Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Acceptabilitet, gennemførlighed, sikkerhed og effektivitet af et optimeret rehabiliteringsprogram for behandlede patienter med spinal muskelatrofi (SMA) (ACE SMA) (ACE SMA)

3. juni 2024 opdateret af: University of Oxford

En monocentrisk, prospektiv og longitudinel undersøgelse, der undersøger acceptabiliteten, gennemførligheden, sikkerheden og effektiviteten af ​​et optimeret rehabiliteringsprogram for behandlede patienter med SMA sammenlignet med det nuværende rehabiliteringsprogram i Storbritannien: ACE SMA

Målet med denne undersøgelse er at undersøge acceptabiliteten, gennemførligheden, sikkerheden og effektiviteten af ​​et optimeret rehabiliteringsprogram for behandlede patienter med spinal muskelatrofi (SMA) sammenlignet med det nuværende rehabiliteringsprogram i Storbritannien. Målet er at give patienterne flere hænder på fysioterapi og adgang til genoptræningsudstyr i hjemmet for at støtte forældre, der i øjeblikket udfører genoptræning på egen hånd.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hovedformålet med undersøgelsen er at undersøge, om et optimeret rehabiliteringsprogram ville blive accepteret og er gennemførligt inden for SMA-patienterne.

Det optimerede program vil bestå af målorienteret genoptræning med hyppigere hands on fysioterapi (hver 2. uge) samt et SMA godkendt genoptræningsapparat, der anvendes i hjemmet på en ugentlig basis, for at give den mest passende terapi til hver enkelt patient. Alle undersøgelsesdeltagere vil modtage det optimerede genoptræningsprogram over 12 måneder. En ekstern kontrolgruppe vil blive brugt til at bestemme den potentielle effekt.

Forskningsstudiebesøg vil finde sted ved baseline, måned 6 og måned 12. Ved disse besøg vil der blive foretaget en generel fysisk undersøgelse sideløbende med at indsamle deltagernes og plejerens opfattelse, tilfredshed og overensstemmelse med rehabiliteringsprogrammet. Motoriske funktionsvurderinger i henhold til alder og ambulatorisk status vil blive vurderet for at hjælpe med at evaluere potentielle terapeutiske fordele.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

14

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Det Forenede Kongerige, OX3 0BP
        • Rekruttering
        • Oxford Brookes University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Charlotte Lilien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Kvalificeringskriterier for patientdeltager:

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet SMA betragtes som en ikke-sidder, siddende eller rollator
  • Postsymptomatisk behandlet og på stabil dosis i 12 måneder med ethvert sygdomsmodificerende markedsgodkendt lægemiddel
  • Patienter fra 1-10 år ved baseline
  • Forældre/værge til patienter under 16 år skal give skriftligt informeret samtykke forud for patientens deltagelse i undersøgelsen
  • Villig og i stand til at overholde alle protokolkrav og procedurer.

Ekskluderingskriterier:

Deltageren må ikke deltage i forsøget, hvis NOGET af følgende gør sig gældende:

  • Enhver akut eller kronisk tilstand, som, som vurderet af investigator, væsentligt forstyrrer rehabiliteringen af ​​patienten
  • Behov for daglig og/eller invasiv ventilation, lur udelukket
  • I øjeblikket tilmeldt et behandlingsstudie; eller behandling med en eksperimentel terapi
  • Enhver kirurgisk og/eller medicinsk intervention, ifølge investigator, 3 måneder før baseline og/eller under undersøgelsens deltagelse.

Plejer (betragtes som deltager) Kvalificeringskriterier:

Inklusionskriterier:

  • Villig og i stand til at overholde alle protokolkrav og procedurer
  • Plejerens barn er blevet inkluderet i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

• Ingen udelukkelseskriterier.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Behandlet kohorte
Andet: Optimeret genoptræningsprogram
Bestående af: målrettet genoptræning, hands on fysioterapi sessioner og hjemmebrug af SMA godkendt genoptræningsapparat.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Acceptabilitet af et optimeret genoptræningsprogram. Målt som antal kvalificerede patienter, der har accepteret at deltage i undersøgelsen sammenlignet med antallet af kvalificerede patienter, der har nægtet at deltage. Slutpunkt: 70 % af accept.
Tidsramme: Baseline besøg
Antal kvalificerede patienter, der accepterede at deltage i undersøgelsen sammenlignet med antallet af kvalificerede patienter, der har nægtet at deltage.
Baseline besøg
Gennemførlighed af et optimeret genoptræningsprogram. Målt som antallet af patienter, der gennemfører undersøgelsen sammenlignet med antallet af inkluderede patienter. Slutpunkt: 60 % af gennemførligheden.
Tidsramme: Måned 12 (slut på studiet)
Antal patienter, der fuldfører undersøgelsen sammenlignet med antallet af inkluderede patienter.
Måned 12 (slut på studiet)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed ved et optimeret genoptræningsprogram. Målt som antallet af alvorlige bivirkninger (SAE) sammenlignet med året før baseline.
Tidsramme: Fra baseline til måned 12 (slut af undersøgelsen)
Antal alvorlige bivirkninger (SAE).
Fra baseline til måned 12 (slut af undersøgelsen)
Carers opfattelse og tilfredsstillelse målt gennem Clinical Global Impression scale - Improvement (CGI I). Sammenligning af CGI-S score med CGI-I score for den behandlede gruppe.
Tidsramme: Måned 6 og Måned 12 (studieafslutning).
Potentielle effekter af det optimerede rehabiliteringsprogram på patienternes oplevelse.
Måned 6 og Måned 12 (studieafslutning).
Pårørendes opfattelse og tilfredsstillelse målt gennem Clinical Global Impression scale - Severity (CGI-S). Sammenligning af CGI-S score med CGI-I score for den behandlede gruppe.
Tidsramme: Baseline besøg: CGI-S.
Potentielle effekter af det optimerede rehabiliteringsprogram på patienternes oplevelse.
Baseline besøg: CGI-S.

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND): maksimal score er 64 point. Måling af en ændring i funktionel totalscore mellem den behandlede studiekohorte og et kontroldatasæt.
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12 (slut af undersøgelsen).
Evaluering af potentielle terapeutiske fordele gennem vurdering af motoriske funktionsskalaer.
Baseline, måned 6, måned 12 (slut af undersøgelsen).
Hammersmith Infant Neurological Examination sektion 2 (HINE-2): maksimal score er 26 point. Måling af en ændring i funktionel totalscore mellem den behandlede studiekohorte og et kontroldatasæt.
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12 (slut af undersøgelsen).
Evaluering af potentielle terapeutiske fordele gennem vurdering af motoriske funktionsskalaer.
Baseline, måned 6, måned 12 (slut af undersøgelsen).
Revideret Hammersmith-skala (RHS). Den maksimale score for RHS er 69 point. Måling af en ændring i funktionel totalscore mellem den behandlede studiekohorte og et kontroldatasæt.
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12 (slut af undersøgelsen).
Evaluering af potentielle terapeutiske fordele gennem vurdering af motoriske funktionsskalaer.
Baseline, måned 6, måned 12 (slut af undersøgelsen).
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) kombineret vurdering. Den maksimale score er 66 point. Måling af en ændring i funktionel totalscore mellem den behandlede studiekohorte og et kontroldatasæt.
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12 (slut af undersøgelsen).
Evaluering af potentielle terapeutiske fordele gennem vurdering af motoriske funktionsskalaer.
Baseline, måned 6, måned 12 (slut af undersøgelsen).
Verdenssundhedsorganisationen (WHO) udviklingsmæssige milepæle: Det endelige resultat er den højest opnåelige motoriske milepæl. Måling af en ændring i funktionel totalscore mellem den behandlede studiekohorte og et kontroldatasæt.
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12 (slut af undersøgelsen).
Evaluering af potentielle terapeutiske fordele gennem vurdering af motoriske funktionsskalaer.
Baseline, måned 6, måned 12 (slut af undersøgelsen).
Revideret øvre ekstremitetsmodul (RULM): fra 30 måneders alder: maksimal score er 37 point. Måling af en ændring i funktionel totalscore mellem den behandlede studiekohorte og et kontroldatasæt.
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12 (slut af undersøgelsen).
Evaluering af potentielle terapeutiske fordele gennem vurdering af motoriske funktionsskalaer.
Baseline, måned 6, måned 12 (slut af undersøgelsen).
6 minutters gangtest (6MWT): fra 4 års alderen. Måling af en ændring i funktionel totalscore mellem den behandlede studiekohorte og et kontroldatasæt.
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12 (slut af undersøgelsen).
Evaluering af potentielle terapeutiske fordele gennem vurdering af motoriske funktionsskalaer.
Baseline, måned 6, måned 12 (slut af undersøgelsen).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Oxford

Samarbejdspartnere

Oxford Brookes University
Oxford University Hospitals NHS Trust
Scholar Rock, Inc.
Biohaven Therapeutics Ltd.
Roche Products Limited
ACE SMA Charity

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Charlotte Lilien, University of Oxford, Department of Paediatrics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

17. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. juni 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. juni 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ACE SMA
  • PID17165 (Anden identifikator: University Oxford Hospitals NHS Foundation Trust)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Kliniske forsøg med Optimeret genoptræningsprogram

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Togo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner