Akceptowalność, wykonalność, bezpieczeństwo i skuteczność zoptymalizowanego programu rehabilitacji dla leczonych pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) (ACE SMA) (ACE SMA)
14 września 2026 zaktualizowane przez: University of Oxford
Monocentryczne, prospektywne i podłużne badanie oceniające akceptowalność, wykonalność, bezpieczeństwo i skuteczność zoptymalizowanego programu rehabilitacji dla leczonych pacjentów z SMA w porównaniu z obecnym programem rehabilitacji w Wielkiej Brytanii: ACE SMA
Celem tego badania jest zbadanie akceptowalności, wykonalności, bezpieczeństwa i skuteczności zoptymalizowanego programu rehabilitacji dla leczonych pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) w porównaniu z obecnym programem rehabilitacji w Wielkiej Brytanii.
Celem jest zapewnienie pacjentom większej liczby rąk do fizjoterapii i dostępu do urządzeń rehabilitacyjnych w domu, aby wesprzeć rodziców obecnie prowadzących samodzielnie rehabilitację.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Głównym celem badania jest sprawdzenie, czy zoptymalizowany program rehabilitacji zostałby zaakceptowany i wykonalny w społeczności pacjentów z SMA.
Zoptymalizowany program będzie obejmował rehabilitację zorientowaną na cel z częstszym korzystaniem z fizjoterapii (co 2 tygodnie), a także cotygodniowe używanie w domu urządzenia rehabilitacyjnego zatwierdzonego przez SMA, aby zapewnić najbardziej odpowiednią terapię dla każdego pacjenta. Wszyscy uczestnicy badania otrzymają zoptymalizowany program rehabilitacji w ciągu 12 miesięcy. W celu określenia potencjalnej skuteczności zostanie wykorzystana zewnętrzna grupa kontrolna.
Wizyty badawcze będą odbywać się na początku badania, w 6. i 12. miesiącu. Podczas tych wizyt zostanie przeprowadzone ogólne badanie fizykalne oraz zebranie informacji na temat opinii uczestnika i opiekuna, jego zadowolenia i zgodności z programem rehabilitacji. Aby pomóc w ocenie potencjalnych korzyści terapeutycznych, przeprowadzona zostanie ocena funkcji motorycznych w zależności od wieku i stanu ambulatoryjnego.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
14
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Zjednoczone Królestwo, OX3 0BP
- Oxford Brookes University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Uczestnik będący pacjentem Kryteria kwalifikacyjne:
Kryteria przyjęcia:
- Genetycznie potwierdzony SMA, uznawany za osobę nieopiekującą się, opiekującą się lub spacerującą
- Leczenie po objawach i przy stałej dawce przez 12 miesięcy jakimkolwiek lekiem modyfikującym przebieg choroby dopuszczonym do obrotu
- Pacjenci w wieku od 1 do 10 lat na początku badania
- Rodzice/opiekunowie prawni pacjentów w wieku poniżej 16 lat muszą przedstawić pisemną świadomą zgodę przed udziałem pacjenta w badaniu
- Chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich wymagań i procedur protokołu.
Kryteria wyłączenia:
Uczestnik nie może przystąpić do badania, jeśli ma zastosowanie DOWOLNY z poniższych warunków:
- Każdy stan ostry lub przewlekły, który w ocenie badacza w istotny sposób utrudnia rehabilitację pacjenta
- Konieczność wentylacji dziennej i/lub inwazyjnej, z wyłączeniem drzemek
- Obecnie uczestniczy w badaniu dotyczącym leczenia; lub leczenie metodą eksperymentalną
- Jakakolwiek interwencja chirurgiczna i/lub medyczna, zdaniem badacza, na 3 miesiące przed wartością wyjściową i/lub w trakcie udziału w badaniu.
Opiekun (uważany za uczestnika) Kryteria kwalifikowalności:
Kryteria przyjęcia:
- Chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich wymagań i procedur protokołu
- Do badania włączono dziecko opiekuna.
Kryteria wyłączenia:
• Brak kryteriów wykluczających.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Inny
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: Leczona kohorta
|
Obejmuje: rehabilitację zorientowaną na cel, praktyczne sesje fizjoterapeutyczne i domowe użytkowanie urządzenia rehabilitacyjnego zatwierdzonego przez SMA.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Akceptowalność zoptymalizowanego programu rehabilitacji. Mierzona jako liczba kwalifikujących się pacjentów, którzy zgodzili się na udział w badaniu, w porównaniu z liczbą kwalifikujących się pacjentów, którzy odmówili udziału. Punkt końcowy: 70% akceptowalności.
Ramy czasowe: Wizyta podstawowa
|
Liczba kwalifikujących się pacjentów, którzy zgodzili się na udział w badaniu w porównaniu do liczby kwalifikujących się pacjentów, którzy odmówili udziału.
|
Wizyta podstawowa
|
|
Wykonalność zoptymalizowanego programu rehabilitacji. Mierzona jako liczba pacjentów, którzy ukończyli badanie, w porównaniu z liczbą pacjentów włączonych do badania. Punkt końcowy: 60% wykonalności.
Ramy czasowe: Miesiąc 12 (koniec badania)
|
Liczba pacjentów, którzy ukończyli badanie, w porównaniu do liczby pacjentów włączonych do badania.
|
Miesiąc 12 (koniec badania)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo zoptymalizowanego programu rehabilitacji. Mierzone jako liczba poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) w porównaniu z rokiem poprzedzającym wartość bazową.
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12. miesiąca (koniec badania)
|
Liczba poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE).
|
Od wartości początkowej do 12. miesiąca (koniec badania)
|
|
Postrzeganie i satysfakcja opiekuna mierzone za pomocą skali Clinical Global Impression – Improvement (CGI I). Porównanie wyniku CGI-S z wynikiem CGI-I grupy leczonej.
Ramy czasowe: Miesiąc 6 i miesiąc 12 (koniec badania).
|
Potencjalny wpływ zoptymalizowanego programu rehabilitacji na doświadczenia pacjentów.
|
Miesiąc 6 i miesiąc 12 (koniec badania).
|
|
Postrzeganie i satysfakcja opiekuna mierzone za pomocą skali Clinical Global Impression – Severity (CGI-S). Porównanie wyniku CGI-S z wynikiem CGI-I grupy leczonej.
Ramy czasowe: Wizyta początkowa: CGI-S.
|
Potencjalny wpływ zoptymalizowanego programu rehabilitacji na doświadczenia pacjentów.
|
Wizyta początkowa: CGI-S.
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Test zaburzeń nerwowo-mięśniowych dla niemowląt Szpitala Dziecięcego w Filadelfii (CHOP INTEND): maksymalny wynik to 64 punkty. Pomiar zmiany całkowitego wyniku funkcjonalnego pomiędzy leczoną kohortą badawczą a kontrolnym zbiorem danych.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6, miesiąc 12 (koniec badania).
|
Ocena potencjalnych korzyści terapeutycznych poprzez ocenę skal funkcji motorycznych.
|
Wartość wyjściowa, miesiąc 6, miesiąc 12 (koniec badania).
|
|
Badanie neurologiczne niemowląt Hammersmith, sekcja 2 (HINE-2): maksymalny wynik to 26 punktów. Pomiar zmiany całkowitego wyniku funkcjonalnego pomiędzy leczoną kohortą badawczą a kontrolnym zbiorem danych.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6, miesiąc 12 (koniec badania).
|
Ocena potencjalnych korzyści terapeutycznych poprzez ocenę skal funkcji motorycznych.
|
Wartość wyjściowa, miesiąc 6, miesiąc 12 (koniec badania).
|
|
Poprawiona skala Hammersmitha (RHS). Maksymalny wynik dla RHS to 69 punktów. Pomiar zmiany całkowitego wyniku funkcjonalnego pomiędzy leczoną kohortą badawczą a kontrolnym zbiorem danych.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6, miesiąc 12 (koniec badania).
|
Ocena potencjalnych korzyści terapeutycznych poprzez ocenę skal funkcji motorycznych.
|
Wartość wyjściowa, miesiąc 6, miesiąc 12 (koniec badania).
|
|
Połączona ocena rozszerzonej funkcjonalnej skali motorycznej Hammersmith (HFMSE). Maksymalny wynik to 66 punktów. Pomiar zmiany całkowitego wyniku funkcjonalnego pomiędzy leczoną kohortą badawczą a kontrolnym zbiorem danych.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6, miesiąc 12 (koniec badania).
|
Ocena potencjalnych korzyści terapeutycznych poprzez ocenę skal funkcji motorycznych.
|
Wartość wyjściowa, miesiąc 6, miesiąc 12 (koniec badania).
|
|
Kamienie milowe rozwoju Światowej Organizacji Zdrowia (WHO): ostatecznym rezultatem jest najwyższy możliwy do osiągnięcia kamień milowy w zakresie motoryki. Pomiar zmiany całkowitego wyniku funkcjonalnego pomiędzy leczoną kohortą badawczą a kontrolnym zbiorem danych.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6, miesiąc 12 (koniec badania).
|
Ocena potencjalnych korzyści terapeutycznych poprzez ocenę skal funkcji motorycznych.
|
Wartość wyjściowa, miesiąc 6, miesiąc 12 (koniec badania).
|
|
Poprawiony moduł kończyny górnej (RULM): od 30 miesiąca życia: maksymalny wynik to 37 punktów. Pomiar zmiany całkowitego wyniku funkcjonalnego pomiędzy leczoną kohortą badawczą a kontrolnym zbiorem danych.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6, miesiąc 12 (koniec badania).
|
Ocena potencjalnych korzyści terapeutycznych poprzez ocenę skal funkcji motorycznych.
|
Wartość wyjściowa, miesiąc 6, miesiąc 12 (koniec badania).
|
|
Test 6-minutowego marszu (6MWT): od 4. roku życia. Pomiar zmiany całkowitego wyniku funkcjonalnego pomiędzy leczoną kohortą badawczą a kontrolnym zbiorem danych.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6, miesiąc 12 (koniec badania).
|
Ocena potencjalnych korzyści terapeutycznych poprzez ocenę skal funkcji motorycznych.
|
Wartość wyjściowa, miesiąc 6, miesiąc 12 (koniec badania).
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Charlotte Lilien, University of Oxford, Department of Paediatrics
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 czerwca 2024
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
30 czerwca 2026
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
31 sierpnia 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
2 maja 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 maja 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
17 maja 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
15 września 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
14 września 2026
Ostatnia weryfikacja
1 września 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ACE SMA
- PID17165 (Inny identyfikator: University Oxford Hospitals NHS Foundation Trust)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .