Akzeptanz, Durchführbarkeit, Sicherheit und Wirksamkeit eines optimierten Rehabilitationsprogramms für behandelte Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) (ACE SMA) (ACE SMA)
14. September 2026 aktualisiert von: University of Oxford
Eine monozentrische, prospektive und longitudinale Studie zur Untersuchung der Akzeptanz, Durchführbarkeit, Sicherheit und Wirksamkeit eines optimierten Rehabilitationsprogramms für behandelte Patienten mit SMA im Vergleich zum aktuellen Rehabilitationsprogramm im Vereinigten Königreich: ACE SMA
Ziel dieser Studie ist es, die Akzeptanz, Durchführbarkeit, Sicherheit und Wirksamkeit eines optimierten Rehabilitationsprogramms für behandelte Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) im Vergleich zum aktuellen Rehabilitationsprogramm im Vereinigten Königreich zu untersuchen.
Ziel ist es, den Patienten mehr praktische Physiotherapie und Zugang zu Rehabilitationsgeräten zu Hause zu bieten, um Eltern zu unterstützen, die die Rehabilitation derzeit alleine durchführen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Das Hauptziel der Studie besteht darin, zu untersuchen, ob ein optimiertes Rehabilitationsprogramm innerhalb der SMA-Patientengemeinschaft akzeptiert wird und umsetzbar ist.
Das optimierte Programm umfasst eine zielorientierte Rehabilitation mit häufigerer praktischer Physiotherapie (alle 2 Wochen) sowie ein von der SMA zugelassenes Rehabilitationsgerät, das wöchentlich zu Hause verwendet wird, um für jeden einzelnen Patienten die am besten geeignete Therapie bereitzustellen. Alle Studienteilnehmer erhalten über 12 Monate das optimierte Rehabilitationsprogramm. Zur Bestimmung der potenziellen Wirksamkeit wird eine externe Kontrollgruppe herangezogen.
Forschungsstudienbesuche finden zu Studienbeginn sowie im 6. und 12. Monat statt. Bei diesen Besuchen wird eine allgemeine körperliche Untersuchung durchgeführt und gleichzeitig die Wahrnehmung, Zufriedenheit und Einhaltung des Rehabilitationsprogramms durch Teilnehmer und Betreuer erfasst. Beurteilungen der motorischen Funktion nach Alter und Gehfähigkeitsstatus werden beurteilt, um den potenziellen therapeutischen Nutzen zu bewerten.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
14
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Oxfordshire
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Oxford, Oxfordshire, Vereinigtes Königreich, OX3 0BP
- Oxford Brookes University
-
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Zulassungskriterien für Patiententeilnehmer:
Einschlusskriterien:
- Genetisch bestätigter SMA gilt als Nicht-Sitzer, Sitzer oder Spaziergänger
- Postsymptomatische Behandlung und 12 Monate lang eine stabile Dosis mit einem krankheitsmodifizierenden, auf dem Markt zugelassenen Arzneimittel
- Patienten im Alter von 1–10 Jahren zu Studienbeginn
- Eltern/Erziehungsberechtigte von Patienten unter 16 Jahren müssen vor der Teilnahme des Patienten an der Studie eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben
- Bereit und in der Lage, alle Protokollanforderungen und -verfahren einzuhalten.
Ausschlusskriterien:
Der Teilnehmer darf nicht an der Testversion teilnehmen, wenn einer der folgenden Punkte zutrifft:
- Jede akute oder chronische Erkrankung, die nach Einschätzung des Prüfarztes die Rehabilitation des Patienten erheblich beeinträchtigt
- Notwendigkeit einer täglichen und/oder invasiven Beatmung, Nickerchen ausgenommen
- Derzeit in einer Behandlungsstudie eingeschrieben; oder Behandlung mit einer experimentellen Therapie
- Jeder chirurgische und/oder medizinische Eingriff, nach Angaben des Prüfarztes, 3 Monate vor Studienbeginn und/oder während der Studienteilnahme.
Betreuer (gilt als Teilnehmer) Zulassungskriterien:
Einschlusskriterien:
- Bereit und in der Lage, alle Protokollanforderungen und -verfahren einzuhalten
- Das Kind der Betreuungsperson wurde in die Studie einbezogen.
Ausschlusskriterien:
• Keine Ausschlusskriterien.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Sonstiges
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Sonstiges: Behandelte Kohorte
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Bestehend aus: zielgerichteter Rehabilitation, praktischen Physiotherapiesitzungen und Heimgebrauch eines von SMA zugelassenen Rehabilitationsgeräts.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Akzeptanz eines optimierten Rehabilitationsprogramms. Gemessen als Anzahl der geeigneten Patienten, die der Teilnahme an der Studie zugestimmt haben, im Vergleich zur Anzahl der geeigneten Patienten, die die Teilnahme abgelehnt haben. Endpunkt: 70 % der Akzeptanz.
Zeitfenster: Erstbesuch
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Anzahl der in Frage kommenden Patienten, die der Teilnahme an der Studie zugestimmt haben, im Vergleich zur Anzahl der in Frage kommenden Patienten, die die Teilnahme abgelehnt haben.
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Erstbesuch
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Machbarkeit eines optimierten Rehabilitationsprogramms. Gemessen als Anzahl der Patienten, die die Studie abgeschlossen haben, im Vergleich zur Anzahl der eingeschlossenen Patienten. Endpunkt: 60 % der Machbarkeit.
Zeitfenster: Monat 12 (Studienende)
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Anzahl der Patienten, die die Studie abschließen, im Vergleich zur Anzahl der eingeschlossenen Patienten.
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Monat 12 (Studienende)
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Sicherheit eines optimierten Rehabilitationsprogramms. Gemessen als Anzahl schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE) im Vergleich zum Jahr vor dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Vom Studienbeginn bis zum 12. Monat (Studienende)
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Anzahl schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs).
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Vom Studienbeginn bis zum 12. Monat (Studienende)
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Wahrnehmung und Zufriedenheit des Pflegepersonals, gemessen anhand der Clinical Global Impression Scale – Improvement (CGI I). Vergleich des CGI-S-Scores mit dem CGI-I-Score der behandelten Gruppe.
Zeitfenster: Monat 6 und Monat 12 (Studienende).
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Mögliche Auswirkungen des optimierten Rehabilitationsprogramms auf die Patientenerfahrung.
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Monat 6 und Monat 12 (Studienende).
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Wahrnehmung und Zufriedenheit des Pflegepersonals, gemessen anhand der Clinical Global Impression Scale – Severity (CGI-S). Vergleich des CGI-S-Scores mit dem CGI-I-Score der behandelten Gruppe.
Zeitfenster: Basisbesuch: CGI-S.
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Mögliche Auswirkungen des optimierten Rehabilitationsprogramms auf die Patientenerfahrung.
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Basisbesuch: CGI-S.
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Der Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND): Die maximale Punktzahl beträgt 64 Punkte. Messung einer Änderung des funktionellen Gesamtscores zwischen der behandelten Studienkohorte und einem Kontrolldatensatz.
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12 (Ende der Studie).
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Bewertung potenzieller therapeutischer Vorteile durch Bewertung motorischer Funktionsskalen.
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Ausgangswert, Monat 6, Monat 12 (Ende der Studie).
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Abschnitt 2 der Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE-2): Die maximale Punktzahl beträgt 26 Punkte. Messung einer Änderung des funktionellen Gesamtscores zwischen der behandelten Studienkohorte und einem Kontrolldatensatz.
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12 (Ende der Studie).
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Bewertung potenzieller therapeutischer Vorteile durch Bewertung motorischer Funktionsskalen.
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Ausgangswert, Monat 6, Monat 12 (Ende der Studie).
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Überarbeitete Hammersmith-Skala (RHS). Die maximale Punktzahl für RHS beträgt 69 Punkte. Messung einer Änderung des funktionellen Gesamtscores zwischen der behandelten Studienkohorte und einem Kontrolldatensatz.
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12 (Ende der Studie).
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Bewertung potenzieller therapeutischer Vorteile durch Bewertung motorischer Funktionsskalen.
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Ausgangswert, Monat 6, Monat 12 (Ende der Studie).
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Kombinierte Bewertung der Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE). Die maximale Punktzahl beträgt 66 Punkte. Messung einer Änderung des funktionellen Gesamtscores zwischen der behandelten Studienkohorte und einem Kontrolldatensatz.
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12 (Ende der Studie).
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Bewertung potenzieller therapeutischer Vorteile durch Bewertung motorischer Funktionsskalen.
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Ausgangswert, Monat 6, Monat 12 (Ende der Studie).
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Entwicklungsmeilensteine der Weltgesundheitsorganisation (WHO): Das Endergebnis ist der höchste erreichbare motorische Meilenstein. Messung einer Änderung des funktionellen Gesamtscores zwischen der behandelten Studienkohorte und einem Kontrolldatensatz.
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12 (Ende der Studie).
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Bewertung potenzieller therapeutischer Vorteile durch Bewertung motorischer Funktionsskalen.
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Ausgangswert, Monat 6, Monat 12 (Ende der Studie).
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Überarbeitetes Modul für die oberen Gliedmaßen (RULM): ab 30 Monaten: maximale Punktzahl beträgt 37 Punkte. Messung einer Änderung des funktionellen Gesamtscores zwischen der behandelten Studienkohorte und einem Kontrolldatensatz.
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12 (Ende der Studie).
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Bewertung potenzieller therapeutischer Vorteile durch Bewertung motorischer Funktionsskalen.
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Ausgangswert, Monat 6, Monat 12 (Ende der Studie).
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6-Minuten-Gehtest (6MWT): ab 4 Jahren. Messung einer Änderung des funktionellen Gesamtscores zwischen der behandelten Studienkohorte und einem Kontrolldatensatz.
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 12 (Ende der Studie).
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Bewertung potenzieller therapeutischer Vorteile durch Bewertung motorischer Funktionsskalen.
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Ausgangswert, Monat 6, Monat 12 (Ende der Studie).
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Charlotte Lilien, University of Oxford, Department of Paediatrics
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. Juni 2024
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
30. Juni 2026
Studienabschluss (Tatsächlich)
31. August 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
2. Mai 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
16. Mai 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
17. Mai 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
15. September 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
14. September 2026
Zuletzt verifiziert
1. September 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ACE SMA
- PID17165 (Andere Kennung: University Oxford Hospitals NHS Foundation Trust)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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