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酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症（ASMD）の2歳未満の小児患者におけるオリプダーゼアルファ療法の実際の長期安全性と免疫原性研究

2025年10月30日 更新者：Sanofi

酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症の2歳未満の小児患者の日常臨床ケアにおけるオリプダーゼアルファ療法の長期安全性と免疫原性を評価するための前向き観察研究

米国、多施設共同、コホート、一次データ収集を伴う非盲検観察研究。 研究目的（ADAの評価など）に対処するための補助的なプロトコール指定手順は、酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症（ASMD）の標準治療の範囲外とみなされる可能性があるが、参加者からの追加データ収集のため、研究方法論は非介入的なままである。治療を指示するものではありません。 全体の学習期間は5年になります。 追跡期間は最短1年、最長3年となります。 登録期間は最長 4 年間で、最後に登録した参加者については最低 1 年間のフォローアップが可能です。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これはハイブリッド研究デザインです。 患者は、登録するために既存の研究サイトに旅行する必要はありません。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

10

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • 電話番号：option 6 800-633-1610
  • メール：Contact-US@sanofi.com

研究場所

  • アメリカ
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number: 001002
        • 主任研究者：
          • Joshua Baker
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229-3039
        • 募集
        • Children's Hospital Medical Center- Site Number: 001003
        • 主任研究者：
          • Nicole K. Weaver, MD
        • コンタクト：
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205-2664
        • 募集
        • Nationwide Children's Hospital - PIN- Site Number : 1001-1
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • William Burns
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Pulse InfoFrame US Inc.- Site Number: 001001
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Femida Gwadry-Sridhar
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78723
        • 募集
        • Dell Children's Medical Center- Site Number : 1001-2
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

細胞ベースのアッセイ（末梢白血球、培養線維芽細胞、またはリンパ球）におけるASM欠損、および/または遺伝子型決定によって示されたASMD診断が文書化されている2歳未満のすべての小児は、このASMD研究への登録が考慮されます。

説明

包含基準:

  • 参加者はASMDタイプA/BまたはBを有し、治療開始時の年齢が2歳未満、またはASMDタイプA（年齢制限なし）である必要があります。
  • 参加者の体重は 2 kg 以上である必要があります [米国処方情報 (USPI)] では、オリプダーゼ アルファの投与を受ける乳児の最小体重を指定しています)。
  • 参加者は、末梢白血球、培養線維芽細胞、リンパ球での判定および/または遺伝子型判定によって ASMD を記録していなければなりません。
  • 署名済みのインフォームド・コンセントは、インフォームド・コンセントフォーム (ICF) およびこのプロトコルに記載されている要件と制限の遵守を含め、参加者の親/法定後見人によって提供される必要があります。 プロトコル関連の手順を実行する前に、署名された ICF を提供する必要があります。
  • 参加者は、オリプダーゼ アルファ酵素補充療法を開始する資格があるか、オリプダーゼ アルファの最初の投与を受けており (それ以上は受けていない)、検索可能な臨床データ、検査データ、および ADA データを持っています。

除外基準:

  • 参加者は、ICFの署名および研究登録前の30日以内または薬物半減期の5年以内に治験薬を投与されている。
  • 参加者は、医学的または臨床的状態、または研究手順の不遵守の潜在的なリスクを含む、治験責任医師が判断した理由により参加に適さない。
  • 参加者は、ICH-GCP 条例 E6 のセクション 1.61 に従って、研究施設の従業員の近親者、または研究の実施に直接関与するその他の個人です。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
オリプダーゼ アルファ アーム
薬：オリプダーゼ アルファ
この研究ではいかなる治療も行わず、実際の臨床現場で処方された治療を観察するだけです。
他の名前：
  • ゼンポザイム®

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
AE、SAE、AESI（中等度/重度または再発性の過敏症反応および輸液関連反応を含む）を伴う曝露集団の症例数
時間枠：ベースラインから 3 年まで
ベースラインから 3 年まで
血清抗オリプダーゼ アルファ IgG 抗薬物抗体 (ADA) の存在と力価 (中等度/重度の反応または再発性反応の場合は IgE ADA)
時間枠：ベースラインから 3 年まで
ベースラインから 3 年まで
曝露された集団のうち、異常な臨床検査結果とバイタルサインを示した症例の数
時間枠：ベースラインから 3 年まで
ベースラインから 3 年まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Sanofi

協力者

Pulse Infoframe Ltd.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年4月16日

一次修了 (推定)

2029年1月2日

研究の完了 (推定)

2029年1月15日

試験登録日

最初に提出

2023年12月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年12月20日

最初の投稿 (実際)

2024年1月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年10月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年10月30日

最終確認日

2025年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • OBS18020
  • U1111-1294-8169 (レジストリ識別子：ICTRP)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

資格のある研究者は、患者レベルのデータと、臨床研究報告書、修正を含む研究計画書、白紙の症例報告書、統計解析計画、データセット仕様などの関連研究文書へのアクセスを要求できます。 患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。 サノフィのデータ共有基準、対象となる研究、アクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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