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脂肪酶阿尔法治疗 2 岁以下酸性鞘磷脂酶缺乏症 (ASMD) 儿科患者的真实长期安全性和免疫原性研究

2024年4月16日 更新者：Sanofi

一项前瞻性观察研究，旨在评估 2 岁以下酸性鞘磷脂酶缺乏症儿科患者在常规临床护理期间使用脂肪酶 Alfa 疗法的长期安全性和免疫原性

美国、多中心、队列、开放标签观察研究，收集主要数据。 可以考虑在酸性鞘磷脂酶缺乏症 (ASMD) 护理标准之外使用协议规定的辅助程序来实现研究目标（例如，ADA 评估），但研究方法仍然是非干预性的，因为需要额外收集参与者的数据不会决定治疗。 总学习期限为5年。 随访期最短1年，最长3年。 登记期最长为 4 年，以便对最后登记的参与者至少有 1 年的随访时间。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

10

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • 电话号码：option 6 800-633-1610
  • 邮箱：Contact-US@sanofi.com

学习地点

  • 美国
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 尚未招聘
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Joshua Baker
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • 尚未招聘
        • Children's Hospital Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Nicole K. Weaver, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 招聘中
        • Pulse InfoFrame US Inc.
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

所有有 ASMD 诊断记录的 2 岁以下儿童，如细胞检测（外周白细胞、培养成纤维细胞或淋巴细胞）和/或基因型测定显示 ASM 缺陷，将被考虑参加本 ASMD 研究。

描述

纳入标准：

  • 参与者必须患有 A/B 型或 B 型 ASMD，并且在开始治疗时年龄必须小于 2 岁，或 A 型 ASMD（无年龄限制）。
  • 参与者的体重必须≥ 2 公斤[美国处方信息 (USPI)] 对于脂肪酶阿尔法指定了接受脂肪酶阿尔法的婴儿的最低体重）。
  • 参与者必须记录有 ASMD，根据外周白细胞、培养的成纤维细胞或淋巴细胞和/或通过基因型测定确定。
  • 参与者的父母/法定监护人必须提供签署的知情同意书，包括遵守知情同意书 (ICF) 和本方案中列出的要求和限制。 在执行任何协议相关程序之前，必须提供已签名的 ICF。
  • 参与者有资格开始阿尔法脂肪酶替代疗法或已接受第一剂（且不再）阿尔法脂肪酶，并且具有可检索的临床、实验室和 ADA 数据。

排除标准：

  • 参与者在签署 ICF 和研究登记之前的 30 天或 5 个药物半衰期内接受了研究药物。
  • 由于研究者确定的原因，参与者不适合参与，包括医疗或临床状况，或不遵守研究程序的潜在风险。
  • 根据 ICH-GCP 条例 E6 第 1.61 条，参与者是研究中心员工的直系亲属或直接参与研究行为的其他个人。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
脂肪酶α臂
药品：脂肪酶α
本研究不会实施任何治疗，仅观察真实临床实践中规定的治疗。
其他名称：
  • Xenpozyme®

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
暴露人群中出现 AE、SAE 和 AESI 的病例数（包括中度/重度或复发性超敏反应和输注相关反应）
大体时间：基线至3年
基线至3年
血清抗脂肪酶α IgG 抗药物抗体 (ADA) 的存在和滴度（以及中度/重度或复发反应情况下的 IgE ADA）
大体时间：基线至3年
基线至3年
暴露人群中实验室检测结果和生命体征异常的病例数
大体时间：基线至3年
基线至3年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Sanofi

合作者

Pulse Infoframe Ltd.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年4月16日

初级完成 (估计的)

2029年1月2日

研究完成 (估计的)

2029年1月2日

研究注册日期

首次提交

2023年12月20日

首先提交符合 QC 标准的

2023年12月20日

首次发布 (实际的)

2024年1月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月16日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • OBS18020
  • U1111-1294-8169 (注册表标识符：ICTRP)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

合格的研究人员可以请求访问患者水平数据和相关研究文件，包括临床研究报告、具有任何修订的研究方案、空白病例报告表、统计分析计划和数据集规范。 患者级别的数据将被匿名化，研究文件将被编辑，以保护试验参与者的隐私。 有关赛诺菲数据共享标准、合格研究以及请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://vivli.org

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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