret samtykke skal gives af deltagerens forælder/værge, inklusive overholdelse af kravene og begrænsninger, der er anført i formularen til informeret samtykke (ICF) og i denne protokol. Den signerede ICF skal leveres, før protokolrelaterede procedurer udføres.
  • Deltageren er berettiget til at starte olipudase alfa enzymerstatningsterapi eller har modtaget den første dosis (og ikke mere) af olipudase alfa og har kliniske, laboratorie- og ADA-data, der kan hentes.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller 5 lægemiddelhalveringstider før underskrift af ICF og studietilmelding.
  • Deltageren er ikke egnet til deltagelse af årsager bestemt af investigator, herunder medicinske eller kliniske tilstande, eller potentiel risiko for manglende overholdelse af undersøgelsesprocedurer.
  • Deltageren er et umiddelbar familiemedlem til ansatte på undersøgelsesstedet eller andre personer, der er direkte involveret i undersøgelsesudførelse, sammenholdt med afsnit 1.61 i ICH-GCP-forordning E6.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Olipudase alfa arm
Medicin: Olipudase alfa
Denne undersøgelse vil ikke administrere nogen behandling, kun observere behandlingen som foreskrevet i den virkelige kliniske praksis.
Andre navne:
  • Xenpozyme®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal tilfælde i den eksponerede population med AE'er, SAE'er og AESI'er (inklusive moderate/svære eller tilbagevendende overfølsomhedsreaktioner og infusionsrelaterede reaktioner)
Tidsramme: Baseline til 3 år
Baseline til 3 år
Tilstedeværelse og titere af serum anti-olipudase alfa IgG anti-lægemiddel antistoffer (ADA) (og IgE ADA i tilfælde af moderate/svære eller tilbagevendende reaktioner)
Tidsramme: Baseline til 3 år
Baseline til 3 år
Antal tilfælde i den eksponerede befolkning med unormale laboratorietestresultater og vitale tegn
Tidsramme: Baseline til 3 år
Baseline til 3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sanofi

Samarbejdspartnere

Pulse Infoframe Ltd.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. april 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

2. januar 2029

Studieafslutning (Anslået)

15. januar 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. december 2023

Først opslået (Faktiske)

5. januar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

31. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OBS18020
  • U1111-1294-8169 (Registry Identifier: ICTRP)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Niemann-Pick Sygdomme

Kliniske forsøg med Olipudase alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner