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Um estudo real de segurança e imunogenicidade de longo prazo da terapia com olipudase alfa em pacientes pediátricos com menos de 2 anos de idade com deficiência de esfingomielinase ácida (ASMD)

30 de outubro de 2025 atualizado por: Sanofi

Um estudo observacional prospectivo para avaliar a segurança e imunogenicidade em longo prazo da terapia com olipudase alfa durante cuidados clínicos de rotina em pacientes pediátricos com menos de 2 anos de idade com deficiência de esfingomielinase ácida

Estudo observacional americano, multicêntrico, de coorte, aberto, com coleta de dados primários. Procedimentos auxiliares especificados pelo protocolo para abordar os objetivos do estudo (por exemplo, avaliação de ADA) podem ser considerados fora do padrão de tratamento para deficiência de esfingomielinase ácida (ASMD), mas a metodologia do estudo permanece não intervencionista, uma vez que a coleta adicional de dados dos participantes não ditará o tratamento. A duração geral total do estudo será de 5 anos. O período de acompanhamento será de no mínimo 1 ano e no máximo 3 anos. O período de inscrição será de até 4 anos, para permitir um mínimo de 1 ano de acompanhamento para o último participante inscrito.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um desenho de estudo híbrido. Os pacientes não precisam viajar para os locais de estudo existentes para se inscrever.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

10

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Número de telefone: option 6 800-633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number: 001002
        • Investigador principal:
          • Joshua Baker
        • Contato:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Medical Center- Site Number: 001003
        • Investigador principal:
          • Nicole K. Weaver, MD
        • Contato:
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205-2664
        • Recrutamento
        • Nationwide Children's Hospital - PIN- Site Number : 1001-1
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • William Burns
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Pulse InfoFrame US Inc.- Site Number: 001001
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Femida Gwadry-Sridhar
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Recrutamento
        • Dell Children's Medical Center- Site Number : 1001-2
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Todas as crianças menores de 2 anos com diagnóstico documentado de ASMD, conforme demonstrado pela deficiência de ASM em um ensaio baseado em células (leucócitos periféricos, fibroblastos cultivados ou linfócitos) e/ou por determinação de genótipo serão consideradas para inscrição neste estudo de ASMD.

Descrição

Critério de inclusão:

  • O participante deve ter ASMD tipo A/B ou B e deve ter <2 anos de idade no início do tratamento, OU ASMD tipo A (sem restrição de idade).
  • O participante deve pesar ≥ 2 kg [As informações de prescrição dos Estados Unidos (USPI)] para olipudase alfa especificam este peso mínimo para bebês que recebem olipudase alfa).
  • O participante deve ter ASMD documentado, conforme determinado em leucócitos periféricos, fibroblastos cultivados ou linfócitos e/ou por determinação de genótipo.
  • O consentimento informado assinado deve ser fornecido pelos pais/responsáveis ​​legais do participante, incluindo o cumprimento dos requisitos e restrições listados no formulário de consentimento informado (CIF) e neste protocolo. O TCLE assinado deve ser fornecido antes da realização de qualquer procedimento relacionado ao protocolo.
  • O participante é elegível para iniciar a terapia de reposição enzimática com olipudase alfa ou recebeu a primeira dose (e não mais) de olipudase alfa e possui dados clínicos, laboratoriais e de ADA recuperáveis.

Critério de exclusão:

  • O participante recebeu um medicamento experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas do medicamento antes da assinatura do TCLE e inscrição no estudo.
  • O participante não é adequado para participação por motivos determinados pelo Investigador, incluindo condições médicas ou clínicas, ou risco potencial de descumprimento dos procedimentos do estudo.
  • O participante é um familiar imediato de funcionários do local do estudo ou de outros indivíduos diretamente envolvidos na condução do estudo, em conjunto com a Seção 1.61 da Portaria ICH-GCP E6.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Braço de olipudase alfa
Medicamento: Olipudase alfa
Este estudo não administrará nenhum tratamento, apenas observará o tratamento prescrito na prática clínica do mundo real.
Outros nomes:
  • Xenpozyme®

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de casos na população exposta com EAs, SAEs e EAIEs (incluindo reações de hipersensibilidade moderadas/graves ou recorrentes e reações associadas à infusão)
Prazo: Linha de base até 3 anos
Linha de base até 3 anos
Presença e títulos de anticorpos antidrogas IgG anti-olipudase alfa (ADA) séricos (e ADA IgE em casos de reações moderadas/graves ou recorrentes)
Prazo: Linha de base até 3 anos
Linha de base até 3 anos
Número de casos na população exposta com resultados de exames laboratoriais e sinais vitais anormais
Prazo: Linha de base até 3 anos
Linha de base até 3 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sanofi

Colaboradores

Pulse Infoframe Ltd.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de abril de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

2 de janeiro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

15 de janeiro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de dezembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de dezembro de 2023

Primeira postagem (Real)

5 de janeiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

31 de outubro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de outubro de 2025

Última verificação

1 de outubro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • OBS18020
  • U1111-1294-8169 (Identificador de registro: ICTRP)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e aos documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, o protocolo do estudo com quaisquer alterações, o formulário de relatório de caso em branco, o plano de análise estatística e as especificações do conjunto de dados. Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão redigidos para proteger a privacidade dos participantes do estudo. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo para solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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