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Acceptabilité, faisabilité, sécurité et efficacité d'un programme de réadaptation optimisé pour les patients traités atteints d'amyotrophie spinale (SMA) (ACE SMA) (ACE SMA)

16 mai 2024 mis à jour par: University of Oxford

Une étude monocentrique, prospective et longitudinale examinant l'acceptabilité, la faisabilité, la sécurité et l'efficacité d'un programme de réadaptation optimisé pour les patients traités atteints de SMA par rapport au programme de réadaptation actuel au Royaume-Uni : ACE SMA

Le but de cette étude est d'étudier l'acceptabilité, la faisabilité, la sécurité et l'efficacité d'un programme de rééducation optimisé pour les patients traités atteints d'amyotrophie spinale (SMA) par rapport au programme de rééducation actuel au Royaume-Uni. L’objectif est de fournir aux patients davantage de physiothérapie pratique et un accès à des appareils de rééducation à domicile pour aider les parents qui assurent actuellement eux-mêmes leur rééducation.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif principal de l'étude est de déterminer si un programme de réadaptation optimisé serait accepté et réalisable au sein de la communauté des patients SMA.

Le programme optimisé comprendra une rééducation axée sur les objectifs avec une physiothérapie pratique plus fréquente (toutes les 2 semaines) ainsi qu'un appareil de rééducation approuvé par SMA utilisé à domicile sur une base hebdomadaire, pour fournir la thérapie la plus appropriée pour chaque patient. Tous les participants à l'étude recevront le programme de rééducation optimisé sur 12 mois. Un groupe témoin externe sera utilisé pour déterminer l'efficacité potentielle.

Des visites d'étude de recherche auront lieu au départ, au mois 6 et au mois 12. Lors de ces visites, un examen physique général sera effectué parallèlement à la collecte de la perception, de la satisfaction et du respect du programme de réadaptation par le participant et le soignant. Des évaluations de la fonction motrice en fonction de l'âge et de l'état ambulatoire seront évaluées pour aider à évaluer les bénéfices thérapeutiques potentiels.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

14

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Royaume-Uni, OX3 0BP
        • Oxford Brookes University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Charlotte Lilien

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'éligibilité des patients participants :

Critère d'intégration:

  • SMA génétiquement confirmé considéré comme non-gardien, gardien ou marcheur
  • Traité de manière post-symptomatique et à dose stable pendant 12 mois avec tout médicament modificateur de la maladie approuvé sur le marché
  • Patients âgés de 1 à 10 ans au départ
  • Les parents/tuteurs légaux des patients de moins de 16 ans doivent fournir un consentement éclairé écrit avant la participation du patient à l'étude.
  • Volonté et capable de se conformer à toutes les exigences et procédures du protocole.

Critère d'exclusion:

Le participant ne peut pas participer à l'essai si l'UNE des conditions suivantes s'applique :

  • Toute affection aiguë ou chronique qui, telle qu'évaluée par l'investigateur, interfère de manière significative avec la rééducation du patient
  • Besoin d'une ventilation diurne et/ou invasive, siestes exclues
  • Actuellement inscrit dans une étude de traitement ; ou un traitement avec une thérapie expérimentale
  • Toute intervention chirurgicale et/ou médicale, selon l'investigateur, 3 mois avant le départ et/ou pendant la participation à l'étude.

Soignant (considéré comme participant) Critères d'éligibilité :

Critère d'intégration:

  • Volonté et capable de se conformer à toutes les exigences et procédures du protocole
  • L'enfant du tuteur a été inclus dans l'étude.

Critère d'exclusion:

• Aucun critère d'exclusion.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Cohorte traitée
Autre: Programme de rééducation optimisé
Comprenant : une rééducation ciblée, des séances pratiques de physiothérapie et l'utilisation à domicile d'un appareil de rééducation approuvé par SMA.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Acceptabilité d'un programme de rééducation optimisé. Mesuré comme le nombre de patients éligibles qui ont accepté de participer à l'étude par rapport au nombre de patients éligibles qui ont refusé de participer. Point final : 70 % d’acceptabilité.
Délai: Visite de référence
Nombre de patients éligibles ayant accepté de participer à l'étude par rapport au nombre de patients éligibles ayant refusé de participer.
Visite de référence
Faisabilité d’un programme de rééducation optimisé. Mesuré comme le nombre de patients qui terminent l'étude par rapport au nombre de patients inclus. Point final : 60 % de faisabilité.
Délai: Mois 12 (fin des études)
Nombre de patients qui terminent l'étude par rapport au nombre de patients inclus.
Mois 12 (fin des études)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité d'un programme de rééducation optimisé. Mesuré comme le nombre d'événements indésirables graves (EIG) par rapport à l'année précédant la référence.
Délai: De la ligne de base au mois 12 (fin de l'étude)
Nombre d'événements indésirables graves (EIG).
De la ligne de base au mois 12 (fin de l'étude)
Perception et satisfaction du soignant mesurées grâce à l'échelle Clinical Global Impression - Amélioration (CGI I). Comparaison du score CGI-S avec le score CGI-I du groupe traité.
Délai: Mois 6 et Mois 12 (fin des études).
Effets potentiels du programme de rééducation optimisé sur l'expérience des patients.
Mois 6 et Mois 12 (fin des études).
Perception et satisfaction du soignant mesurées grâce à l'échelle d'impression globale clinique - Sévérité (CGI-S). Comparaison du score CGI-S avec le score CGI-I du groupe traité.
Délai: Visite de référence : CGI-S.
Effets potentiels du programme de rééducation optimisé sur l'expérience des patients.
Visite de référence : CGI-S.

