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脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療を受けた患者に対する最適化されたリハビリテーションプログラムの受け入れ可能性、実現可能性、安全性および有効性（ACE SMA） (ACE SMA)

2024年6月3日 更新者：University of Oxford

英国の現在のリハビリテーション プログラム: ACE SMA と比較した、治療を受けた SMA 患者向けの最適化されたリハビリテーション プログラムの受け入れ可能性、実現可能性、安全性、有効性を調査する単中心的で前向きかつ縦断的な研究

この研究の目的は、英国における現在のリハビリテーション プログラムと比較して、脊髄性筋萎縮症 (SMA) の治療を受けた患者に対する最適化されたリハビリテーション プログラムの受け入れ可能性、実現可能性、安全性、有効性を調査することです。 その目的は、現在自分でリハビリテーションを行っている親をサポートするために、患者がより多くの実践的な理学療法を提供し、自宅でリハビリテーション機器を利用できるようにすることです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

研究の主な目的は、最適化されたリハビリテーション プログラムが SMA 患者コミュニティ内で受け入れられ、実行可能であるかどうかを調査することです。

最適化されたプログラムは、個々の患者に最適な治療を提供するために、より頻繁に実践的な理学療法（2週間ごと）を行う目標指向のリハビリテーションと、自宅で毎週使用されるSMA承認のリハビリテーション機器で構成されます。 すべての研究参加者は、12 か月間にわたって最適化されたリハビリテーション プログラムを受けます。 外部対照群を使用して、潜在的な有効性を決定します。

調査研究訪問は、ベースライン、6 か月目、12 か月目に行われます。 これらの訪問では、参加者と介護者の認識、満足度、リハビリテーションプログラムの遵守状況を収集するとともに、一般的な身体検査が行われます。 潜在的な治療効果を評価するために、年齢と歩行状態に応じた運動機能の評価が行われます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

14

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • イギリス
    • Oxfordshire
      • Oxford、Oxfordshire、イギリス、OX3 0BP
        • 募集
        • Oxford Brookes University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Charlotte Lilien

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

患者参加者の適格基準:

包含基準:

  • 遺伝的に確認されたSMAは、シッター、シッター、または歩行者ではないとみなされる
  • 症状が治まった後、市場で承認されている疾患修飾薬を12か月間安定用量で投与されている
  • ベースライン時の年齢が1～10歳の患者
  • 16 歳未満の患者の親/法定後見人は、患者が研究に参加する前に書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります
  • すべてのプロトコル要件と手順に喜んで従うことができます。

除外基準:

以下のいずれかに該当する場合、参加者はトライアルに参加できません。

  • 研究者によって評価されたように、患者のリハビリテーションを著しく妨げる急性または慢性の状態
  • 日中および/または侵襲的換気の必要性、昼寝は除く
  • 現在治療研究に登録中。または実験的治療による治療
  • 研究者によると、ベースラインの3か月前および/または研究参加中に外科的および/または医療的介入が行われた場合。

介護者 (参加者とみなされます) 資格基準:

包含基準:

  • すべてのプロトコル要件と手順に喜んで従うことができる
  • 介護者の子供も研究対象に含まれています。

除外基準:

• 除外基準はありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：他の
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の：治療を受けたコホート
他の：最適化されたリハビリテーションプログラム
目標指向のリハビリテーション、実践的な理学療法セッション、SMA 承認のリハビリテーション機器の家庭での使用で構成されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
最適化されたリハビリテーション プログラムの受け入れ可能性。研究への参加を受け入れた適格患者の数と、参加を拒否した適格患者の数として測定されます。エンドポイント: 許容​​性の 70%。
時間枠：ベースライン訪問
研究への参加を承諾した適格患者の数と、参加を拒否した適格患者の数との比較。
ベースライン訪問
最適化されたリハビリテーションプログラムの実現可能性。対象患者数と比較した研究を完了した患者数として測定されます。エンドポイント: 実現可能性の 60%。
時間枠：12ヶ月目（学習終了）
研究に参加した患者数と比較した、研究を完了した患者数。
12ヶ月目（学習終了）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
最適化されたリハビリテーション プログラムの安全性。ベースラインの前の年と比較した重篤な有害事象（SAE）の数として測定されます。
時間枠：ベースラインから 12 か月目 (研究終了) まで
重篤な有害事象（SAE）の数。
ベースラインから 12 か月目 (研究終了) まで
介護者の認識と満足度は、臨床全体印象尺度 - 改善 (CGI I) を通じて測定されます。治療群の CGI-S スコアと CGI-I スコアの比較。
時間枠：6 か月目と 12 か月目 (学習終了)。
最適化されたリハビリテーション プログラムが患者の体験に及ぼす潜在的な影響。
6 か月目と 12 か月目 (学習終了)。
臨床全体印象尺度 - 重症度 (CGI-S) を通じて測定される介護者の認識と満足度。治療群の CGI-S スコアと CGI-I スコアの比較。
時間枠：ベースライン訪問: CGI-S。
最適化されたリハビリテーション プログラムが患者の体験に及ぼす潜在的な影響。
ベースライン訪問: CGI-S。

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
フィラデルフィア小児病院の神経筋障害乳児テスト (CHOP INTEND): 最高スコアは 64 点です。治療された研究コホートと対照データセットの間の機能合計スコアの変化を測定する。
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目 (研究終了)。
運動機能スケールの評価を通じて、潜在的な治療効果を評価します。
ベースライン、6 か月目、12 か月目 (研究終了)。
ハマースミス乳児神経学的検査セクション 2 (HINE-2): 最高得点は 26 点です。治療された研究コホートと対照データセットの間の機能合計スコアの変化を測定する。
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目 (研究終了)。
運動機能スケールの評価を通じて、潜在的な治療効果を評価します。
ベースライン、6 か月目、12 か月目 (研究終了)。
ハマースミス スケール (RHS) を改訂しました。 RHS の最高スコアは 69 ポイントです。治療された研究コホートと対照データセットの間の機能合計スコアの変化を測定する。
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目 (研究終了)。
運動機能スケールの評価を通じて、潜在的な治療効果を評価します。
ベースライン、6 か月目、12 か月目 (研究終了)。
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) 複合評価。最高得点は66点です。治療された研究コホートと対照データセットの間の機能合計スコアの変化を測定する。
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目 (研究終了)。
運動機能スケールの評価を通じて、潜在的な治療効果を評価します。
ベースライン、6 か月目、12 か月目 (研究終了)。
世界保健機関 (WHO) の発達上のマイルストーン: 最終結果は、達成可能な最高の運動マイルストーンです。治療された研究コホートと対照データセットの間の機能合計スコアの変化を測定する。
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目 (研究終了)。
運動機能スケールの評価を通じて、潜在的な治療効果を評価します。
ベースライン、6 か月目、12 か月目 (研究終了)。
改訂上肢モジュール (RULM): 生後 30 か月から: 最高スコアは 37 点です。治療された研究コホートと対照データセットの間の機能合計スコアの変化を測定する。
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目 (研究終了)。
運動機能スケールの評価を通じて、潜在的な治療効果を評価します。
ベースライン、6 か月目、12 か月目 (研究終了)。
6 分間歩行テスト (6MWT): 4 歳から。治療された研究コホートと対照データセットの間の機能合計スコアの変化を測定する。
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目 (研究終了)。
運動機能スケールの評価を通じて、潜在的な治療効果を評価します。
ベースライン、6 か月目、12 か月目 (研究終了)。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University of Oxford

協力者

Oxford Brookes University
Oxford University Hospitals NHS Trust
Scholar Rock, Inc.
Biohaven Therapeutics Ltd.
Roche Products Limited
ACE SMA Charity

捜査官

  • 主任研究者：Charlotte Lilien、University of Oxford, Department of Paediatrics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2024年6月1日

一次修了 (推定)

2026年6月1日

研究の完了 (推定)

2026年12月1日

試験登録日

最初に提出

2024年5月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年5月16日

最初の投稿 (実際)

2024年5月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年6月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年6月3日

最終確認日

2024年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ACE SMA
  • PID17165 (その他の識別子：University Oxford Hospitals NHS Foundation Trust)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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