Aceitabilidade, viabilidade, segurança e eficácia de um programa de reabilitação otimizado para pacientes tratados com atrofia muscular espinhal (SMA) (ACE SMA) (ACE SMA)
14 de setembro de 2026 atualizado por: University of Oxford
Um estudo monocêntrico, prospectivo e longitudinal que investiga a aceitabilidade, viabilidade, segurança e eficácia de um programa de reabilitação otimizado para pacientes tratados com SMA em comparação com o programa de reabilitação atual no Reino Unido: ACE SMA
O objetivo deste estudo é investigar a aceitabilidade, viabilidade, segurança e eficácia de um programa de reabilitação otimizado para pacientes tratados com atrofia muscular espinhal (AME) em comparação com o programa de reabilitação atual no Reino Unido.
O objetivo é proporcionar aos pacientes mais fisioterapia prática e acesso a dispositivos de reabilitação em casa para apoiar os pais que atualmente realizam reabilitação por conta própria.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo principal do estudo é investigar se um programa de reabilitação otimizado seria aceito e é viável na comunidade de pacientes com SMA.
O programa otimizado incluirá reabilitação orientada para objetivos com fisioterapia prática mais frequente (a cada 2 semanas), bem como um dispositivo de reabilitação aprovado pela SMA usado em casa semanalmente, para fornecer a terapia mais adequada para cada paciente individual. Todos os participantes do estudo receberão o programa de reabilitação otimizado durante 12 meses. Um grupo de controle externo será usado para determinar a eficácia potencial.
As visitas de estudo de pesquisa ocorrerão no início do estudo, mês 6 e mês 12. Nessas visitas, um exame físico geral será realizado juntamente com a coleta da percepção do participante e do cuidador, satisfação e conformidade com o programa de reabilitação. Avaliações da função motora de acordo com a idade e o estado ambulatorial serão avaliadas para ajudar a avaliar potenciais benefícios terapêuticos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
14
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Reino Unido, OX3 0BP
- Oxford Brookes University
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de elegibilidade do paciente participante:
Critério de inclusão:
- SMA geneticamente confirmado considerado como não-assistente, assistente ou andador
- Tratado pós-sintomático e em dose estável por 12 meses com qualquer medicamento modificador da doença aprovado no mercado
- Pacientes de 1 a 10 anos de idade no início do estudo
- Os pais/responsáveis legais de pacientes com menos de 16 anos de idade devem fornecer consentimento informado por escrito antes da participação do paciente no estudo
- Disposto e capaz de cumprir todos os requisitos e procedimentos do protocolo.
Critério de exclusão:
O participante não poderá participar do teste se QUALQUER das seguintes situações se aplicar:
- Qualquer condição aguda ou crônica que, conforme avaliada pelo investigador, interfira significativamente na reabilitação do paciente
- Necessidade de ventilação diurna e/ou invasiva, excluídos cochilos
- Atualmente inscrito em um estudo de tratamento; ou tratamento com uma terapia experimental
- Qualquer intervenção cirúrgica e/ou médica, de acordo com o investigador, 3 meses antes da consulta inicial e/ou durante a participação no estudo.
Cuidador (considerado participante) Critérios de elegibilidade:
Critério de inclusão:
- Disposto e capaz de cumprir todos os requisitos e procedimentos do protocolo
- O filho do cuidador foi incluído no estudo.
Critério de exclusão:
• Sem critérios de exclusão.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: Coorte tratada
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Composto por: reabilitação orientada para objetivos, sessões práticas de fisioterapia e uso doméstico de dispositivo de reabilitação aprovado pela SMA.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Aceitabilidade de um programa de reabilitação otimizado. Medido como o número de pacientes elegíveis que aceitaram participar do estudo em comparação com o número de pacientes elegíveis que se recusaram a participar. Ponto final: 70% de aceitabilidade.
Prazo: Visita de linha de base
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Número de pacientes elegíveis que aceitaram participar do estudo em comparação com o número de pacientes elegíveis que se recusaram a participar.
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Visita de linha de base
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Viabilidade de um programa de reabilitação otimizado. Medido como o número de pacientes que completaram o estudo em comparação com o número de pacientes incluídos. Ponto final: 60% de viabilidade.
Prazo: Mês 12 (fim do estudo)
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Número de pacientes que completaram o estudo em comparação com o número de pacientes incluídos.
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Mês 12 (fim do estudo)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança de um programa de reabilitação otimizado. Medido como o número de eventos adversos graves (EAG) em comparação com o ano anterior à linha de base.
Prazo: Do início ao mês 12 (final do estudo)
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Número de eventos adversos graves (EAGs).
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Do início ao mês 12 (final do estudo)
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Percepção e satisfação do cuidador medidas através da escala de Impressão Clínica Global - Melhoria (CGI I). Comparação do escore CGI-S com o escore CGI-I do grupo tratado.
Prazo: Mês 6 e Mês 12 (fim do estudo).
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Efeitos potenciais do programa de reabilitação otimizado na experiência dos pacientes.
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Mês 6 e Mês 12 (fim do estudo).
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Percepção e satisfação do cuidador medidas através da escala Clinical Global Impression - Severity (CGI-S). Comparação do escore CGI-S com o escore CGI-I do grupo tratado.
Prazo: Visita de linha de base: CGI-S.
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Efeitos potenciais do programa de reabilitação otimizado na experiência dos pacientes.
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Visita de linha de base: CGI-S.
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Teste Infantil de Distúrbios Neuromusculares do Hospital Infantil da Filadélfia (CHOP INTEND): a pontuação máxima é de 64 pontos. Medir uma mudança na pontuação funcional total entre a coorte de estudo tratada e um conjunto de dados de controle.
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12 (final do estudo).
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Avaliação de potenciais benefícios terapêuticos através da avaliação de escalas funcionais motoras.
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Linha de base, mês 6, mês 12 (final do estudo).
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Seção 2 do Exame Neurológico Infantil Hammersmith (HINE-2): a pontuação máxima é de 26 pontos. Medir uma mudança na pontuação funcional total entre a coorte de estudo tratada e um conjunto de dados de controle.
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12 (final do estudo).
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Avaliação de potenciais benefícios terapêuticos através da avaliação de escalas funcionais motoras.
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Linha de base, mês 6, mês 12 (final do estudo).
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Escala de Hammersmith revisada (RHS). A pontuação máxima para RHS é 69 pontos. Medir uma mudança na pontuação funcional total entre a coorte de estudo tratada e um conjunto de dados de controle.
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12 (final do estudo).
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Avaliação de potenciais benefícios terapêuticos através da avaliação de escalas funcionais motoras.
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Linha de base, mês 6, mês 12 (final do estudo).
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Avaliação combinada da escala funcional motora expandida de Hammersmith (HFMSE). A pontuação máxima é de 66 pontos. Medir uma mudança na pontuação funcional total entre a coorte de estudo tratada e um conjunto de dados de controle.
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12 (final do estudo).
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Avaliação de potenciais benefícios terapêuticos através da avaliação de escalas funcionais motoras.
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Linha de base, mês 6, mês 12 (final do estudo).
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Marcos de desenvolvimento da Organização Mundial da Saúde (OMS): o resultado final é o marco motor mais alto alcançável. Medir uma mudança na pontuação funcional total entre a coorte de estudo tratada e um conjunto de dados de controle.
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12 (final do estudo).
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Avaliação de potenciais benefícios terapêuticos através da avaliação de escalas funcionais motoras.
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Linha de base, mês 6, mês 12 (final do estudo).
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Módulo de membro superior revisado (RULM): a partir dos 30 meses de idade: pontuação máxima é de 37 pontos. Medir uma mudança na pontuação funcional total entre a coorte de estudo tratada e um conjunto de dados de controle.
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12 (final do estudo).
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Avaliação de potenciais benefícios terapêuticos através da avaliação de escalas funcionais motoras.
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Linha de base, mês 6, mês 12 (final do estudo).
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Teste de caminhada de 6 minutos (TC6): a partir dos 4 anos. Medir uma mudança na pontuação funcional total entre a coorte de estudo tratada e um conjunto de dados de controle.
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12 (final do estudo).
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Avaliação de potenciais benefícios terapêuticos através da avaliação de escalas funcionais motoras.
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Linha de base, mês 6, mês 12 (final do estudo).
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Charlotte Lilien, University of Oxford, Department of Paediatrics
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de junho de 2024
Conclusão Primária (Real)
30 de junho de 2026
Conclusão do estudo (Real)
31 de agosto de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de maio de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de maio de 2024
Primeira postagem (Real)
17 de maio de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ACE SMA
- PID17165 (Outro identificador: University Oxford Hospitals NHS Foundation Trust)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .