파킨슨병 환자에서 탈리뉴렌(TLN)과 위약의 단기 효능 추정
파킨슨병 환자에서 탈리뉴렌(TLN)과 위약의 단기 효능 추정: 무작위 배정, 위약 대조, 이중 맹검, 병렬 2군, 다기관 파일럿 시험
본 연구는 Talineuren의 단기 효능을 평가하기 위해 대조되는 이중 맹검 위약입니다. 연구용 의약품(IMP)은 표준 파킨슨 약물 치료에 대한 추가 치료법으로 정맥 내로 18회 투여됩니다.
탈리뉴렌은 약리활성물질로 GM1(monosialotetrahexosylganglioside)을 함유한 리포솜 제제입니다.
이 파일럿 연구의 결과는 후속 대규모 2상/3상 시험의 표본 크기 계산에 필수적입니다.
연구 개요
상세 설명
강글리오사이드 지질 GM1(모노시알로테트라헥소실강글리오사이드)은 유망한 신경보호제로서 과학 문헌에서 주목을 받았습니다. 연구에 따르면 GM1 강글리오사이드는 파킨슨병(PD) 및 알츠하이머병과 같은 신경퇴행성 질환의 치료뿐만 아니라 부상 후 신경 재생 촉진에도 유망한 것으로 나타났습니다. 또한, 인지 기능과 기억력을 향상시키는 잠재력에 대한 조사는 치료제로서의 다용성을 강조합니다. 수많은 임상 연구에서 PD 환자 치료에 있어 치료 가능성이 입증되었습니다.
Talineuren(TLN)은 GM1의 치료 이점을 활용하는 새로운 접근 방식을 나타냅니다. TLN은 GM1을 약리학적 활성 성분으로 포함하는 리포솜 제제로, 유리 GM1보다 혈액뇌관문을 보다 효율적으로 통과하여 더 많은 GM1을 뇌에 전달할 수 있을 것으로 예상됩니다. 이 혁신적인 구성은 GM1의 신경 보호 효과를 최적화하도록 설계되었습니다.
연구 설명:
이 연구는 PD 관리에서 TLN의 단기 효능을 평가하기 위한 이중 맹검, 위약 대조 시험으로 설계되었습니다. 시험용 의약품(IMP)인 TLN은 환자의 현재 표준 치료 PD 약물과 함께 추가 요법으로 매주 18회 정맥 투여됩니다. 리포솜 내에 GM1을 캡슐화하는 Talineuren은 신경보호제인 GM1의 전달 및 생체 이용률을 향상시킬 것으로 예상됩니다.
목표:
일차 목적은 TLN과 위약에 대한 기준선 및 분산으로부터의 변화에 대한 통계적 추정치를 얻고 이를 "오프" 약물 상태(즉, 레보도파 챌린지 테스트(LCT); 의사가 평가한 운동 증상).
2차 목표는 TLN과 위약의 기준선 및 분산으로부터 변화를 얻고 다음 사항에 대해 그룹 간에 이를 비교하는 것입니다.
- MDS-UPDRS 총점(파트 I + 파트 II + 파트 III "해제" + 파트 IV)
- MDS-UPDRS 파트 I(일상생활에서의 비운동 증상)
- MDS-UPDRS 파트 II(일상생활에서의 운동 증상)
- MDS-UPDRS 파트 III "약물에 관한"
- MDS-UPDRS 전체 파트 IV(운동 합병증)
- 시간이 지남에 따라 운동 및 비운동 증상(MDS-UPDRS) 및 삶의 질(PDQ-39)에서 최소 임상적으로 중요한 차이(MCID)를 충족하거나 초과하는 환자의 비율
- 삶의 질(PDQ-39)
- 정신질환(MoCA)
- 파킨슨 약물(LEDD)
연구 목적(바이오마커):
-TLN 또는 위약 개입 전후에 문헌에 기술된 바이오마커(예후, 예측, 모니터링 및/또는 반응 바이오마커)의 평가.
평가 및 통계 분석을 통해 이 연구는 파킨슨병의 다각적인 문제를 해결하는 데 있어 TLN의 치료 잠재력을 밝히고자 합니다. 치료 효능, 약물 사용, 증상 관리 및 삶의 질 개선에 대한 통찰력을 제공함으로써 우리 연구 결과는 PD 관리의 향후 발전을 알리고 환자 치료를 향상시키는 것을 목표로 합니다.
이 파일럿 연구의 결과는 후속 대규모 2상/3상 시험의 표본 크기 계산에 필수적입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Konolfingen, 스위스, 3510
- Neurologisches Institut Konolfingen
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연락하다:
- Michael Schüpbach, Dr. med.
- 전화번호: +41 31 790 01 30
- 이메일: nik@hin.ch
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수석 연구원:
- Michael Schüpbach, Dr. med
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 서명으로 문서화된 사전 동의.
- 30~85세의 남성 및 여성 피험자.
- 영국 뇌 은행 기준에 따라 PD가 확인되었습니다.
- Hoehn 및 Yahr 단계 0 - 약물 치료에 대한 2.5.
- 최소 한 달 동안은 안정적인 도파민성 PD 치료(DBS 포함).
- 인지 검사(MoCA ≥24)를 통해 치매가 없는 것으로 확인되었습니다.
제외 기준:
- 이전에 Talineuren 치료를 받았던 경우(예: NEON 평가판 참가자는 허용되지 않습니다.)
- 연구 중인 약물 종류에 대한 금기 사항(예: 약물 종류 또는 연구용 제품에 대해 알려진 과민증 또는 알레르기).
- 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성, 또는 임상시험 기간 동안 또는 임상시험 후 12주 이내에 임신할 계획이 있는 여성.
안전한 피임법의 부족은 다음과 같이 정의됩니다.
- 전체 연구 기간 동안 이중 피임 방법(호르몬 및 기계적)을 사용하지 않으려는 가임기 여성 참가자.
참고: 수술로 불임 수술/자궁절제술을 받았거나 2년 이상 폐경기 이후에 있었던 여성 참가자는 가임기로 간주되지 않습니다.
- 전체 연구 기간 동안 콘돔과 같이 의학적으로 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용하지 않거나 사용할 의향이 없거나 개별 사례에서 연구자가 충분히 신뢰할 수 있다고 간주하는 다른 방법을 사용하지 않는 남성 참가자.
- 임상적으로 유의미한 기타 동반 질환(예: 신부전, 간 기능 장애, 심혈관 질환 등)은 안정적으로 통제되지 않는 상태입니다.
- 규정 위반, 약물 또는 알코올 남용이 알려졌거나 의심되는 경우.
- 예를 들어, 참가자의 언어 문제, 심리적 장애 등으로 인해 시험 절차를 따를 수 없는 경우.
- 현재 임상시험 전 및 도중에 30일 이내에 임상시험용 약물에 대한 또 다른 임상시험에 참여합니다.
- 조사관, 그 가족, 직원 및 기타 부양가족의 등록.
- 대상은 비정형 파킨슨병 증후군 또는 이차 파킨슨증을 앓고 있습니다.
- 임상시험 과정을 방해할 수 있는 동반질환이 있는 환자.
- 연구자가 임상시험에 참여할 자격이 없다고 판단한 환자.
- 심부뇌자극(DBS) 매개변수를 조정 중인 환자
- 과립구 생성 장애가 있는 것으로 알려진 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 탈리뉴렌
참가자는 표준 치료 PD 치료 + Talineuren i.v. 720mg을 받습니다.
18회 주입(18주) 동안 매주.
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매주 탈리뉴렌 주입
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
참가자는 표준 치료 PD 치료 + 위약(0.9% NaCl) i.v.
18회 주입(18주) 동안 매주.
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매주 위약 주입
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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운동장애학회 통합 파킨슨병 평가 척도 점수
기간: 기준선, 7주차, 11주차, 15주차, 19주차, 22주차
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운동 장애 학회 통합 파킨슨병 평가 척도(MDS-UPDRS)는 환자와 의사가 일상 생활의 비운동 및 운동 경험과 운동 합병증을 포함하여 파킨슨병의 다양한 증상을 평가하는 데 사용됩니다. MDS-UPDRS 척도는 4개 부분으로 구성됩니다.
각 항목은 0=보통, 1=약함, 2=약함, 3=보통, 4=심각으로 평가됩니다. 점수가 낮을수록 증상이 적거나 덜 심각함을 의미합니다. |
기준선, 7주차, 11주차, 15주차, 19주차, 22주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파킨슨병 삶의 질 설문지 점수
기간: 기준선, 19주차
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파킨슨병 삶의 질 설문지(PDQ-39)는 환자가 작성합니다. 최소 임상적 중요 차이(MCID)에 도달하거나 이를 초과하는 환자의 비율이 평가됩니다. 본 설문지는 8차원의 39개 항목으로 구성되어 있으며 0=완전한 건강, 100=나쁜 건강 상태를 나타냅니다. |
기준선, 19주차
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몬트리올 인지 평가 점수
기간: 기준선, 19주차
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환자의 정신 상태는 의사가 환자와 함께 몬트리올 인지 평가(MoCA)를 사용하여 평가하며 환자의 점수는 0-30에 도달할 수 있습니다.
최종 총점 26점 이상이면 정상으로 간주됩니다.
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기준선, 19주차
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레보도파 등가 일일 복용량의 변화
기간: 연구 완료를 통해 평균 22주
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[mg] 단위의 레보도파 일일 등가 용량(LEDD)은 각 연구 방문 시 문서화됩니다.
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연구 완료를 통해 평균 22주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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IMP 관련 부작용의 수
기간: 첫 투여일부터 22주차까지
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CTCAE 기준(V5.0)을 사용하여 치료 시작부터 안전 방문(22주)까지 치료 관련 AE(TEAE)의 발생률 및 중증도.
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첫 투여일부터 22주차까지
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타당성 매개변수의 비율
기간: 22주까지
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후속 대규모 2상 임상시험을 위한 정보 수집. 다음 정보가 평가됩니다.
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22주까지
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바이오마커의 평균값
기간: 기준선, 19주차
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-기준선과 중재 종료 시 문헌에서 선택된 혈액 유래 바이오마커의 존재를 감지 및 평가하고, 치료군 간에 얻은 값을 비교합니다.
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기준선, 19주차
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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