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Luspatercept dans l'AGCT métastatique de l'ovaire

8 février 2024 mis à jour par: University Health Network, Toronto

Luspatercept dans la tumeur métastatique des cellules granuleuses adultes (AGCT) de l'ovaire

Il s'agit d'une étude à participant unique sur le luspatercept pour le traitement d'une patiente atteinte d'une tumeur à cellules Dult granulosa (AGCT) de l'ovaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Ce patient souffre d'une AGCT due à une mutation somatique oncogène FOXL2 identifiée grâce à une étude de profilage moléculaire. L’une des façons dont cette mutation pilote la tumorigenèse est l’augmentation de l’activité de SMAD3, ce qui entraîne une diminution de l’expression de la follistatine et permet une signalisation accrue de l’activine, un ligand du TGFB qui active la voie du TGFB. Les approches anti-TGFB se sont révélées prometteuses dans les études précliniques sur les AGCT et plusieurs essais de phase précoce étudient différents niveaux d'inhibition de la voie du TGFB1.

En tant que piège à ligand des récepteurs d'activine, il a été démontré que le luspatercept réduit la signalisation SMAD2/3 et améliore l'anémie dans les troubles caractérisés par une érythropoïèse inefficace, tels que la B-thalassémie et les syndromes myélodysplasiques (SMD). Cette étude vise à déterminer si nous pouvons appliquer cette justification à un patient atteint d'AGCT récurrent avec une mutation oncogène FOXL2 connue pour entraîner une hyperactivité de la voie TGFB/SMAD.

Le luspatercept n'a pas été étudié dans l'AGCT et par conséquent, l'efficacité de cet agent spécifique en tant que traitement anticancéreux n'est pas encore connue. D’autres agents de piégeage du ligand TFGB sont en cours de développement et d’essais cliniques en phase préliminaire. Un tel exemple est AVID200, un piège à ligand du TGFB et un inhibiteur sélectif du TGFB1 et des tumeurs solides avancées. Dix-neuf patients ont été inclus dans une étude de phase I portant sur AVID200 en monothérapie chez des patients atteints de tumeurs solides avancées. Une meilleure réponse d'une maladie stable pendant plus de 12 semaines observée chez deux patients (carcinome adénoïde kystique et carcinome du sein). La dose maximale tolérée n'a pas été atteinte ; aucun événement indésirable de grade 3 n'a été observé et seuls trois événements indésirables ont été signalés au total, notamment la diarrhée et l'élévation de la lipase.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

1

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • N / A

Critère d'exclusion:

  • N / A

Le cas de cette patiente a été récemment discuté lors des réunions du comité d'experts sur les tumeurs moléculaires de l'hôpital, composé de représentants des services spécialisés de profilage génomique et d'oncologie médicale gynécologique. La discussion a porté sur la meilleure prochaine option thérapeutique dans ce sous-type de cancer rare sans lignes directrices claires en matière de soins. La recommandation issue de cette discussion était d'étudier les cibles de la voie du TGFβ, telles que le luspatercept. Par conséquent, des critères d'éligibilité spécifiques autres que les antécédents médicaux de chaque patient ne sont pas applicables.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Luspatercept dans l'AGCT métastatique de l'ovaire
Luspatercept, 1,0 mg/kg, par voie sous-cutanée, toutes les trois semaines
Médicament: Luspatercept
Agent de maturation érythroïde
Autres noms:
  • Reblozyl

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse objective
Délai: Depuis le scanner de base jusqu'à la progression de la maladie ou jusqu'à ce que l'investigateur estime qu'il est dans le meilleur intérêt du patient d'arrêter le traitement à l'étude, selon la première éventualité, évalué jusqu'à 3 mois.
Par tomodensitométrie (TDM)
Depuis le scanner de base jusqu'à la progression de la maladie ou jusqu'à ce que l'investigateur estime qu'il est dans le meilleur intérêt du patient d'arrêter le traitement à l'étude, selon la première éventualité, évalué jusqu'à 3 mois.
Score de l’Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG)
Délai: Depuis l'ECOG de base jusqu'à la progression de la maladie ou jusqu'à ce que l'investigateur estime qu'il est dans le meilleur intérêt du patient d'arrêter le traitement à l'étude, selon la première éventualité, évalué jusqu'à 3 mois.

0. Pleinement actif, capable de poursuivre sans restriction toutes les performances d’avant la maladie

  1. Limité aux activités physiquement intenses, mais ambulatoire et capable d'effectuer un travail de nature légère ou sédentaire, par exemple, travaux légers, travail de bureau
  2. Ambulatoire et capable de prendre soin de lui-même, mais incapable d'effectuer des activités professionnelles ; debout et environ plus de 50 % des heures d'éveil
  3. Capable de prendre soin de soi seulement de manière limitée ; confiné au lit ou à une chaise pendant plus de 50 % des heures d'éveil
  4. Complètement handicapé ; ne peut pas prendre soin de lui-même ; totalement confiné au lit ou à la chaise
  5. La mort
Depuis l'ECOG de base jusqu'à la progression de la maladie ou jusqu'à ce que l'investigateur estime qu'il est dans le meilleur intérêt du patient d'arrêter le traitement à l'étude, selon la première éventualité, évalué jusqu'à 3 mois.
Niveaux d'ADN tumoral circulant (ADNc)
Délai: Depuis l'ADNc de base jusqu'à la progression de la maladie ou jusqu'à ce que l'investigateur estime qu'il est dans le meilleur intérêt du patient d'arrêter le traitement à l'étude selon la première éventualité, évalué jusqu'à 3 mois.
Observer le changement entre l'ADNc de base jusqu'à la progression de la maladie
Depuis l'ADNc de base jusqu'à la progression de la maladie ou jusqu'à ce que l'investigateur estime qu'il est dans le meilleur intérêt du patient d'arrêter le traitement à l'étude selon la première éventualité, évalué jusqu'à 3 mois.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Health Network, Toronto

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Amit Oza, M.D., Princess Margaret Cancer Centre

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 mai 2022

Achèvement primaire (Réel)

22 août 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

29 août 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 mai 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 février 2024

Première publication (Réel)

12 février 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • OZUHN-015
  • 22-5326 (Autre identifiant: University Health Network)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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