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Aceptabilidad, viabilidad, seguridad y eficacia de un programa de rehabilitación optimizado para pacientes tratados con atrofia muscular espinal (AME) (ACE SMA) (ACE SMA)

3 de junio de 2024 actualizado por: University of Oxford

Un estudio monocéntrico, prospectivo y longitudinal que investiga la aceptabilidad, viabilidad, seguridad y eficacia de un programa de rehabilitación optimizado para pacientes con AME tratados en comparación con el programa de rehabilitación actual en el Reino Unido: ACE SMA

El objetivo de este estudio es investigar la aceptabilidad, viabilidad, seguridad y eficacia de un programa de rehabilitación optimizado para pacientes tratados con atrofia muscular espinal (AME) en comparación con el programa de rehabilitación actual en el Reino Unido. El objetivo es brindar a los pacientes más fisioterapia práctica y acceso a dispositivos de rehabilitación en el hogar para ayudar a los padres que actualmente brindan rehabilitación por su cuenta.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El principal objetivo del estudio es investigar si un programa de rehabilitación optimizado sería aceptado y factible dentro de la comunidad de pacientes con AME.

El programa optimizado comprenderá rehabilitación orientada a objetivos con fisioterapia práctica más frecuente (cada 2 semanas), así como un dispositivo de rehabilitación aprobado por SMA que se utiliza en casa semanalmente, para proporcionar la terapia más adecuada para cada paciente individual. Todos los participantes del estudio recibirán el programa de rehabilitación optimizado durante 12 meses. Se utilizará un grupo de control externo para determinar la eficacia potencial.

Las visitas del estudio de investigación se llevarán a cabo al inicio, al mes 6 y al mes 12. En estas visitas se realizará un examen físico general junto con la percepción, satisfacción y cumplimiento del participante y cuidador del programa de rehabilitación. Se evaluarán las evaluaciones de la función motora según la edad y el estado ambulatorio para ayudar a evaluar los posibles beneficios terapéuticos.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

14

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Reino Unido
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Reino Unido, OX3 0BP
        • Reclutamiento
        • Oxford Brookes University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Charlotte Lilien

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de elegibilidad para pacientes participantes:

Criterios de inclusión:

  • La AME genéticamente confirmada se considera persona que no se sienta, se sienta o camina
  • Post-sintomáticos tratados y en dosis estable durante 12 meses con cualquier fármaco modificador de la enfermedad aprobado en el mercado.
  • Pacientes de 1 a 10 años de edad al inicio del estudio.
  • Los padres/tutores legales de pacientes menores de 16 años deben proporcionar su consentimiento informado por escrito antes de la participación del paciente en el estudio.
  • Dispuesto y capaz de cumplir con todos los requisitos y procedimientos del protocolo.

Criterio de exclusión:

El participante no podrá ingresar al ensayo si se aplica CUALQUIERA de las siguientes condiciones:

  • Cualquier condición aguda o crónica que, según la evaluación del investigador, interfiera significativamente con la rehabilitación del paciente.
  • Necesidad de ventilación diurna y/o invasiva, excluidas las siestas.
  • Actualmente inscrito en un estudio de tratamiento; o tratamiento con una terapia experimental.
  • Cualquier intervención quirúrgica y/o médica, según el investigador, 3 meses antes del inicio y/o durante la participación en el estudio.

Criterios de elegibilidad del cuidador (considerado participante):

Criterios de inclusión:

  • Dispuesto y capaz de cumplir con todos los requisitos y procedimientos del protocolo.
  • El hijo del cuidador se ha incluido en el estudio.

Criterio de exclusión:

• Sin criterios de exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: Cohorte tratada
Otro: Programa de rehabilitación optimizado
Consta de: rehabilitación orientada a objetivos, sesiones prácticas de fisioterapia y uso doméstico de un dispositivo de rehabilitación aprobado por SMA.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Aceptabilidad de un programa de rehabilitación optimizado. Medido como el número de pacientes elegibles que aceptaron participar en el estudio en comparación con el número de pacientes elegibles que se negaron a participar. Punto final: 70% de aceptabilidad.
Periodo de tiempo: Visita inicial
Número de pacientes elegibles que aceptaron participar en el estudio en comparación con el número de pacientes elegibles que se negaron a participar.
Visita inicial
Viabilidad de un programa de rehabilitación optimizado. Medido como el número de pacientes que completan el estudio en comparación con el número de pacientes incluidos. Punto final: 60% de viabilidad.
Periodo de tiempo: Mes 12 (fin del estudio)
Número de pacientes que completan el estudio en comparación con el número de pacientes incluidos.
Mes 12 (fin del estudio)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad de un programa de rehabilitación optimizado. Medido como el número de eventos adversos graves (SAE) en comparación con el año anterior al inicio.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12 (fin del estudio)
Número de eventos adversos graves (AAG).
Desde el inicio hasta el mes 12 (fin del estudio)
Percepción y satisfacción del cuidador medidas a través de la escala de Impresión Clínica Global - Mejora (CGI I). Comparación de la puntuación CGI-S con la puntuación CGI-I del grupo tratado.
Periodo de tiempo: Mes 6 y Mes 12 (fin del estudio).
Efectos potenciales del programa de rehabilitación optimizado en la experiencia de los pacientes.
Mes 6 y Mes 12 (fin del estudio).
Percepción y satisfacción del cuidador medidas a través de la escala de Impresión Clínica Global - Severidad (CGI-S). Comparación de la puntuación CGI-S con la puntuación CGI-I del grupo tratado.
Periodo de tiempo: Visita inicial: CGI-S.
Efectos potenciales del programa de rehabilitación optimizado en la experiencia de los pacientes.
Visita inicial: CGI-S.

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Prueba infantil de trastornos neuromusculares del Children's Hospital of Philadelphia (CHOP INTEND): la puntuación máxima es de 64 puntos. Medir un cambio en la puntuación total funcional entre la cohorte de estudio tratada y un conjunto de datos de control.
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6, mes 12 (fin del estudio).
Evaluación de potenciales beneficios terapéuticos mediante valoración de escalas funcionales motoras.
Línea de base, mes 6, mes 12 (fin del estudio).
Sección 2 del examen neurológico infantil de Hammersmith (HINE-2): la puntuación máxima es de 26 puntos. Medir un cambio en la puntuación total funcional entre la cohorte de estudio tratada y un conjunto de datos de control.
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6, mes 12 (fin del estudio).
Evaluación de potenciales beneficios terapéuticos mediante valoración de escalas funcionales motoras.
Línea de base, mes 6, mes 12 (fin del estudio).
Escala de Hammersmith revisada (RHS). La puntuación máxima para RHS es 69 puntos. Medir un cambio en la puntuación total funcional entre la cohorte de estudio tratada y un conjunto de datos de control.
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6, mes 12 (fin del estudio).
Evaluación de potenciales beneficios terapéuticos mediante valoración de escalas funcionales motoras.
Línea de base, mes 6, mes 12 (fin del estudio).
Evaluación combinada de la escala motora funcional ampliada de Hammersmith (HFMSE). La puntuación máxima es de 66 puntos. Medir un cambio en la puntuación total funcional entre la cohorte de estudio tratada y un conjunto de datos de control.
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6, mes 12 (fin del estudio).
Evaluación de potenciales beneficios terapéuticos mediante valoración de escalas funcionales motoras.
Línea de base, mes 6, mes 12 (fin del estudio).
Hitos del desarrollo de la Organización Mundial de la Salud (OMS): el resultado final es el hito motor más alto alcanzable. Medir un cambio en la puntuación total funcional entre la cohorte de estudio tratada y un conjunto de datos de control.
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6, mes 12 (fin del estudio).
Evaluación de potenciales beneficios terapéuticos mediante valoración de escalas funcionales motoras.
Línea de base, mes 6, mes 12 (fin del estudio).
Módulo revisado de miembro superior (RULM): a partir de los 30 meses de edad: puntuación máxima es de 37 puntos. Medir un cambio en la puntuación total funcional entre la cohorte de estudio tratada y un conjunto de datos de control.
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6, mes 12 (fin del estudio).
Evaluación de potenciales beneficios terapéuticos mediante valoración de escalas funcionales motoras.
Línea de base, mes 6, mes 12 (fin del estudio).
Test de Caminata de 6 Minutos (6MWT): a partir de 4 años. Medir un cambio en la puntuación total funcional entre la cohorte de estudio tratada y un conjunto de datos de control.
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6, mes 12 (fin del estudio).
Evaluación de potenciales beneficios terapéuticos mediante valoración de escalas funcionales motoras.
Línea de base, mes 6, mes 12 (fin del estudio).

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Oxford

Colaboradores

Oxford Brookes University
Oxford University Hospitals NHS Trust
Scholar Rock, Inc.
Biohaven Therapeutics Ltd.
Roche Products Limited
ACE SMA Charity

Investigadores

  • Investigador principal: Charlotte Lilien, University of Oxford, Department of Paediatrics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de junio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de mayo de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de mayo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

17 de mayo de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de junio de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de junio de 2024

Última verificación

1 de mayo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ACE SMA
  • PID17165 (Otro identificador: University Oxford Hospitals NHS Foundation Trust)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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