척수근위축증(SMA) 치료 환자를 위한 최적화된 재활 프로그램의 수용성, 타당성, 안전성 및 유효성(ACE SMA) (ACE SMA)
2026년 9월 14일 업데이트: University of Oxford
영국의 현재 재활 프로그램과 비교하여 SMA 치료 환자를 위한 최적화된 재활 프로그램의 수용성, 타당성, 안전성 및 유효성을 조사하는 단일 중심, 전향적 및 종단 연구: ACE SMA
이 연구의 목표는 영국의 현재 재활 프로그램과 비교하여 척수성 근위축(SMA) 치료 환자를 위한 최적화된 재활 프로그램의 수용성, 타당성, 안전성 및 효능을 조사하는 것입니다.
목표는 환자에게 물리치료를 더 많이 제공하고 집에서 재활 장비를 이용할 수 있도록 하여 현재 스스로 재활을 제공하고 있는 부모를 지원하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
주요 연구 목표는 최적화된 재활 프로그램이 SMA 환자 커뮤니티 내에서 수용되고 실행 가능한지 여부를 조사하는 것입니다.
최적화된 프로그램은 각 환자에게 가장 적합한 치료법을 제공하기 위해 물리 치료를 더 자주(2주마다) 실시하는 목표 지향 재활과 매주 집에서 사용하는 SMA 승인 재활 장치로 구성됩니다. 모든 연구 참가자는 12개월에 걸쳐 최적화된 재활 프로그램을 받게 됩니다. 외부 대조군을 사용하여 잠재적 효능을 결정합니다.
연구 조사 방문은 기준선, 6개월차 및 12개월차에 이루어집니다. 이러한 방문에서는 참가자와 보호자의 재활 프로그램에 대한 인식, 만족도 및 순응도를 수집하는 것과 함께 일반적인 신체 검사가 수행됩니다. 잠재적인 치료 효과를 평가하는 데 도움이 되도록 연령 및 보행 상태에 따른 운동 기능 평가가 평가됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
14
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Oxfordshire
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Oxford, Oxfordshire, 영국, OX3 0BP
- Oxford Brookes University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
환자 참가자 자격 기준:
포함 기준:
- 비시터, 시터 또는 보행기로 간주되는 유전적으로 확인된 SMA
- 시장에서 승인된 모든 질병 완화 약물을 사용하여 증상 후 치료를 받고 12개월 동안 안정적인 용량을 투여합니다.
- 기준시점에서 1~10세의 환자
- 16세 미만 환자의 부모/법적 보호자는 환자가 연구에 참여하기 전에 서면 동의서를 제공해야 합니다.
- 모든 프로토콜 요구 사항 및 절차를 준수할 의지와 능력이 있습니다.
제외 기준:
다음 중 하나라도 해당되는 경우 참가자는 평가판에 참가할 수 없습니다.
- 연구자가 평가한 바와 같이 환자의 재활을 크게 방해하는 급성 또는 만성 질환
- 주간 및/또는 침습적 환기가 필요함(낮잠 제외)
- 현재 치료 연구에 등록되어 있습니다. 또는 실험적 치료법으로 치료
- 연구자에 따르면 기준선 3개월 전 및/또는 연구 참여 기간 동안 모든 수술 및/또는 의학적 개입.
보호자(참가자로 간주) 자격 기준:
포함 기준:
- 모든 프로토콜 요구 사항 및 절차를 준수할 의지와 능력이 있습니다.
- 보호자의 자녀가 연구에 포함되었습니다.
제외 기준:
• 제외 기준이 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 치료받은 집단
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구성: 목표 지향 재활, 물리 치료 세션 실습, SMA 승인 재활 장치의 가정 사용.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최적화된 재활 프로그램의 수용 가능성. 참여를 거부한 적격 환자 수와 연구 참여를 수락한 적격 환자 수로 측정됩니다. 종점: 수용도 70%.
기간: 기준 방문
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연구 참여를 수락한 적격 환자 수와 참여를 거부한 적격 환자 수를 비교합니다.
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기준 방문
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최적화된 재활 프로그램의 타당성. 포함된 환자 수와 비교하여 연구를 완료한 환자 수로 측정됩니다. 끝점: 타당성 60%.
기간: 12개월(연구 종료)
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포함된 환자 수와 비교하여 연구를 완료한 환자 수.
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12개월(연구 종료)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최적화된 재활 프로그램의 안전성. 기준 이전 연도와 비교하여 심각한 부작용(SAE)의 수로 측정됩니다.
기간: 기준 시점부터 12개월(연구 종료)까지
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심각한 부작용(SAE)의 수.
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기준 시점부터 12개월(연구 종료)까지
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임상적 전반적 인상 척도 - 개선(CGI I)을 통해 측정된 간병인의 인식 및 만족도. 치료군의 CGI-S 점수와 CGI-I 점수의 비교.
기간: 6개월 및 12개월(연구 종료).
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최적화된 재활 프로그램이 환자 경험에 미치는 잠재적 효과.
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6개월 및 12개월(연구 종료).
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CGI-S(Clinical Global Impression Scale - Severity)를 통해 측정된 간병인의 인식 및 만족도. 치료군의 CGI-S 점수와 CGI-I 점수의 비교.
기간: 기준 방문: CGI-S.
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최적화된 재활 프로그램이 환자 경험에 미치는 잠재적 효과.
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기준 방문: CGI-S.
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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필라델피아 아동병원 유아 신경근 장애 검사(CHOP INTEND): 최대 점수는 64점입니다. 치료된 연구 코호트와 대조 데이터 세트 간의 기능적 총점의 변화를 측정합니다.
기간: 기준선, 6개월, 12개월(연구 종료).
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운동 기능 척도 평가를 통해 잠재적인 치료 이점을 평가합니다.
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기준선, 6개월, 12개월(연구 종료).
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해머스미스 유아 신경학 검사 섹션 2(HINE-2): 최대 점수는 26점입니다. 치료된 연구 코호트와 대조 데이터 세트 간의 기능적 총점의 변화를 측정합니다.
기간: 기준선, 6개월, 12개월(연구 종료).
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운동 기능 척도 평가를 통해 잠재적인 치료 이점을 평가합니다.
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기준선, 6개월, 12개월(연구 종료).
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개정된 해머스미스 척도(RHS). RHS의 최대 점수는 69점입니다. 치료된 연구 코호트와 대조 데이터 세트 간의 기능적 총점의 변화를 측정합니다.
기간: 기준선, 6개월, 12개월(연구 종료).
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운동 기능 척도 평가를 통해 잠재적인 치료 이점을 평가합니다.
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기준선, 6개월, 12개월(연구 종료).
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Hammersmith Functional Motor Scale Expanded(HFMSE) 결합 평가. 최대 점수는 66점입니다. 치료된 연구 코호트와 대조 데이터 세트 간의 기능적 총점의 변화를 측정합니다.
기간: 기준선, 6개월, 12개월(연구 종료).
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운동 기능 척도 평가를 통해 잠재적인 치료 이점을 평가합니다.
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기준선, 6개월, 12개월(연구 종료).
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세계보건기구(WHO) 발달 이정표: 최종 결과는 달성 가능한 가장 높은 운동 이정표입니다. 치료된 연구 코호트와 대조 데이터 세트 간의 기능적 총점의 변화를 측정합니다.
기간: 기준선, 6개월, 12개월(연구 종료).
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운동 기능 척도 평가를 통해 잠재적인 치료 이점을 평가합니다.
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기준선, 6개월, 12개월(연구 종료).
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수정된 상지 모듈(RULM): 30개월부터: 최대 점수는 37점입니다. 치료된 연구 코호트와 대조 데이터 세트 간의 기능적 총점의 변화를 측정합니다.
기간: 기준선, 6개월, 12개월(연구 종료).
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운동 기능 척도 평가를 통해 잠재적인 치료 이점을 평가합니다.
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기준선, 6개월, 12개월(연구 종료).
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6분 걷기 테스트(6MWT): 4세부터. 치료된 연구 코호트와 대조 데이터 세트 간의 기능적 총점의 변화를 측정합니다.
기간: 기준선, 6개월, 12개월(연구 종료).
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운동 기능 척도 평가를 통해 잠재적인 치료 이점을 평가합니다.
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기준선, 6개월, 12개월(연구 종료).
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Charlotte Lilien, University of Oxford, Department of Paediatrics
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2026년 6월 30일
연구 완료 (실제)
2026년 8월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 5월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 5월 16일
처음 게시됨 (실제)
2024년 5월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 14일
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- ACE SMA
- PID17165 (기타 식별자: University Oxford Hospitals NHS Foundation Trust)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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