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Test des troubles neuromusculaires pour nourrissons de l'hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP INTEND) : le score maximum est de 64 points. Mesurer un changement du score total fonctionnel entre la cohorte d'étude traitée et un ensemble de données de contrôle.
Délai: Référence, mois 6, mois 12 (fin de l'étude).
Évaluation des bénéfices thérapeutiques potentiels grâce à l’évaluation des échelles fonctionnelles motrices.
Référence, mois 6, mois 12 (fin de l'étude).
Examen neurologique du nourrisson Hammersmith, section 2 (HINE-2) : le score maximum est de 26 points. Mesurer un changement du score total fonctionnel entre la cohorte d'étude traitée et un ensemble de données de contrôle.
Délai: Référence, mois 6, mois 12 (fin de l'étude).
Évaluation des bénéfices thérapeutiques potentiels grâce à l’évaluation des échelles fonctionnelles motrices.
Référence, mois 6, mois 12 (fin de l'étude).
Échelle Hammersmith révisée (RHS). Le score maximum pour le RHS est de 69 points. Mesurer un changement du score total fonctionnel entre la cohorte d'étude traitée et un ensemble de données de contrôle.
Délai: Référence, mois 6, mois 12 (fin de l'étude).
Évaluation des bénéfices thérapeutiques potentiels grâce à l’évaluation des échelles fonctionnelles motrices.
Référence, mois 6, mois 12 (fin de l'étude).
Évaluation combinée de l'échelle motrice fonctionnelle élargie de Hammersmith (HFMSE). Le score maximum est de 66 points. Mesurer un changement du score total fonctionnel entre la cohorte d'étude traitée et un ensemble de données de contrôle.
Délai: Référence, mois 6, mois 12 (fin de l'étude).
Évaluation des bénéfices thérapeutiques potentiels grâce à l’évaluation des échelles fonctionnelles motrices.
Référence, mois 6, mois 12 (fin de l'étude).
Étapes de développement de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) : le résultat final est l'étape motrice la plus élevée possible. Mesurer un changement du score total fonctionnel entre la cohorte d'étude traitée et un ensemble de données de contrôle.
Délai: Référence, mois 6, mois 12 (fin de l'étude).
Évaluation des bénéfices thérapeutiques potentiels grâce à l’évaluation des échelles fonctionnelles motrices.
Référence, mois 6, mois 12 (fin de l'étude).
Module révisé du membre supérieur (RULM) : à partir de 30 mois : le score maximum est de 37 points. Mesurer un changement du score total fonctionnel entre la cohorte d'étude traitée et un ensemble de données de contrôle.
Délai: Référence, mois 6, mois 12 (fin de l'étude).
Évaluation des bénéfices thérapeutiques potentiels grâce à l’évaluation des échelles fonctionnelles motrices.
Référence, mois 6, mois 12 (fin de l'étude).
Test de marche de 6 minutes (6MWT) : à partir de 4 ans. Mesurer un changement du score total fonctionnel entre la cohorte d'étude traitée et un ensemble de données de contrôle.
Délai: Référence, mois 6, mois 12 (fin de l'étude).
Évaluation des bénéfices thérapeutiques potentiels grâce à l’évaluation des échelles fonctionnelles motrices.
Référence, mois 6, mois 12 (fin de l'étude).

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Oxford

Collaborateurs

Oxford Brookes University
Oxford University Hospitals NHS Trust
Scholar Rock, Inc.
Biohaven Therapeutics Ltd.
Roche Products Limited
ACE SMA Charity

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Charlotte Lilien, University of Oxford, Department of Paediatrics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 juin 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 mai 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 mai 2024

Première publication (Réel)

17 mai 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 mai 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 mai 2024

Dernière vérification

1 mai 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ACE SMA
  • PID17165 (Autre identifiant: University Oxford Hospitals NHS Foundation Trust)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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