난소의 전이성 AGCT에 대한 Luspatercept
난소의 전이성 성인 과립막 세포 종양(AGCT)에서의 루스파터셉트
연구 개요
상세 설명
이 환자는 분자 프로파일링 연구를 통해 확인된 체세포 발암성 FOXL2 돌연변이에 의해 유발된 AGCT를 가지고 있습니다. 이 돌연변이가 종양 형성을 유도하는 방법 중 하나는 SMAD3의 활성 증가를 통해 이루어지며, 이는 폴리스타틴의 발현을 감소시키고 TGFB 경로를 활성화하는 TGFB 리간드인 액티빈의 신호 전달을 증가시킵니다. 항-TGFB 접근법은 AGCT의 전임상 연구에서 가능성을 보여주었으며 여러 초기 단계 시험에서는 다양한 수준의 TGFB 경로 억제를 조사하고 있습니다1.
액티빈 수용체 리간드 트랩인 루스패터셉트는 SMAD2/3 신호 전달을 감소시키고 B-지중해빈혈 및 골수이형성증후군(MDS)과 같은 비효과적인 적혈구 생성을 특징으로 하는 질환에서 빈혈을 개선하는 것으로 나타났습니다. 이 연구는 TGFB/SMAD 경로 과잉활동을 유발하는 것으로 알려진 발암성 FOXL2 돌연변이가 있는 재발성 AGCT 환자에게 이 근거를 적용할 수 있는지 확인하는 것을 목표로 합니다.
Luspatercept는 AGCT에서 조사되지 않았으므로 이 특정 제제의 암 치료제로서의 효능은 아직 알려져 있지 않습니다. 다른 TFGB 리간드 포착제는 개발 중이며 초기 단계 임상 시험이 진행 중입니다. 그러한 예 중 하나는 TGFB 리간드 트랩이자 TGFB1 및 진행성 고형 종양의 선택적 억제제인 AVID200입니다. 진행성 고형 종양 환자를 대상으로 한 AVID200 단독 요법의 1상 연구에는 19명의 환자가 포함되었습니다. 2명의 환자(선양 낭성 암종 및 유방암)에서 12주 이상 동안 안정된 질병에 대한 최상의 반응이 나타났습니다. 최대 허용 용량에 도달하지 않았습니다. 3등급 부작용은 나타나지 않았으며 설사 및 리파제 상승을 포함하여 전반적으로 3가지 부작용만 보고되었습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2M9
- Princess Margaret Cancer Centre
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 해당 없음
제외 기준:
- 해당 없음
이 환자의 사례는 최근 전문 게놈 프로파일링 및 부인과 종양학 부서의 대표자로 구성된 병원 전문 분자 종양 위원회 라운드에서 논의되었습니다. 토론에서는 명확한 치료 지침 표준 없이 이 희귀 암 하위 유형에 대한 최선의 차기 치료 옵션을 둘러싸고 있었습니다. 이 논의에서 권장되는 사항은 luspatercept와 같은 TGFβ 경로의 표적을 조사하는 것이었습니다. 따라서 개별 환자의 병력을 제외한 구체적인 적격성 기준은 적용되지 않습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 난소의 전이성 AGCT에서의 Luspatercept
Luspatercept, 1.0 mg/kg, 3주마다 피하 투여
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적혈구 성숙제
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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객관적인 반응
기간: 기준선 CT부터 질병 진행까지 또는 시험자가 연구 치료를 중단하는 것이 환자에게 최선이라고 판단할 때까지(먼저 도래하는 시점까지) 최대 3개월 동안 평가했습니다.
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컴퓨터 단층촬영(CT) 스캔을 통해
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기준선 CT부터 질병 진행까지 또는 시험자가 연구 치료를 중단하는 것이 환자에게 최선이라고 판단할 때까지(먼저 도래하는 시점까지) 최대 3개월 동안 평가했습니다.
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동부 종양학 그룹(ECOG) 점수
기간: 기준선 ECOG부터 질병 진행까지 또는 연구자가 연구 치료를 중단하는 것이 환자에게 최선이라고 판단할 때까지(먼저 도래하는 시점까지) 최대 3개월 동안 평가했습니다.
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0. 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.
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기준선 ECOG부터 질병 진행까지 또는 연구자가 연구 치료를 중단하는 것이 환자에게 최선이라고 판단할 때까지(먼저 도래하는 시점까지) 최대 3개월 동안 평가했습니다.
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순환 종양 DNA(ctDNA) 수준
기간: 기준선 ctDNA부터 질병 진행까지 또는 연구자가 연구 치료를 중단하는 것이 환자에게 가장 유익하다고 판단할 때까지(먼저 발생한 일 기준) 최대 3개월 동안 평가됩니다.
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질병이 진행될 때까지 기준선 ctDNA 간의 변화를 관찰합니다.
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기준선 ctDNA부터 질병 진행까지 또는 연구자가 연구 치료를 중단하는 것이 환자에게 가장 유익하다고 판단할 때까지(먼저 발생한 일 기준) 최대 3개월 동안 평가됩니다.
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Amit Oza, M.D., Princess Margaret Cancer Centre
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- OZUHN-015
- 22-5326 (기타 식별자: University Health Network)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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