Přijatelnost, proveditelnost, bezpečnost a účinnost optimalizovaného rehabilitačního programu pro léčené pacienty se spinální svalovou atrofií (SMA) (ACE SMA) (ACE SMA)
14. září 2026 aktualizováno: University of Oxford
Monocentrická, prospektivní a longitudinální studie zkoumající přijatelnost, proveditelnost, bezpečnost a účinnost optimalizovaného rehabilitačního programu pro léčené pacienty se SMA ve srovnání se současným rehabilitačním programem ve Spojeném království: ACE SMA
Cílem této studie je prozkoumat přijatelnost, proveditelnost, bezpečnost a účinnost optimalizovaného rehabilitačního programu pro léčené pacienty se spinální svalovou atrofií (SMA) ve srovnání se současným rehabilitačním programem ve Spojeném království.
Cílem je poskytnout pacientům více rukou na fyzioterapii a přístup k rehabilitačním přístrojům doma a podpořit tak rodiče, kteří si v současnosti rehabilitaci zajišťují sami.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Hlavním cílem studie je zjistit, zda by optimalizovaný rehabilitační program byl přijat a zda je proveditelný v rámci komunity pacientů se SMA.
Optimalizovaný program bude zahrnovat cílově orientovanou rehabilitaci s častějším provozováním fyzioterapie (každé 2 týdny) a také rehabilitační přístroj schválený SMA používaný doma na týdenní bázi, aby byla poskytnuta nejvhodnější terapie pro každého jednotlivého pacienta. Všichni účastníci studie obdrží optimalizovaný rehabilitační program po dobu 12 měsíců. Ke stanovení potenciální účinnosti bude použita externí kontrolní skupina.
Výzkumné studijní návštěvy se budou konat na začátku, 6. a 12. měsíc. Při těchto návštěvách bude provedena obecná fyzická zkouška spolu se shromažďováním vnímání, spokojenosti a dodržování rehabilitačního programu ze strany účastníka a pečovatele. Posoudí se hodnocení motorických funkcí podle věku a ambulantního stavu, aby se pomohlo vyhodnotit potenciální terapeutické přínosy.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
14
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Spojené království, OX3 0BP
- Oxford Brookes University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria způsobilosti pacientského účastníka:
Kritéria pro zařazení:
- Geneticky potvrzený SMA považován za nesedícího, sedícího nebo chodícího
- Postsymptomaticky léčeni a na stabilní dávce po dobu 12 měsíců jakýmkoliv chorobu modifikujícím léčivem schváleným na trhu
- Pacienti ve věku od 1 do 10 let na začátku
- Rodiče/zákonní zástupci pacientů mladších 16 let musí před účastí pacienta ve studii poskytnout písemný informovaný souhlas
- Ochotný a schopný dodržet všechny protokolární požadavky a postupy.
Kritéria vyloučení:
Účastník se nesmí zúčastnit zkušebního období, pokud platí NĚCO z následujícího:
- Jakýkoli akutní nebo chronický stav, který podle hodnocení zkoušejícího významně narušuje rehabilitaci pacienta
- Potřeba denní a/nebo invazivní ventilace, zdřímnutí vyloučeno
- V současné době zařazen do léčebné studie; nebo léčba experimentální terapií
- Jakýkoli chirurgický a/nebo lékařský zákrok, podle zkoušejícího, 3 měsíce před výchozím stavem a/nebo během účasti ve studii.
Pečovatel (považovaný za účastníka) Kritéria způsobilosti:
Kritéria pro zařazení:
- Ochotný a schopný dodržet všechny protokolární požadavky a postupy
- Do studie bylo zařazeno dítě pečovatele.
Kritéria vyloučení:
• Žádná vylučovací kritéria.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Léčená kohorta
|
Skládá se z: cílené rehabilitace, praktických fyzioterapeutických sezení a domácího použití rehabilitačního přístroje schváleného SMA.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přijatelnost optimalizovaného rehabilitačního programu. Měřeno jako počet způsobilých pacientů, kteří přijali účast ve studii, ve srovnání s počtem způsobilých pacientů, kteří účast odmítli. Koncový bod: 70 % přijatelnosti.
Časové okno: Základní návštěva
|
Počet způsobilých pacientů, kteří přijali účast ve studii, ve srovnání s počtem způsobilých pacientů, kteří účast odmítli.
|
Základní návštěva
|
|
Proveditelnost optimalizovaného rehabilitačního programu. Měřeno jako počet pacientů, kteří dokončili studii, ve srovnání s počtem zahrnutých pacientů. Koncový bod: 60 % proveditelnosti.
Časové okno: 12. měsíc (konec studia)
|
Počet pacientů, kteří dokončili studii, ve srovnání s počtem zahrnutých pacientů.
|
12. měsíc (konec studia)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost optimalizovaného rehabilitačního programu. Měřeno jako počet závažných nežádoucích příhod (SAE) ve srovnání s rokem před výchozí hodnotou.
Časové okno: Od výchozího stavu do měsíce 12 (konec studie)
|
Počet závažných nežádoucích příhod (SAE).
|
Od výchozího stavu do měsíce 12 (konec studie)
|
|
Vnímání a spokojenost pečovatele měřená pomocí škály klinického globálního dojmu – zlepšení (CGI I). Srovnání skóre CGI-S se skóre CGI-I léčené skupiny.
Časové okno: 6. a 12. měsíc (konec studia).
|
Potenciální účinky optimalizovaného rehabilitačního programu na zkušenosti pacientů.
|
6. a 12. měsíc (konec studia).
|
|
Vnímání a uspokojení pečovatele měřeno pomocí škály klinického globálního dojmu - Závažnost (CGI-S). Srovnání skóre CGI-S se skóre CGI-I léčené skupiny.
Časové okno: Základní návštěva: CGI-S.
|
Potenciální účinky optimalizovaného rehabilitačního programu na zkušenosti pacientů.
|
Základní návštěva: CGI-S.
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
The Children's Hospital of Philadelphia Kojenecký test neuromuskulárních poruch (CHOP INTEND): maximální skóre je 64 bodů. Měření změny ve funkčním celkovém skóre mezi léčenou studijní kohortou a kontrolním souborem dat.
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc, 12. měsíc (konec studie).
|
Hodnocení potenciálních terapeutických přínosů prostřednictvím hodnocení motorických funkčních škál.
|
Výchozí stav, 6. měsíc, 12. měsíc (konec studie).
|
|
The Hammersmith Infant Neurological Examination sekce 2 (HINE-2): maximální skóre je 26 bodů. Měření změny ve funkčním celkovém skóre mezi léčenou studijní kohortou a kontrolním souborem dat.
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc, 12. měsíc (konec studie).
|
Hodnocení potenciálních terapeutických přínosů prostřednictvím hodnocení motorických funkčních škál.
|
Výchozí stav, 6. měsíc, 12. měsíc (konec studie).
|
|
Revidovaná Hammersmithova stupnice (RHS). Maximální skóre pro RHS je 69 bodů. Měření změny ve funkčním celkovém skóre mezi léčenou studijní kohortou a kontrolním souborem dat.
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc, 12. měsíc (konec studie).
|
Hodnocení potenciálních terapeutických přínosů prostřednictvím hodnocení motorických funkčních škál.
|
Výchozí stav, 6. měsíc, 12. měsíc (konec studie).
|
|
Kombinované hodnocení Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE). Maximální skóre je 66 bodů. Měření změny ve funkčním celkovém skóre mezi léčenou studijní kohortou a kontrolním souborem dat.
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc, 12. měsíc (konec studie).
|
Hodnocení potenciálních terapeutických přínosů prostřednictvím hodnocení motorických funkčních škál.
|
Výchozí stav, 6. měsíc, 12. měsíc (konec studie).
|
|
Vývojové milníky Světové zdravotnické organizace (WHO): konečným výsledkem je nejvyšší dosažitelný motorický milník. Měření změny ve funkčním celkovém skóre mezi léčenou studijní kohortou a kontrolním souborem dat.
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc, 12. měsíc (konec studie).
|
Hodnocení potenciálních terapeutických přínosů prostřednictvím hodnocení motorických funkčních škál.
|
Výchozí stav, 6. měsíc, 12. měsíc (konec studie).
|
|
Revidovaný modul horních končetin (RULM): od 30 měsíců věku: maximální skóre je 37 bodů. Měření změny ve funkčním celkovém skóre mezi léčenou studijní kohortou a kontrolním souborem dat.
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc, 12. měsíc (konec studie).
|
Hodnocení potenciálních terapeutických přínosů prostřednictvím hodnocení motorických funkčních škál.
|
Výchozí stav, 6. měsíc, 12. měsíc (konec studie).
|
|
Test 6 minut chůze (6MWT): od 4 let věku. Měření změny ve funkčním celkovém skóre mezi léčenou studijní kohortou a kontrolním souborem dat.
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc, 12. měsíc (konec studie).
|
Hodnocení potenciálních terapeutických přínosů prostřednictvím hodnocení motorických funkčních škál.
|
Výchozí stav, 6. měsíc, 12. měsíc (konec studie).
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Charlotte Lilien, University of Oxford, Department of Paediatrics
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. června 2024
Primární dokončení (Aktuální)
30. června 2026
Dokončení studie (Aktuální)
31. srpna 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. května 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. května 2024
První zveřejněno (Aktuální)
17. května 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. září 2026
Naposledy ověřeno
1. září 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ACE SMA
- PID17165 (Jiný identifikátor: University Oxford Hospitals NHS Foundation Trust)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .