针对脊髓性肌萎缩症 (SMA) (ACE SMA) 治疗患者的优化康复计划的可接受性、可行性、安全性和有效性 (ACE SMA)

患者参与者资格标准：

纳入标准：

• 经基因证实的 SMA 被视为不坐、坐或行走
• 使用市场批准的任何疾病缓解药物进行症状后治疗并稳定剂量 12 个月
• 基线时年龄为 1-10 岁的患者
• 16 岁以下患者的父母/法定监护人必须在患者参与研究之前提供书面知情同意书
• 愿意并且能够遵守所有协议要求和程序。

排除标准：

如果存在以下任何情况，参与者不得参加试验：

• 经研究者评估，任何严重干扰患者康复的急性或慢性疾病
• 需要每日和/或有创通气，不包括小睡
• 目前正在参加一项治疗研究；或采用实验疗法进行治疗
• 根据研究者的说法，在基线前 3 个月和/或参与研究期间进行的任何手术和/或医疗干预。

照顾者（被视为参与者）资格标准：

纳入标准：

• 愿意并且能够遵守所有协议要求和程序
• 看护者的孩子已被纳入研究。

排除标准：

• 无排除标准。