Accettabilità, fattibilità, sicurezza ed efficacia di un programma di riabilitazione ottimizzato per i pazienti trattati con atrofia muscolare spinale (SMA) (ACE SMA) (ACE SMA)
14 settembre 2026 aggiornato da: University of Oxford
Uno studio monocentrico, prospettico e longitudinale che indaga l’accettabilità, la fattibilità, la sicurezza e l’efficacia di un programma di riabilitazione ottimizzato per pazienti trattati con SMA rispetto all’attuale programma di riabilitazione nel Regno Unito: ACE SMA
L'obiettivo di questo studio è quello di indagare l'accettabilità, la fattibilità, la sicurezza e l'efficacia di un programma di riabilitazione ottimizzato per pazienti trattati con atrofia muscolare spinale (SMA) rispetto all'attuale programma di riabilitazione nel Regno Unito.
L’obiettivo è quello di fornire ai pazienti maggiori possibilità di accedere alla fisioterapia e all’accesso ai dispositivi di riabilitazione a casa per supportare i genitori che attualmente forniscono la riabilitazione per conto proprio.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L’obiettivo principale dello studio è verificare se un programma riabilitativo ottimizzato possa essere accettato e fattibile all’interno della comunità dei pazienti SMA.
Il programma ottimizzato comprenderà una riabilitazione orientata agli obiettivi con interventi più frequenti di fisioterapia (ogni 2 settimane) e un dispositivo di riabilitazione approvato dalla SMA utilizzato a casa su base settimanale, per fornire la terapia più appropriata per ogni singolo paziente. Tutti i partecipanti allo studio riceveranno il programma riabilitativo ottimizzato nell'arco di 12 mesi. Un gruppo di controllo esterno verrà utilizzato per determinare la potenziale efficacia.
Le visite di studio di ricerca si svolgeranno al basale, al mese 6 e al mese 12. Durante queste visite verrà effettuato un esame fisico generale insieme alla raccolta della percezione, della soddisfazione e della conformità del partecipante e dell'assistente al programma riabilitativo. Verranno valutate le valutazioni della funzione motoria in base all'età e allo stato deambulatorio per aiutare a valutare i potenziali benefici terapeutici.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
14
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Oxfordshire
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Oxford, Oxfordshire, Regno Unito, OX3 0BP
- Oxford Brookes University
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di ammissibilità del paziente partecipante:
Criterio di inclusione:
- SMA geneticamente confermata considerata non-sitter, sitter o walker
- Trattato post-sintomatico e in dose stabile per 12 mesi con qualsiasi farmaco modificante la malattia approvato dal mercato
- Pazienti di età compresa tra 1 e 10 anni al basale
- I genitori/tutori legali dei pazienti di età inferiore a 16 anni devono fornire il consenso informato scritto prima della partecipazione del paziente allo studio
- Disponibile e in grado di rispettare tutti i requisiti e le procedure del protocollo.
Criteri di esclusione:
Il partecipante non può partecipare allo studio se si verifica una delle seguenti condizioni:
- Qualsiasi condizione acuta o cronica che, secondo la valutazione dello sperimentatore, interferisce in modo significativo con la riabilitazione del paziente
- Necessità di ventilazione diurna e/o invasiva, sonnellini esclusi
- Attualmente arruolato in uno studio di trattamento; o trattamento con una terapia sperimentale
- Qualsiasi intervento chirurgico e/o medico, secondo lo sperimentatore, 3 mesi prima del basale e/o durante la partecipazione allo studio.
Criteri di ammissibilità dell'accompagnatore (considerato come partecipante):
Criterio di inclusione:
- Disponibile e in grado di rispettare tutti i requisiti e le procedure del protocollo
- Il figlio dell'assistente è stato incluso nello studio.
Criteri di esclusione:
• Nessun criterio di esclusione.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Altro
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Altro: Coorte trattata
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Composto da: riabilitazione orientata agli obiettivi, sessioni pratiche di fisioterapia e uso domiciliare del dispositivo riabilitativo approvato dalla SMA.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Accettabilità di un programma riabilitativo ottimizzato. Misurato come numero di pazienti idonei che hanno accettato di partecipare allo studio rispetto al numero di pazienti idonei che hanno rifiutato di partecipare. Endpoint: 70% di accettabilità.
Lasso di tempo: Visita di base
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Numero di pazienti idonei che hanno accettato di partecipare allo studio rispetto al numero di pazienti idonei che hanno rifiutato di partecipare.
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Visita di base
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Fattibilità di un programma riabilitativo ottimizzato. Misurato come il numero di pazienti che completano lo studio rispetto al numero di pazienti inclusi. Endpoint: 60% di fattibilità.
Lasso di tempo: Mese 12 (fine dello studio)
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Numero di pazienti che completano lo studio rispetto al numero di pazienti inclusi.
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Mese 12 (fine dello studio)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza di un programma riabilitativo ottimizzato. Misurato come numero di eventi avversi gravi (SAE) rispetto all'anno precedente al basale.
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12 (fine dello studio)
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Numero di eventi avversi gravi (SAE).
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Dal basale al mese 12 (fine dello studio)
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Percezione e soddisfazione dell'assistente misurate attraverso la scala Clinical Global Impression - Improvement (CGI I). Confronto del punteggio CGI-S con il punteggio CGI-I del gruppo trattato.
Lasso di tempo: Mese 6 e mese 12 (fine dello studio).
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Potenziali effetti del programma riabilitativo ottimizzato sull'esperienza dei pazienti.
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Mese 6 e mese 12 (fine dello studio).
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Percezione e soddisfazione dell'assistente misurate attraverso la scala Clinical Global Impression - Severity (CGI-S). Confronto del punteggio CGI-S con il punteggio CGI-I del gruppo trattato.
Lasso di tempo: Visita di base: CGI-S.
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Potenziali effetti del programma riabilitativo ottimizzato sull'esperienza dei pazienti.
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Visita di base: CGI-S.
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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The Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND): il punteggio massimo è 64 punti. Misurare una variazione nel punteggio totale funzionale tra la coorte di studio trattata e un set di dati di controllo.
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12 (fine dello studio).
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Valutazione dei potenziali benefici terapeutici attraverso la valutazione delle scale funzionali motorie.
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Basale, mese 6, mese 12 (fine dello studio).
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The Hammersmith Infant Neurological Examination sezione 2 (HINE-2): il punteggio massimo è 26 punti. Misurare una variazione nel punteggio totale funzionale tra la coorte di studio trattata e un set di dati di controllo.
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12 (fine dello studio).
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Valutazione dei potenziali benefici terapeutici attraverso la valutazione delle scale funzionali motorie.
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Basale, mese 6, mese 12 (fine dello studio).
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Scala Hammersmith rivista (RHS). Il punteggio massimo per RHS è 69 punti. Misurare una variazione nel punteggio totale funzionale tra la coorte di studio trattata e un set di dati di controllo.
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12 (fine dello studio).
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Valutazione dei potenziali benefici terapeutici attraverso la valutazione delle scale funzionali motorie.
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Basale, mese 6, mese 12 (fine dello studio).
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Valutazione combinata Hammersmith Functional Motor Scale Extended (HFMSE). Il punteggio massimo è 66 punti. Misurare una variazione nel punteggio totale funzionale tra la coorte di studio trattata e un set di dati di controllo.
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12 (fine dello studio).
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Valutazione dei potenziali benefici terapeutici attraverso la valutazione delle scale funzionali motorie.
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Basale, mese 6, mese 12 (fine dello studio).
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Traguardi dello sviluppo dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS): il risultato finale è il traguardo motorio più alto ottenibile. Misurare una variazione nel punteggio totale funzionale tra la coorte di studio trattata e un set di dati di controllo.
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12 (fine dello studio).
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Valutazione dei potenziali benefici terapeutici attraverso la valutazione delle scale funzionali motorie.
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Basale, mese 6, mese 12 (fine dello studio).
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Modulo rivisto arti superiori (RULM): dai 30 mesi di età: punteggio massimo è 37 punti. Misurare una variazione nel punteggio totale funzionale tra la coorte di studio trattata e un set di dati di controllo.
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12 (fine dello studio).
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Valutazione dei potenziali benefici terapeutici attraverso la valutazione delle scale funzionali motorie.
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Basale, mese 6, mese 12 (fine dello studio).
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Test del cammino dei 6 minuti (6MWT): dai 4 anni di età. Misurare una variazione nel punteggio totale funzionale tra la coorte di studio trattata e un set di dati di controllo.
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12 (fine dello studio).
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Valutazione dei potenziali benefici terapeutici attraverso la valutazione delle scale funzionali motorie.
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Basale, mese 6, mese 12 (fine dello studio).
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Charlotte Lilien, University of Oxford, Department of Paediatrics
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 giugno 2024
Completamento primario (Effettivo)
30 giugno 2026
Completamento dello studio (Effettivo)
31 agosto 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 maggio 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 maggio 2024
Primo Inserito (Effettivo)
17 maggio 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 settembre 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 settembre 2026
Ultimo verificato
1 settembre 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ACE SMA
- PID17165 (Altro identificatore: University Oxford Hospitals NHS Foundation Trust)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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