Приемлемость, осуществимость, безопасность и эффективность оптимизированной программы реабилитации для пролеченных пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) (ACE SMA) (ACE SMA)
14 сентября 2026 г. обновлено: University of Oxford
Моноцентрическое, проспективное и продольное исследование, изучающее приемлемость, осуществимость, безопасность и эффективность оптимизированной программы реабилитации для пролеченных пациентов со СМА по сравнению с текущей программой реабилитации в Соединенном Королевстве: ACE SMA
Целью данного исследования является изучение приемлемости, осуществимости, безопасности и эффективности оптимизированной программы реабилитации для пролеченных пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) по сравнению с текущей программой реабилитации в Соединенном Королевстве.
Цель состоит в том, чтобы предоставить пациентам больше возможностей для физиотерапии и доступа к реабилитационным устройствам дома, чтобы поддержать родителей, которые в настоящее время проводят реабилитацию самостоятельно.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Основная цель исследования — выяснить, будет ли оптимизированная программа реабилитации принята и осуществима в сообществе пациентов со СМА.
Оптимизированная программа будет включать в себя целенаправленную реабилитацию с более частыми занятиями физиотерапией (каждые 2 недели), а также одобренное SMA реабилитационное устройство, используемое дома еженедельно, чтобы обеспечить наиболее подходящую терапию для каждого отдельного пациента. Все участники исследования получат оптимизированную программу реабилитации в течение 12 месяцев. Для определения потенциальной эффективности будет использоваться внешняя контрольная группа.
Визиты для исследования будут проводиться исходно, на 6-м и 12-м месяцах. Во время этих посещений будет проводиться общий медицинский осмотр, а также оценка восприятия участниками и лицами, осуществляющими уход, их удовлетворенности и соответствия программе реабилитации. Оценка двигательных функций в зависимости от возраста и амбулаторного статуса будет оцениваться, чтобы помочь оценить потенциальную терапевтическую пользу.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
14
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Соединенное Королевство, OX3 0BP
- Oxford Brookes University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии отбора пациентов:
Критерии включения:
- Генетически подтвержденная СМА считается несидящим, сидящим или ходоком.
- Постсимптоматическое лечение и прием стабильной дозы в течение 12 месяцев любым одобренным на рынке препаратом, модифицирующим заболевание.
- Пациенты в возрасте от 1 до 10 лет на исходном уровне
- Родители/законные опекуны пациентов в возрасте до 16 лет должны предоставить письменное информированное согласие до участия пациента в исследовании.
- Желание и возможность соблюдать все требования и процедуры протокола.
Критерий исключения:
Участник не может участвовать в исследовании, если применимо ЛЮБОЕ из следующих условий:
- Любое острое или хроническое состояние, которое, по оценке исследователя, существенно мешает реабилитации пациента.
- Необходимость дневной и/или инвазивной вентиляции легких, дневной сон исключен.
- В настоящее время участвует в исследовании лечения; или лечение экспериментальной терапией
- Любое хирургическое и/или медицинское вмешательство, по мнению исследователя, за 3 месяца до исходного уровня и/или во время участия в исследовании.
Опекун (считается участником) Критерии отбора:
Критерии включения:
- Желание и возможность соблюдать все требования и процедуры протокола.
- Ребенок опекуна был включен в исследование.
Критерий исключения:
• Нет критериев исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: Обработанная когорта
|
Включает: целенаправленную реабилитацию, практические занятия физиотерапией и домашнее использование реабилитационного устройства, одобренного SMA.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Приемлемость оптимизированной программы реабилитации. Измеряется как количество подходящих пациентов, согласившихся участвовать в исследовании, по сравнению с числом подходящих пациентов, отказавшихся от участия. Конечная точка: 70% приемлемости.
Временное ограничение: Базовый визит
|
Количество подходящих пациентов, согласившихся участвовать в исследовании, по сравнению с числом подходящих пациентов, отказавшихся от участия.
|
Базовый визит
|
|
Целесообразность оптимизированной программы реабилитации. Измеряется как количество пациентов, завершивших исследование, по сравнению с количеством включенных пациентов. Конечная точка: 60% осуществимости.
Временное ограничение: 12 месяц (окончание обучения)
|
Количество пациентов, завершивших исследование, по сравнению с количеством включенных пациентов.
|
12 месяц (окончание обучения)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность оптимизированной программы реабилитации. Измеряется как количество серьезных нежелательных явлений (СНЯ) по сравнению с годом до базового уровня.
Временное ограничение: От исходного уровня до 12-го месяца (конец исследования)
|
Количество серьезных нежелательных явлений (СНЯ).
|
От исходного уровня до 12-го месяца (конец исследования)
|
|
Восприятие и удовлетворенность лиц, осуществляющих уход, измеряются с помощью шкалы общего клинического впечатления – улучшение (CGI I). Сравнение показателя CGI-S с показателем CGI-I группы, получавшей лечение.
Временное ограничение: 6-й и 12-й месяцы (окончание обучения).
|
Потенциальное влияние оптимизированной программы реабилитации на опыт пациентов.
|
6-й и 12-й месяцы (окончание обучения).
|
|
Восприятие и удовлетворенность лица, осуществляющего уход, измеряются с помощью шкалы общего клинического впечатления - серьезность (CGI-S). Сравнение показателя CGI-S с показателем CGI-I группы, получавшей лечение.
Временное ограничение: Базовый визит: CGI-S.
|
Потенциальное влияние оптимизированной программы реабилитации на опыт пациентов.
|
Базовый визит: CGI-S.
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Детский тест нервно-мышечных расстройств Детской больницы Филадельфии (CHOP INTEND): максимальный балл — 64 балла. Измерение изменения общего функционального балла между обработанной исследуемой когортой и контрольным набором данных.
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц, 12-й месяц (конец исследования).
|
Оценка потенциальных терапевтических преимуществ посредством оценки функциональных шкал моторики.
|
Исходный уровень, 6-й месяц, 12-й месяц (конец исследования).
|
|
Неврологический осмотр младенцев Хаммерсмита, раздел 2 (HINE-2): максимальная оценка — 26 баллов. Измерение изменения общего функционального балла между обработанной исследуемой когортой и контрольным набором данных.
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц, 12-й месяц (конец исследования).
|
Оценка потенциальных терапевтических преимуществ посредством оценки функциональных шкал моторики.
|
Исходный уровень, 6-й месяц, 12-й месяц (конец исследования).
|
|
Пересмотренная шкала Хаммерсмита (RHS). Максимальный балл по RHS – 69 баллов. Измерение изменения общего функционального балла между обработанной исследуемой когортой и контрольным набором данных.
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц, 12-й месяц (конец исследования).
|
Оценка потенциальных терапевтических преимуществ посредством оценки функциональных шкал моторики.
|
Исходный уровень, 6-й месяц, 12-й месяц (конец исследования).
|
|
Комбинированная оценка по расширенной функциональной моторной шкале Hammersmith (HFMSE). Максимальный балл – 66 баллов. Измерение изменения общего функционального балла между обработанной исследуемой когортой и контрольным набором данных.
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц, 12-й месяц (конец исследования).
|
Оценка потенциальных терапевтических преимуществ посредством оценки функциональных шкал моторики.
|
Исходный уровень, 6-й месяц, 12-й месяц (конец исследования).
|
|
Основные этапы развития Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ): конечным результатом является максимально достижимая двигательная веха. Измерение изменения общего функционального балла между обработанной исследуемой когортой и контрольным набором данных.
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц, 12-й месяц (конец исследования).
|
Оценка потенциальных терапевтических преимуществ посредством оценки функциональных шкал моторики.
|
Исходный уровень, 6-й месяц, 12-й месяц (конец исследования).
|
|
Пересмотренный модуль верхних конечностей (RULM): с 30 месяцев: максимальная оценка – 37 баллов. Измерение изменения общего функционального балла между обработанной исследуемой когортой и контрольным набором данных.
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц, 12-й месяц (конец исследования).
|
Оценка потенциальных терапевтических преимуществ посредством оценки функциональных шкал моторики.
|
Исходный уровень, 6-й месяц, 12-й месяц (конец исследования).
|
|
Тест 6-минутной ходьбы (6MWT): с 4 лет. Измерение изменения общего функционального балла между обработанной исследуемой когортой и контрольным набором данных.
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц, 12-й месяц (конец исследования).
|
Оценка потенциальных терапевтических преимуществ посредством оценки функциональных шкал моторики.
|
Исходный уровень, 6-й месяц, 12-й месяц (конец исследования).
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Charlotte Lilien, University of Oxford, Department of Paediatrics
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 июня 2024 г.
Первичное завершение (Действительный)
30 июня 2026 г.
Завершение исследования (Действительный)
31 августа 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
2 мая 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 мая 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
17 мая 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 сентября 2026 г.
Последняя проверка
1 сентября 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ACE SMA
- PID17165 (Другой идентификатор: University Oxford Hospitals NHS Foundation Trust)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .