Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Akseptabilitet, gjennomførbarhet, sikkerhet og effekt av et optimalisert rehabiliteringsprogram for behandlede pasienter med spinal muskelatrofi (SMA) (ACE SMA) (ACE SMA)

14. september 2026 oppdatert av: University of Oxford

En monosentrisk, prospektiv og longitudinell studie som undersøker akseptabiliteten, gjennomførbarheten, sikkerheten og effektiviteten til et optimalisert rehabiliteringsprogram for behandlede pasienter med SMA sammenlignet med det nåværende rehabiliteringsprogrammet i Storbritannia: ACE SMA

Målet med denne studien er å undersøke akseptabiliteten, gjennomførbarheten, sikkerheten og effekten av et optimalisert rehabiliteringsprogram for behandlede pasienter med spinal muskelatrofi (SMA) sammenlignet med dagens rehabiliteringsprogram i Storbritannia. Målet er å gi pasienter flere hender på fysioterapi og tilgang til rehabiliteringsutstyr hjemme for å støtte foreldre som i dag utfører rehabilitering på egenhånd.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet med studien er å undersøke om et optimalisert rehabiliteringsprogram vil bli akseptert og er mulig innenfor SMA-pasientmiljøet.

Det optimaliserte programmet vil bestå av målrettet rehabilitering med hyppigere hender på fysioterapi (hver 2. uke) samt et SMA-godkjent rehabiliteringsapparat som brukes hjemme på ukentlig basis, for å gi den mest passende behandlingen for hver enkelt pasient. Alle studiedeltakere vil motta det optimaliserte rehabiliteringsprogrammet over 12 måneder. En ekstern kontrollgruppe vil bli brukt for å bestemme potensiell effekt.

Forskningsstudiebesøk vil finne sted ved baseline, måned 6 og måned 12. Ved disse besøkene vil det bli foretatt en generell fysisk undersøkelse ved siden av å samle deltakerens og omsorgspersonens oppfatning, tilfredshet og etterlevelse av rehabiliteringsprogrammet. Motoriske funksjonsvurderinger i henhold til alder og ambulatorisk status vil bli vurdert for å hjelpe til med å evaluere potensielle terapeutiske fordeler.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

14

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Storbritannia, OX3 0BP
        • Oxford Brookes University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Pasientdeltakers kvalifikasjonskriterier:

Inklusjonskriterier:

  • Genetisk bekreftet SMA betraktet som en ikke-sitter, sitter eller turgåer
  • Post-symptomatisk behandlet og på stabil dose i 12 måneder med ethvert sykdomsmodifiserende markedsgodkjent medikament
  • Pasienter fra 1-10 år ved baseline
  • Foreldre/verge(r) til pasienter under 16 år må gi skriftlig informert samtykke før pasientens deltakelse i studien
  • Villig og i stand til å overholde alle protokollkrav og prosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

Deltakeren kan ikke delta i prøveperioden hvis NOEN av følgende gjelder:

  • Enhver akutt eller kronisk tilstand som, vurdert av etterforskeren, vesentlig forstyrrer rehabiliteringen av pasienten
  • Behov for daglig og/eller invasiv ventilasjon, lurer utelukket
  • For tiden registrert i en behandlingsstudie; eller behandling med en eksperimentell terapi
  • Enhver kirurgisk og/eller medisinsk intervensjon, ifølge etterforskeren, 3 måneder før baseline og/eller under studiedeltakelsen.

Omsorgsperson (betraktet som deltaker) Kvalifikasjonskriterier:

Inklusjonskriterier:

  • Villig og i stand til å overholde alle protokollkrav og prosedyrer
  • Omsorgens barn er inkludert i studien.

Ekskluderingskriterier:

• Ingen eksklusjonskriterier.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Behandlet kohort
Annen: Optimalisert rehabiliteringsprogram
Bestående av: målrettet rehabilitering, hands on fysioterapi økter og hjemmebruk av SMA godkjent rehabiliteringsapparat.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Akseptabilitet av et optimalisert rehabiliteringsprogram. Målt som antall kvalifiserte pasienter som takket ja til å delta i studien sammenlignet med antall kvalifiserte pasienter som har nektet å delta. Endepunkt: 70 % av akseptabilitet.
Tidsramme: Utgangsbesøk
Antall kvalifiserte pasienter som takket ja til å delta i studien sammenlignet med antall kvalifiserte pasienter som har nektet å delta.
Utgangsbesøk
Mulighet for et optimalisert rehabiliteringsprogram. Målt som antall pasienter som fullfører studien sammenlignet med antall inkluderte pasienter. Endepunkt: 60 % av gjennomførbarheten.
Tidsramme: Måned 12 (slutt på studiet)
Antall pasienter som fullfører studien sammenlignet med antall inkluderte pasienter.
Måned 12 (slutt på studiet)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerheten til et optimalisert rehabiliteringsprogram. Målt som antall alvorlige bivirkninger (SAE) sammenlignet med året før baseline.
Tidsramme: Fra baseline til måned 12 (studieslutt)
Antall alvorlige bivirkninger (SAE).
Fra baseline til måned 12 (studieslutt)
Omsorgspersepsjon og tilfredsstillelse målt gjennom Clinical Global Impression scale - Improvement (CGI I). Sammenligning av CGI-S-skåre med CGI-I-skåre for den behandlede gruppen.
Tidsramme: Måned 6 og måned 12 (studieslutt).
Potensielle effekter av det optimaliserte rehabiliteringsprogrammet på pasientens opplevelse.
Måned 6 og måned 12 (studieslutt).
Pleierpersepsjon og tilfredsstillelse målt gjennom Clinical Global Impression scale - Severity (CGI-S). Sammenligning av CGI-S-skåre med CGI-I-skåre for den behandlede gruppen.
Tidsramme: Utgangsbesøk: CGI-S.
Potensielle effekter av det optimaliserte rehabiliteringsprogrammet på pasientens opplevelse.
Utgangsbesøk: CGI-S.

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Barnesykehuset i Philadelphia spedbarnstest av nevromuskulære lidelser (CHOP INTEND): maksimal poengsum er 64 poeng. Måling av en endring i funksjonell totalscore mellom den behandlede studiekohorten og et kontrolldatasett.
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12 (slutt på studiet).
Evaluering av potensielle terapeutiske fordeler gjennom vurdering av motoriske funksjonsskalaer.
Baseline, måned 6, måned 12 (slutt på studiet).
Hammersmith Infant Neurological Examination seksjon 2 (HINE-2): maksimal poengsum er 26 poeng. Måling av en endring i funksjonell totalscore mellom den behandlede studiekohorten og et kontrolldatasett.
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12 (slutt på studiet).
Evaluering av potensielle terapeutiske fordeler gjennom vurdering av motoriske funksjonsskalaer.
Baseline, måned 6, måned 12 (slutt på studiet).
Revidert Hammersmith-skala (RHS). Maksimal poengsum for RHS er 69 poeng. Måling av en endring i funksjonell totalscore mellom den behandlede studiekohorten og et kontrolldatasett.
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12 (slutt på studiet).
Evaluering av potensielle terapeutiske fordeler gjennom vurdering av motoriske funksjonsskalaer.
Baseline, måned 6, måned 12 (slutt på studiet).
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) kombinert vurdering. Maksimal poengsum er 66 poeng. Måling av en endring i funksjonell totalscore mellom den behandlede studiekohorten og et kontrolldatasett.
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12 (slutt på studiet).
Evaluering av potensielle terapeutiske fordeler gjennom vurdering av motoriske funksjonsskalaer.
Baseline, måned 6, måned 12 (slutt på studiet).
Verdens helseorganisasjon (WHO) utviklingsmilepæler: sluttresultatet er den høyeste oppnåelige motoriske milepælen. Måling av en endring i funksjonell totalscore mellom den behandlede studiekohorten og et kontrolldatasett.
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12 (slutt på studiet).
Evaluering av potensielle terapeutiske fordeler gjennom vurdering av motoriske funksjonsskalaer.
Baseline, måned 6, måned 12 (slutt på studiet).
Revidert øvre lemmermodul (RULM): fra 30 måneders alder: maksimal poengsum er 37 poeng. Måling av en endring i funksjonell totalscore mellom den behandlede studiekohorten og et kontrolldatasett.
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12 (slutt på studiet).
Evaluering av potensielle terapeutiske fordeler gjennom vurdering av motoriske funksjonsskalaer.
Baseline, måned 6, måned 12 (slutt på studiet).
6 minutters gangtest (6MWT): fra 4 års alder. Måling av en endring i funksjonell totalscore mellom den behandlede studiekohorten og et kontrolldatasett.
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12 (slutt på studiet).
Evaluering av potensielle terapeutiske fordeler gjennom vurdering av motoriske funksjonsskalaer.
Baseline, måned 6, måned 12 (slutt på studiet).

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Oxford

Samarbeidspartnere

Oxford Brookes University
Oxford University Hospitals NHS Trust
Scholar Rock, Inc.
Biohaven Therapeutics Ltd.
Roche Products Limited
ACE SMA Charity
Rally Round Rupert Charity

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Charlotte Lilien, University of Oxford, Department of Paediatrics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2024

Primær fullføring (Faktiske)

30. juni 2026

Studiet fullført (Faktiske)

31. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. mai 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. mai 2024

Først lagt ut (Faktiske)

17. mai 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ACE SMA
  • PID17165 (Annen identifikator: University Oxford Hospitals NHS Foundation Trust)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere