Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Реальное долгосрочное исследование безопасности и иммуногенности терапии олипудазой альфа у педиатрических пациентов в возрасте до 2 лет с дефицитом кислой сфингомиелиназы (ASMD)

30 октября 2025 г. обновлено: Sanofi

Проспективное наблюдательное исследование для оценки долгосрочной безопасности и иммуногенности терапии олипудазой альфа во время обычного клинического ухода за педиатрическими пациентами в возрасте до 2 лет с дефицитом кислой сфингомиелиназы

США, многоцентровое когортное открытое обсервационное исследование со сбором первичных данных. Вспомогательные процедуры, предусмотренные протоколом для достижения целей исследования (например, оценка ADA), могут рассматриваться как выходящие за рамки стандарта лечения дефицита кислой сфингомиелиназы (ASMD), но методология исследования остается неинтервенционной, поскольку дополнительный сбор данных от участников не будет диктовать лечение. Общая продолжительность обучения составит 5 лет. Период наблюдения составит минимум 1 год и максимум 3 года. Период регистрации составит до 4 лет, чтобы обеспечить возможность наблюдения за последним зарегистрированным участником в течение как минимум 1 года.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это гибридный дизайн исследования. Пациентам не нужно путешествовать на существующие участки исследования, чтобы зарегистрироваться.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

10

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Номер телефона: option 6 800-633-1610
  • Электронная почта: Contact-US@sanofi.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number: 001002
        • Главный следователь:
          • Joshua Baker
        • Контакт:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229-3039
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Medical Center- Site Number: 001003
        • Главный следователь:
          • Nicole K. Weaver, MD
        • Контакт:
          • Nicole K. Weaver
          • Номер телефона: 800-647-4805
          • Электронная почта: Kathryn.Weaver@cchmc.org
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205-2664
        • Рекрутинг
        • Nationwide Children's Hospital - PIN- Site Number : 1001-1
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • William Burns
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Pulse InfoFrame US Inc.- Site Number: 001001
        • Контакт:
          • Femida Gwadry-Sridhar
          • Номер телефона: 519-872-1471
          • Электронная почта: femida@pulseinfoframe.com
        • Главный следователь:
          • Femida Gwadry-Sridhar
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78723
        • Рекрутинг
        • Dell Children's Medical Center- Site Number : 1001-2
        • Контакт:
          • James B. Gibson
          • Номер телефона: 512-628-1810
          • Электронная почта: JBGibson@ascension.org

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Все дети в возрасте до 2 лет с документально подтвержденным диагнозом ASMD, подтвержденным дефицитом ASM при клеточном анализе (периферические лейкоциты, культивированные фибробласты или лимфоциты) и/или при определении генотипа, будут рассматриваться для включения в это исследование ASMD.

Описание

Критерии включения:

  • Участник должен иметь ASMD типа A/B или B и ему должно быть <2 лет на момент начала лечения, ИЛИ ASMD типа A (без возрастных ограничений).
  • Участник должен весить ≥ 2 кг [Информация о назначении олипудазы альфа в США (USPI)] определяет этот минимальный вес для младенцев, получающих олипудазу альфа).
  • Участник должен иметь документально подтвержденный ASMD, определенный по периферическим лейкоцитам, культивированным фибробластам или лимфоцитам и/или путем определения генотипа.
  • Подписанное информированное согласие должно быть предоставлено родителем(ями)/законным опекуном(ами) участника, включая соблюдение требований и ограничений, перечисленных в форме информированного согласия (ICF) и в настоящем протоколе. Подписанный ICF должен быть предоставлен до выполнения любых процедур, связанных с протоколом.
  • Участник имеет право начать заместительную терапию ферментом олипудазы альфа или получил первую дозу (и не более) олипудазы альфа и имеет доступные клинические, лабораторные данные и данные ADA.

Критерий исключения:

  • Участник получил исследуемый препарат в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения препарата до подписания ICF и включения в исследование.
  • Участник не пригоден для участия по причинам, определенным исследователем, включая медицинские или клинические состояния или потенциальный риск несоблюдения процедур исследования.
  • Участник является ближайшим родственником сотрудников исследовательского центра или других лиц, непосредственно участвующих в проведении исследования, в соответствии с разделом 1.61 Постановления ICH-GCP E6.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Олипудаза альфа рука
Лекарство: Олипудаза альфа
В этом исследовании не будет проводиться какое-либо лечение, а будет наблюдаться только лечение, предписанное в реальной клинической практике.
Другие имена:
  • Ксенпозим®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Число случаев НЯ, СНЯ и АЭСИ в контактной популяции (включая умеренные/тяжелые или рецидивирующие реакции гиперчувствительности и реакции, связанные с инфузией)
Временное ограничение: Базовый уровень до 3 лет
Базовый уровень до 3 лет
Наличие и титры сывороточных антител IgG к олипудазе альфа (ADA) (и IgE ADA в случаях умеренных/тяжелых или рецидивирующих реакций)
Временное ограничение: Базовый уровень до 3 лет
Базовый уровень до 3 лет
Число случаев среди подвергшегося воздействию населения с аномальными результатами лабораторных анализов и показателями жизнедеятельности
Временное ограничение: Базовый уровень до 3 лет
Базовый уровень до 3 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sanofi

Соавторы

Pulse Infoframe Ltd.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 апреля 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

2 января 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

15 января 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 декабря 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 декабря 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 января 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

31 октября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 октября 2025 г.

Последняя проверка

1 октября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • OBS18020
  • U1111-1294-8169 (Идентификатор реестра: ICTRP)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Более подробную информацию о критериях обмена данными Санофи, соответствующих исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Олипудаза альфа

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться