Aanvaardbaarheid, haalbaarheid, veiligheid en werkzaamheid van een geoptimaliseerd revalidatieprogramma voor behandelde patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA) (ACE SMA) (ACE SMA)
14 september 2026 bijgewerkt door: University of Oxford
Een monocentrische, prospectieve en longitudinale studie waarin de aanvaardbaarheid, haalbaarheid, veiligheid en werkzaamheid worden onderzocht van een geoptimaliseerd revalidatieprogramma voor behandelde patiënten met SMA, vergeleken met het huidige revalidatieprogramma in het Verenigd Koninkrijk: ACE SMA
Het doel van deze studie is om de aanvaardbaarheid, haalbaarheid, veiligheid en werkzaamheid te onderzoeken van een geoptimaliseerd revalidatieprogramma voor behandelde patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA) in vergelijking met het huidige revalidatieprogramma in het Verenigd Koninkrijk.
Het doel is om patiënten meer praktische fysiotherapie te bieden en toegang te geven tot revalidatieapparatuur thuis, ter ondersteuning van ouders die momenteel zelfstandig revalideren.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het belangrijkste doel van de studie is om te onderzoeken of een geoptimaliseerd revalidatieprogramma geaccepteerd en haalbaar is binnen de SMA-patiëntengemeenschap.
Het geoptimaliseerde programma zal bestaan uit doelgerichte revalidatie met frequentere hands-on fysiotherapie (elke 2 weken) en een door SMA goedgekeurd revalidatieapparaat dat wekelijks thuis wordt gebruikt, om voor elke individuele patiënt de meest geschikte therapie te bieden. Alle studiedeelnemers ontvangen het geoptimaliseerde revalidatieprogramma gedurende 12 maanden. Om de potentiële werkzaamheid te bepalen zal gebruik worden gemaakt van een externe controlegroep.
Onderzoeksbezoeken zullen plaatsvinden bij aanvang, maand 6 en maand 12. Bij deze bezoeken zal een algemeen lichamelijk onderzoek worden uitgevoerd, naast het verzamelen van de perceptie, tevredenheid en naleving van het revalidatieprogramma van de deelnemer en verzorger. Beoordelingen van de motorische functies op basis van leeftijd en ambulante status zullen worden beoordeeld om de potentiële therapeutische voordelen te helpen evalueren.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
14
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Verenigd Koninkrijk, OX3 0BP
- Oxford Brookes University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Patiëntdeelnemer Geschiktheidscriteria:
Inclusiecriteria:
- Genetisch bevestigde SMA beschouwd als een niet-sitter, sitter of wandelaar
- Post-symptomatisch behandeld en met een stabiele dosis gedurende 12 maanden met elk ziektemodificerend, op de markt goedgekeurd medicijn
- Patiënten van 1 tot 10 jaar oud bij baseline
- Ouder(s)/wettelijke voogd(en) van patiënten jonger dan 16 jaar moeten schriftelijke geïnformeerde toestemming geven voordat de patiënt aan het onderzoek deelneemt
- Bereid en in staat om te voldoen aan alle protocolvereisten en procedures.
Uitsluitingscriteria:
De deelnemer mag niet deelnemen aan de proef als EEN van de volgende situaties van toepassing is:
- Elke acute of chronische aandoening die, zoals beoordeeld door de onderzoeker, de revalidatie van de patiënt aanzienlijk verstoort
- Noodzaak van dagelijkse en/of invasieve ventilatie, dutjes uitgesloten
- Momenteel ingeschreven voor een behandelingsstudie; of behandeling met een experimentele therapie
- Elke chirurgische en/of medische ingreep, volgens de onderzoeker, 3 maanden vóór baseline en/of tijdens de deelname aan het onderzoek.
Verzorger (beschouwd als deelnemer) Geschiktheidscriteria:
Inclusiecriteria:
- Bereid en in staat om te voldoen aan alle protocolvereisten en procedures
- Het kind van de verzorger is in het onderzoek opgenomen.
Uitsluitingscriteria:
• Geen uitsluitingscriteria.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ander
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: Behandelde cohort
|
Bestaande uit: doelgerichte revalidatie, praktijkgerichte fysiotherapiesessies en thuisgebruik van een door SMA goedgekeurd revalidatieapparaat.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aanvaardbaarheid van een geoptimaliseerd revalidatieprogramma. Gemeten als het aantal in aanmerking komende patiënten dat heeft geaccepteerd deel te nemen aan het onderzoek, vergeleken met het aantal in aanmerking komende patiënten dat heeft geweigerd deel te nemen. Eindpunt: 70% van de aanvaardbaarheid.
Tijdsspanne: Basisbezoek
|
Aantal in aanmerking komende patiënten die deelname aan het onderzoek hebben geaccepteerd, vergeleken met het aantal in aanmerking komende patiënten dat heeft geweigerd deel te nemen.
|
Basisbezoek
|
|
Haalbaarheid van een geoptimaliseerd revalidatieprogramma. Gemeten als het aantal patiënten dat het onderzoek voltooit, vergeleken met het aantal geïncludeerde patiënten. Eindpunt: 60% van haalbaarheid.
Tijdsspanne: Maand 12 (einde studie)
|
Aantal patiënten dat het onderzoek voltooit vergeleken met het aantal geïncludeerde patiënten.
|
Maand 12 (einde studie)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid van een geoptimaliseerd revalidatieprogramma. Gemeten als het aantal ernstige bijwerkingen (SAE) vergeleken met het jaar vóór de uitgangssituatie.
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot maand 12 (einde onderzoek)
|
Aantal ernstige bijwerkingen (SAE's).
|
Vanaf baseline tot maand 12 (einde onderzoek)
|
|
Perceptie en tevredenheid van zorgverleners gemeten via de Clinical Global Impression Scale - Improvement (CGI I). Vergelijking van de CGI-S-score met de CGI-I-score van de behandelde groep.
Tijdsspanne: Maand 6 en maand 12 (einde studie).
|
Potentiële effecten van het geoptimaliseerde revalidatieprogramma op de ervaring van patiënten.
|
Maand 6 en maand 12 (einde studie).
|
|
Perceptie en tevredenheid van zorgverleners gemeten via de Clinical Global Impression Scale - Severity (CGI-S). Vergelijking van de CGI-S-score met de CGI-I-score van de behandelde groep.
Tijdsspanne: Basisbezoek: CGI-S.
|
Potentiële effecten van het geoptimaliseerde revalidatieprogramma op de ervaring van patiënten.
|
Basisbezoek: CGI-S.
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND): maximale score is 64 punten. Het meten van een verandering in de functionele totaalscore tussen het behandelde studiecohort en een controledataset.
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12 (einde onderzoek).
|
Evaluatie van potentiële therapeutische voordelen door beoordeling van motorische functionele schalen.
|
Basislijn, maand 6, maand 12 (einde onderzoek).
|
|
Het Hammersmith Infant Neurologisch Onderzoek sectie 2 (HINE-2): maximale score is 26 punten. Het meten van een verandering in de functionele totaalscore tussen het behandelde studiecohort en een controledataset.
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12 (einde onderzoek).
|
Evaluatie van potentiële therapeutische voordelen door beoordeling van motorische functionele schalen.
|
Basislijn, maand 6, maand 12 (einde onderzoek).
|
|
Herziene Hammersmith-schaal (RHS). De maximale score voor RHS is 69 punten. Het meten van een verandering in de functionele totaalscore tussen het behandelde studiecohort en een controledataset.
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12 (einde onderzoek).
|
Evaluatie van potentiële therapeutische voordelen door beoordeling van motorische functionele schalen.
|
Basislijn, maand 6, maand 12 (einde onderzoek).
|
|
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) gecombineerde beoordeling. De maximale score bedraagt 66 punten. Het meten van een verandering in de functionele totaalscore tussen het behandelde studiecohort en een controledataset.
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12 (einde onderzoek).
|
Evaluatie van potentiële therapeutische voordelen door beoordeling van motorische functionele schalen.
|
Basislijn, maand 6, maand 12 (einde onderzoek).
|
|
Ontwikkelingsmijlpalen van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO): het eindresultaat is de hoogst haalbare motorische mijlpaal. Het meten van een verandering in de functionele totaalscore tussen het behandelde studiecohort en een controledataset.
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12 (einde onderzoek).
|
Evaluatie van potentiële therapeutische voordelen door beoordeling van motorische functionele schalen.
|
Basislijn, maand 6, maand 12 (einde onderzoek).
|
|
Herziene module voor de bovenste ledematen (RULM): vanaf 30 maanden: maximale score is 37 punten. Het meten van een verandering in de functionele totaalscore tussen het behandelde studiecohort en een controledataset.
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12 (einde onderzoek).
|
Evaluatie van potentiële therapeutische voordelen door beoordeling van motorische functionele schalen.
|
Basislijn, maand 6, maand 12 (einde onderzoek).
|
|
6 Minuten Looptest (6MWT): vanaf 4 jaar. Het meten van een verandering in de functionele totaalscore tussen het behandelde studiecohort en een controledataset.
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12 (einde onderzoek).
|
Evaluatie van potentiële therapeutische voordelen door beoordeling van motorische functionele schalen.
|
Basislijn, maand 6, maand 12 (einde onderzoek).
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Charlotte Lilien, University of Oxford, Department of Paediatrics
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 juni 2024
Primaire voltooiing (Werkelijk)
30 juni 2026
Studie voltooiing (Werkelijk)
31 augustus 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
2 mei 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 mei 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
17 mei 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
15 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
14 september 2026
Laatst geverifieerd
1 september 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ACE SMA
- PID17165 (Andere identificatie: University Oxford Hospitals NHS Foundation Trust)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .