Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En virkelig langtidsstudie av sikkerhet og immunogenisitet av Olipudase Alfa-terapi hos pediatriske pasienter under 2 år med sur sfingomyelinase-mangel (ASMD)

30. oktober 2025 oppdatert av: Sanofi

En prospektiv observasjonsstudie for å vurdere den langsiktige sikkerheten og immunogenisiteten til Olipudase Alfa-terapi under rutinemessig klinisk behandling hos pediatriske pasienter under 2 år med sur sfingomyelinase-mangel

USA, multisenter, kohort, åpen observasjonsstudie med primær datainnsamling. Tilleggsprotokollspesifiserte prosedyrer for å møte studiemålene (f.eks. vurdering av ADA) kan vurderes utenfor standarden for omsorg for syre sfingomyelinasemangel (ASMD), men studiemetodikken forblir ikke-intervensjonell, da den ekstra innsamlingen av data fra deltakerne vil ikke diktere behandling. Total studietid vil være 5 år. Oppfølgingsperioden vil være minimum 1 år til maksimum 3 år. Påmeldingsperioden vil være inntil 4 år, for å tillate minimum 1 års oppfølging for siste påmeldte deltaker.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en hybrid studieutforming. Pasienter trenger ikke reise til eksisterende studiesteder for å registrere seg.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

10

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-post: Contact-US@sanofi.com

Studiesteder

  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number: 001002
        • Hovedetterforsker:
          • Joshua Baker
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229-3039
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Medical Center- Site Number: 001003
        • Hovedetterforsker:
          • Nicole K. Weaver, MD
        • Ta kontakt med:
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205-2664
        • Rekruttering
        • Nationwide Children's Hospital - PIN- Site Number : 1001-1
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • William Burns
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Pulse InfoFrame US Inc.- Site Number: 001001
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Femida Gwadry-Sridhar
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Rekruttering
        • Dell Children's Medical Center- Site Number : 1001-2
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Alle barn under 2 år med en dokumentert ASMD-diagnose som vist ved ASM-mangel i en cellebasert analyse (perifere leukocytter, dyrkede fibroblaster eller lymfocytter) og/eller ved genotypebestemmelse vil bli vurdert for innrullering i denne ASMD-studien.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakeren må ha ASMD type A/B eller B og må være <2 år gammel ved behandlingsstart, ELLER ASMD type A (uten aldersbegrensning).
  • Deltakeren må veie ≥ 2 kg [The United States Prescribing Information (USPI)] for olipudase alfa spesifiserer denne minimumsvekten for spedbarn som får olipudase alfa).
  • Deltakeren må ha dokumentert ASMD, bestemt i perifere leukocytter, dyrkede fibroblaster, eller lymfocytter og/eller ved genotypebestemmelse.
  • Signert informert samtykke må gis av deltakerens forelder/verge, inkludert overholdelse av kravene og begrensningene som er oppført i skjemaet for informert samtykke (ICF) og i denne protokollen. Den signerte ICF må gis før noen protokollrelaterte prosedyrer utføres.
  • Deltakeren er kvalifisert til å starte olipudase alfa enzymerstatningsterapi eller har mottatt den første dosen (og ikke mer) av olipudase alfa, og har gjenfinnbare kliniske, laboratorie- og ADA-data.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakeren har mottatt et undersøkelseslegemiddel innen 30 dager eller 5 medikamenthalveringstider før underskrift av ICF og studieregistrering.
  • Deltakeren er ikke egnet for deltakelse av grunner bestemt av etterforskeren, inkludert medisinske eller kliniske tilstander, eller potensiell risiko for manglende overholdelse av studieprosedyrer.
  • Deltakeren er et umiddelbar familiemedlem til ansatte på studiestedet eller andre personer som er direkte involvert i studiegjennomføring, i forbindelse med avsnitt 1.61 i ICH-GCP-forordningen E6.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Olipudase alfa arm
Legemiddel: Olipudase alfa
Denne studien vil ikke gi noen behandling, bare observere behandlingen slik den er foreskrevet i klinisk praksis.
Andre navn:
  • Xenpozyme®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall tilfeller i den eksponerte befolkningen med AE, SAE og AESI (inkludert moderate/alvorlige eller tilbakevendende overfølsomhetsreaksjoner og infusjonsassosierte reaksjoner)
Tidsramme: Baseline til 3 år
Baseline til 3 år
Tilstedeværelse og titere av serum anti-olipudase alfa IgG antistoff antistoffer (ADA) (og IgE ADA i tilfeller av moderate/alvorlige eller tilbakevendende reaksjoner)
Tidsramme: Baseline til 3 år
Baseline til 3 år
Antall tilfeller i den eksponerte befolkningen med unormale laboratorietestresultater og vitale tegn
Tidsramme: Baseline til 3 år
Baseline til 3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sanofi

Samarbeidspartnere

Pulse Infoframe Ltd.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. april 2024

Primær fullføring (Antatt)

2. januar 2029

Studiet fullført (Antatt)

15. januar 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. desember 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. desember 2023

Først lagt ut (Faktiske)

5. januar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

31. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. oktober 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • OBS18020
  • U1111-1294-8169 (Registeridentifikator: ICTRP)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Niemann-Pick sykdommer

Kliniske studier på Olipudase alfa

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cambodia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere