Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Optimoidun kuntoutusohjelman hyväksyttävyys, toteutettavuus, turvallisuus ja tehokkuus hoidetuille potilaille, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA) (ACE SMA) (ACE SMA)

maanantai 3. kesäkuuta 2024 päivittänyt: University of Oxford

Yksikeskinen, prospektiivinen ja pitkittäinen tutkimus, jossa tutkitaan optimoidun kuntoutusohjelman hyväksyttävyyttä, toteutettavuutta, turvallisuutta ja tehokkuutta hoidetuille potilaille, joilla on SMA, verrattuna Yhdistyneen kuningaskunnan nykyiseen kuntoutusohjelmaan: ACE SMA

Tämän tutkimuksen tavoitteena on tutkia optimoidun kuntoutusohjelman hyväksyttävyyttä, toteutettavuutta, turvallisuutta ja tehokkuutta hoidetuille potilaille, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA) verrattuna Yhdistyneen kuningaskunnan nykyiseen kuntoutusohjelmaan. Tavoitteena on tarjota potilaille enemmän käsiä fysioterapiaan ja kuntoutuslaitteiden kotiin pääsyä tukemaan tällä hetkellä omatoimisesti kuntouttavia vanhempia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen päätavoitteena on selvittää, hyväksyttäisiinkö optimoitu kuntoutusohjelma ja onko se toteutettavissa SMA-potilasyhteisössä.

Optimoitu ohjelma sisältää tavoitteellista kuntoutusta useammin käsillä fysioterapiassa (2 viikon välein) sekä SMA:n hyväksymän kuntoutuslaitteen, jota käytetään kotona viikoittain, jotta kullekin yksittäiselle potilaalle voidaan tarjota sopivin hoito. Kaikki tutkimukseen osallistujat saavat optimoidun kuntoutusohjelman 12 kuukauden ajan. Mahdollisen tehon määrittämiseen käytetään ulkopuolista kontrolliryhmää.

Tutkimusmatkat tehdään lähtötilanteessa kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 12. Näillä käynneillä suoritetaan yleinen fyysinen tarkastus sekä osallistujan ja hoitajan käsitys, tyytyväisyys ja kuntoutusohjelman noudattaminen. Motoristen toimintojen arvioinnit iän ja avoimuuden perusteella arvioidaan mahdollisten terapeuttisten hyötyjen arvioimiseksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

14

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 0BP
        • Rekrytointi
        • Oxford Brookes University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Charlotte Lilien

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Potilaan osallistujan kelpoisuusehdot:

Sisällyttämiskriteerit:

  • Geneettisesti vahvistettu SMA, jota pidetään ei-istujana, istujana tai kävelijänä
  • Oireenjälkeinen hoito ja vakaa annos 12 kuukauden ajan millä tahansa sairautta modifioivalla markkinoilla hyväksytyllä lääkkeellä
  • Potilaat 1–10-vuotiaat lähtötilanteessa
  • Alle 16-vuotiaiden potilaiden vanhempien/huoltajien on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen potilaan osallistumista tutkimukseen
  • Halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia ja menettelyjä.

Poissulkemiskriteerit:

Osallistuja ei voi osallistua kokeiluun, jos JOKA tahansa seuraavista pätee:

  • Mikä tahansa akuutti tai krooninen sairaus, joka tutkijan arvioiden mukaan häiritsee merkittävästi potilaan kuntoutumista
  • Päivittäisen ja/tai invasiivisen tuuletuksen tarve, päiväunet pois lukien
  • Tällä hetkellä mukana hoitotutkimuksessa; tai hoito kokeellisella terapialla
  • Mikä tahansa kirurginen ja/tai lääketieteellinen toimenpide tutkijan mukaan 3 kuukautta ennen lähtötilannetta ja/tai tutkimukseen osallistumisen aikana.

Omaishoitaja (jota pidetään osallistujana) Kelpoisuusehdot:

Sisällyttämiskriteerit:

  • Halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia ja menettelyjä
  • Omaishoitajan lapsi on otettu mukaan tutkimukseen.

Poissulkemiskriteerit:

• Ei poissulkemiskriteerejä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Käsitelty kohortti
Muut: Optimoitu kuntoutusohjelma
Sisältää: tavoitteellinen kuntoutus, käytännön fysioterapiaistunnot ja SMA:n hyväksymän kuntoutuslaitteen kotikäyttö.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Optimoidun kuntoutusohjelman hyväksyttävyys. Mitattu kelpoisten potilaiden lukumääränä, jotka suostuivat osallistumaan tutkimukseen, verrattuna kelvollisten potilaiden määrään, jotka ovat kieltäytyneet osallistumasta. Päätepiste: 70 % hyväksyttävyydestä.
Aikaikkuna: Perustilan vierailu
Tutkimukseen osallistumisen hyväksyneiden kelpoisten potilaiden lukumäärä verrattuna kelpoisten potilaiden määrään, jotka ovat kieltäytyneet osallistumasta.
Perustilan vierailu
Optimoidun kuntoutusohjelman toteutettavuus. Mitattu tutkimuksen suorittaneiden potilaiden lukumääränä verrattuna mukana olevien potilaiden määrään. Päätepiste: 60 % toteutettavuudesta.
Aikaikkuna: Kuukausi 12 (opintojen loppu)
Tutkimuksen suorittaneiden potilaiden lukumäärä verrattuna mukana olevien potilaiden määrään.
Kuukausi 12 (opintojen loppu)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Optimoidun kuntoutusohjelman turvallisuus. Mitattu vakavien haittatapahtumien (SAE) lukumääränä verrattuna lähtötilannetta edeltävään vuoteen.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta kuukauteen 12 (tutkimuksen loppuun)
Vakavien haittatapahtumien (SAE) määrä.
Lähtötilanteesta kuukauteen 12 (tutkimuksen loppuun)
Omaishoitajan havainto ja tyytyväisyys mitataan Clinical Global Impression scale - Improvement (CGI I) -asteikolla. CGI-S-pisteiden vertailu hoidetun ryhmän CGI-I-pisteisiin.
Aikaikkuna: Kuukausi 6 ja kuukausi 12 (opintojen loppu).
Optimoidun kuntoutusohjelman mahdolliset vaikutukset potilaiden kokemuksiin.
Kuukausi 6 ja kuukausi 12 (opintojen loppu).
Omaishoitajan havainto ja tyytyväisyys mitataan kliinisen globaalin vaikutelman asteikolla – vakavuus (CGI-S). CGI-S-pisteiden vertailu hoidetun ryhmän CGI-I-pisteisiin.
Aikaikkuna: Peruskäynti: CGI-S.
Optimoidun kuntoutusohjelman mahdolliset vaikutukset potilaiden kokemuksiin.
Peruskäynti: CGI-S.

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Philadelphian lastensairaalan neuromuskulaaristen häiriöiden testi (CHOP INTEND): enimmäispistemäärä on 64 pistettä. Muutoksen mittaaminen toiminnallisessa kokonaispistemäärässä käsitellyn tutkimuskohortin ja kontrollitietojoukon välillä.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 6, kuukausi 12 (tutkimuksen loppu).
Arvioi mahdollisia terapeuttisia hyötyjä arvioimalla motorisia toiminnallisia asteikkoja.
Lähtötilanne, kuukausi 6, kuukausi 12 (tutkimuksen loppu).
Hammersmith Infant Neurological Examination osa 2 (HINE-2): maksimipistemäärä on 26 pistettä. Muutoksen mittaaminen toiminnallisessa kokonaispistemäärässä käsitellyn tutkimuskohortin ja kontrollitietojoukon välillä.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 6, kuukausi 12 (tutkimuksen loppu).
Arvioi mahdollisia terapeuttisia hyötyjä arvioimalla motorisia toiminnallisia asteikkoja.
Lähtötilanne, kuukausi 6, kuukausi 12 (tutkimuksen loppu).
Revised Hammersmithin asteikko (RHS). RHS:n maksimipistemäärä on 69 pistettä. Muutoksen mittaaminen toiminnallisessa kokonaispistemäärässä käsitellyn tutkimuskohortin ja kontrollitietojoukon välillä.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 6, kuukausi 12 (tutkimuksen loppu).
Arvioi mahdollisia terapeuttisia hyötyjä arvioimalla motorisia toiminnallisia asteikkoja.
Lähtötilanne, kuukausi 6, kuukausi 12 (tutkimuksen loppu).
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) yhdistetty arviointi. Maksimipistemäärä on 66 pistettä. Muutoksen mittaaminen toiminnallisessa kokonaispistemäärässä käsitellyn tutkimuskohortin ja kontrollitietojoukon välillä.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 6, kuukausi 12 (tutkimuksen loppu).
Arvioi mahdollisia terapeuttisia hyötyjä arvioimalla motorisia toiminnallisia asteikkoja.
Lähtötilanne, kuukausi 6, kuukausi 12 (tutkimuksen loppu).
Maailman terveysjärjestön (WHO) kehityksen virstanpylväät: lopputulos on korkein saavutettavissa oleva moottorin virstanpylväs. Muutoksen mittaaminen toiminnallisessa kokonaispistemäärässä käsitellyn tutkimuskohortin ja kontrollitietojoukon välillä.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 6, kuukausi 12 (tutkimuksen loppu).
Arvioi mahdollisia terapeuttisia hyötyjä arvioimalla motorisia toiminnallisia asteikkoja.
Lähtötilanne, kuukausi 6, kuukausi 12 (tutkimuksen loppu).
Uudistettu yläraajan moduuli (RULM): 30 kuukauden iästä alkaen: maksimipistemäärä on 37 pistettä. Muutoksen mittaaminen toiminnallisessa kokonaispistemäärässä käsitellyn tutkimuskohortin ja kontrollitietojoukon välillä.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 6, kuukausi 12 (tutkimuksen loppu).
Arvioi mahdollisia terapeuttisia hyötyjä arvioimalla motorisia toiminnallisia asteikkoja.
Lähtötilanne, kuukausi 6, kuukausi 12 (tutkimuksen loppu).
6 minuutin kävelytesti (6MWT): 4-vuotiaasta alkaen. Muutoksen mittaaminen toiminnallisessa kokonaispistemäärässä käsitellyn tutkimuskohortin ja kontrollitietojoukon välillä.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 6, kuukausi 12 (tutkimuksen loppu).
Arvioi mahdollisia terapeuttisia hyötyjä arvioimalla motorisia toiminnallisia asteikkoja.
Lähtötilanne, kuukausi 6, kuukausi 12 (tutkimuksen loppu).

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Oxford

Yhteistyökumppanit

Oxford Brookes University
Oxford University Hospitals NHS Trust
Scholar Rock, Inc.
Biohaven Therapeutics Ltd.
Roche Products Limited
ACE SMA Charity

Tutkijat

  • Päätutkija: Charlotte Lilien, University of Oxford, Department of Paediatrics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 2. toukokuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. toukokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 17. toukokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 5. kesäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. kesäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ACE SMA
  • PID17165 (Muu tunniste: University Oxford Hospitals NHS Foundation Trust)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Spinaalinen lihasatrofia

Kliiniset tutkimukset Optimoitu kuntoutusohjelma

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Singapore

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa