Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tosimaailman pitkäaikainen turvallisuus- ja immunogeenisuustutkimus olipudase-alfa-terapiasta alle 2-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on hapan sfingomyelinaasin puutos (ASMD)

tiistai 16. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Sanofi

Tuleva havaintotutkimus olipudase-alfa-hoidon pitkäaikaisen turvallisuuden ja immunogeenisyyden arvioimiseksi rutiininomaisen kliinisen hoidon aikana alle 2-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on hapan sfingomyelinaasin puutos

Yhdysvaltalainen, monikeskus, kohortti, avoin havaintotutkimus, jossa on ensisijainen tiedonkeruu. Apuprotokollaspesifisiä menetelmiä tutkimuksen tavoitteiden saavuttamiseksi (esim. ADA:n arviointi) voidaan harkita happaman sfingomyelinaasin puutteen (ASMD) hoidon standardin ulkopuolella, mutta tutkimusmetodologia on edelleen ei-interventio, koska lisätietojen kerääminen osallistujilta ei määrää hoitoa. Opintojen kokonaiskesto on 5 vuotta. Seurantajakso on vähintään 1 vuosi ja enintään 3 vuotta. Ilmoittautumisaika on enintään 4 vuotta, jotta viimeisen ilmoittautuneen osallistujan seuranta kestää vähintään yhden vuoden.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

10

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Puhelinnumero: option 6 800-633-1610
  • Sähköposti: Contact-US@sanofi.com

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ei vielä rekrytointia
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Joshua Baker
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Ei vielä rekrytointia
        • Children's Hospital Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Nicole K. Weaver, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Pulse InfoFrame US Inc.
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Kaikki alle 2-vuotiaat lapset, joilla on dokumentoitu ASMD-diagnoosi, joka on osoitettu ASM-puutoksena solupohjaisessa määrityksessä (perifeeriset leukosyytit, viljellyt fibroblastit tai lymfosyytit) ja/tai genotyyppimäärityksen perusteella, otetaan huomioon tähän ASMD-tutkimukseen.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujalla on oltava ASMD-tyyppi A/B tai B ja hänen on oltava alle 2-vuotias hoidon aloitushetkellä TAI ASMD-tyyppi A (ilman ikärajoitusta).
  • Osallistujan tulee painaa ≥ 2 kg [Yhdysvaltojen lääkemääräystiedot (USPI)] olipudaasi alfalle määrittelevät tämän vähimmäispainon olipudaasi alfaa saaville imeväisille).
  • Osallistujalla on oltava dokumentoitu ASMD, joka on määritetty perifeerisistä leukosyyteistä, viljellyistä fibroblasteista tai lymfosyyteistä ja/tai genotyyppimäärityksellä.
  • Osallistujan vanhemman/huoltajan on annettava allekirjoitettu tietoinen suostumus, mukaan lukien tietoisen suostumuksen lomakkeessa (ICF) ja tässä pöytäkirjassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattaminen. Allekirjoitettu ICF on toimitettava ennen protokollaan liittyvien toimenpiteiden suorittamista.
  • Osallistuja voi aloittaa olipudaasi alfa -entsyymikorvaushoidon tai hän on saanut ensimmäisen annoksen (eikä enempää) olipudaasi alfaa, ja hänellä on haettavissa olevia kliinisiä, laboratorio- ja ADA-tietoja.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuja on saanut tutkimuslääkkeen 30 päivän tai 5 lääkkeen puoliintumisajan sisällä ennen ICF:n allekirjoittamista ja tutkimukseen ilmoittautumista.
  • Osallistuja ei sovellu osallistumiseen tutkijan määrittelemistä syistä, mukaan lukien lääketieteelliset tai kliiniset sairaudet tai mahdollinen riski tutkimusmenettelyjen noudattamatta jättämisestä.
  • Osallistuja on tutkimuspaikan työntekijöiden tai muiden suoraan tutkimuksen suorittamiseen osallistuvien henkilöiden lähisukulainen ICH-GCP-asetuksen E6 kohdan 1.61 mukaisesti.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Olipudase alfa -käsi
Lääke: Olipudaasi alfa
Tässä tutkimuksessa ei anneta mitään hoitoa, vain tarkkaillaan hoitoa todellisen kliinisen käytännön mukaisesti.
Muut nimet:
  • Xenpozyme®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Tapausten lukumäärä altistuneessa populaatiossa, joilla on AE, SAE ja AESI (mukaan lukien kohtalaiset/vaikeat tai toistuvat yliherkkyysreaktiot ja infuusioon liittyvät reaktiot)
Aikaikkuna: Perustaso 3 vuoteen
Perustaso 3 vuoteen
Seerumin anti-olipudaasialfa IgG-lääkevasta-aineiden (ja IgE ADA:n) esiintyminen ja tiitterit keskivaikeiden/vakavien tai toistuvien reaktioiden tapauksessa
Aikaikkuna: Perustaso 3 vuoteen
Perustaso 3 vuoteen
Tapausten määrä altistuneessa väestössä, joissa laboratoriotestitulokset ja elintoiminnot ovat poikkeavia
Aikaikkuna: Perustaso 3 vuoteen
Perustaso 3 vuoteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sanofi

Yhteistyökumppanit

Pulse Infoframe Ltd.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 16. huhtikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 2. tammikuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 2. tammikuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 20. joulukuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. joulukuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 5. tammikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 18. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 16. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • OBS18020
  • U1111-1294-8169 (Rekisterin tunniste: ICTRP)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Niemann-Pickin sairaudet

Kliiniset tutkimukset Olipudaasi alfa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Lithuania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa