Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Uppskattningar av den kortsiktiga effekten av Talineuren (TLN) och placebo hos patienter med Parkinsons sjukdom

21 maj 2024 uppdaterad av: InnoMedica Schweiz AG

Uppskattningar av korttidseffekten av Talineuren (TLN) och placebo hos patienter med Parkinsons sjukdom: en randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind, parallell 2-arm, multicenterpilotförsök

Denna studie är dubbelblind placebokontrollerad för att uppskatta den kortsiktiga effekten av Talineuren. Det prövningsläkemedel (IMP) administreras 18 gånger intravenöst som en tilläggsbehandling till standardbehandlingen av Parkinsonmedicin.

Talineuren är en liposomal formulering som innehåller GM1 (monosialotetrahexosylgangliosid) som den farmakologiskt aktiva substansen.

Resultaten av denna pilotstudie är väsentliga för beräkningen av urvalsstorleken i en efterföljande större fas II/III-studie.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Gangliosidlipiden GM1 (monosialotetrahexosylgangliosid) har uppmärksammats i vetenskaplig litteratur som ett lovande neuroprotektivt medel. Forskning tyder på att GM1-gangliosid har ett löfte inte bara vid behandling av neurodegenerativa sjukdomar som Parkinsons sjukdom (PD) och Alzheimers sjukdom utan också för att främja nervregenerering efter skada. Dessutom understryker undersökningar av dess potential att förbättra kognitiv funktion och minne dess mångsidighet som ett terapeutiskt medel. Flera kliniska studier har visat dess terapeutiska potential vid behandling av (PD) patienter.

Talineuren (TLN) representerar en ny metod för att utnyttja de terapeutiska fördelarna med GM1. TLN är en liposomal formulering som innehåller GM1 som sin farmakologiskt aktiva ingrediens, som förväntas passera blod-hjärnbarriären mer effektivt som fri GM1 och därför kan leverera mer GM1 till hjärnan. Denna innovativa komposition är designad för att optimera de neuroprotektiva effekterna av GM1.

Studiebeskrivning:

Denna studie är utformad som en dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera den kortsiktiga effekten av TLN vid behandling av PD. Det prövningsläkemedel (IMP), TLN, administreras intravenöst varje vecka 18 gånger som en tilläggsbehandling tillsammans med patienternas nuvarande standard-of-care PD-medicin. Talineuren, som kapslar in GM1 i liposomer, förväntas underlätta förbättrad leverans och biotillgänglighet av det neuroprotektiva medlet, GM1.

Mål:

Det primära målet är att erhålla statistiska uppskattningar av förändring från baslinje och varians för TLN och placebo och att jämföra dessa mellan grupper för MDS-UPDRS del III-poäng i "av" medicineringstillstånd (dvs. Levodopa-utmaningstest (LCT); motoriska symtom utvärderade av läkare).

Sekundära mål är att erhålla förändringen från baslinje och varians av TLN och placebo och jämföra dessa mellan grupperna för:

  • MDS-UPDRS totalpoäng (del I + del II + del III "av" + del IV)
  • MDS-UPDRS del I (icke-motoriska symtom i det dagliga livet)
  • MDS-UPDRS del II (motoriska symtom i det dagliga livet)
  • MDS-UPDRS del III "om medicinering"
  • MDS-UPDRS total del IV (motoriska komplikationer)
  • Andel patienter som uppfyller eller överskrider den minsta kliniskt viktiga skillnaden (MCID) i motoriska och icke-motoriska symtom (MDS-UPDRS) och livskvalitet (PDQ-39) över tid
  • Livskvalitet (PDQ-39)
  • Mentalt tillstånd (MoCA)
  • Parkinsonmedicin (LEDD)

Forskningsmål (biomarkörer):

-Utvärdering av litteraturbeskrivna biomarkörer (prognostiska, prediktiva, övervaknings- och/eller responsbiomarkörer) före och efter TLN eller placebointervention.

Genom utvärdering och statistisk analys försöker denna studie belysa den terapeutiska potentialen hos TLN för att ta itu med de mångfacetterade utmaningarna med Parkinsons sjukdom. Genom att ge insikter om behandlingseffektivitet, läkemedelsanvändning, symtomhantering och förbättringar av livskvalitet, syftar våra resultat till att informera om framtida framsteg inom PD-hantering och förbättra patientvården.

Resultaten av denna pilotstudie är väsentliga för beräkningen av urvalsstorleken i en efterföljande större fas II/III-studie.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

40

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Schweiz
      • Konolfingen, Schweiz, 3510
        • Neurologisches Institut Konolfingen
        • Kontakt:
          • Michael Schüpbach, Dr. med.
          • Telefonnummer: +41 31 790 01 30
          • E-post: nik@hin.ch
        • Huvudutredare:
          • Michael Schüpbach, Dr. med

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Informerat samtycke enligt underskrift.
  2. Manliga och kvinnliga försökspersoner, i åldern 30 till 85 år.
  3. Bekräftad PD enligt brittiska hjärnbankskriterier.
  4. Hoehn och Yahr Steg 0 - 2,5 på medicinering.
  5. Stabil dopaminerg PD-behandling (inklusive DBS) i minst en månad.
  6. Frånvaro av demens bekräftad med kognitiva tester (MoCA ≥24).

Exklusions kriterier:

  1. Tidigare behandling med Talineuren (dvs. deltagare från NEON-provet är inte tillåtna)
  2. Kontraindikationer mot klassen av läkemedel som studeras, t.ex. känd överkänslighet eller allergi mot klassen av läkemedel eller undersökningsprodukterna.
  3. Kvinnor som är gravida eller ammar, eller planerar att bli gravida under prövningens gång eller inom 12 veckor efter prövningen.

  4. Brist på säker preventivmedel, definierad som:

    • Kvinnliga deltagare i fertil ålder, inte villiga att använda dubbel preventivmetod (hormonell och mekanisk) under hela studiens varaktighet.

    Obs: Kvinnliga deltagare som är kirurgiskt steriliserade/hysterektomiserade eller postmenopausala i mer än 2 år anses inte vara i fertil ålder.

    • Manliga deltagare som inte använder och inte är villiga att använda en medicinskt tillförlitlig preventivmetod under hela studiens varaktighet, såsom kondomer eller som inte använder någon annan metod som utredaren anser vara tillräckligt tillförlitlig i enskilda fall.
  5. Andra kliniskt signifikanta samtidiga sjukdomstillstånd (t.ex. njursvikt, leverdysfunktion, kardiovaskulär sjukdom etc.) som inte är under stabil kontroll.
  6. Känd eller misstänkt bristande efterlevnad, drog- eller alkoholmissbruk.
  7. Oförmåga att följa förfarandet för rättegången, t.ex. på grund av språkproblem, psykiska störningar etc. hos deltagaren.
  8. Deltagande i en annan prövning med ett prövningsläkemedel inom 30 dagar före och under den pågående prövningen.
  9. Registrering av utredaren, hans/hennes familjemedlemmar, anställda och andra beroende personer.
  10. Personen har ett atypiskt parkinsonsyndrom eller sekundär parkinsonism.
  11. Patienter med komorbiditet som kan störa prövningens gång.
  12. Patienter som inte anses vara berättigade att delta i klinisk prövning av utredaren.
  13. Patienter i justering av parametrar för djup hjärnstimulering (DBS).
  14. Patienter med känd försämrad granulopoes

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Talineuren
Deltagarna får standardvård PD-behandling + 720 mg Talineuren i.v. varje vecka under 18 infusioner (18 veckor).
Läkemedel: Talineuren
Talineuren infusion varje vecka
Andra namn:
  • TLN
  • Liposomal GM1
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna får standardvård PD-behandling + placebo (0,9% NaCl) i.v. varje vecka under 18 infusioner (18 veckor).
Läkemedel: Placebo
Placeboinfusion varje vecka
Andra namn:
  • 0,9% NaCl

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Movement Disorder Society Unified Parkinsons Disease Rating Scale
Tidsram: Baslinje, vecka 7, 11, 15, 19 och 22

Movement Disorder Society Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) kommer att användas av patienten och läkaren för att utvärdera olika symtom på Parkinsons sjukdom inklusive icke-motoriska och motoriska upplevelser av dagligt liv och motoriska komplikationer.

MDS-UPDRS-skalan består av fyra delar:

  • Del 1 (Ickemotoriska aspekter av upplevelser av det dagliga livet) med 13 punkter.
  • Del 2 (Motoriska aspekter av upplevelser av det dagliga livet) med 13 punkter.
  • Del 3 (Motorisk prov) med 18 punkter.
  • Del 4 (Motoriska komplikationer) med 6 artiklar.

Varje föremål är klassificerat med 0=normal, 1=lätt, 2=lindrig, 3=måttlig, 4=svår. Ju lägre poäng desto färre/mindre allvarliga symtom.
Baslinje, vecka 7, 11, 15, 19 och 22

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Parkinsons sjukdom Quality of Life Questionnaire poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 19

Parkinsons sjukdom Quality of Life Questionnaire (PDQ-39) kommer att fyllas i av patienten. Andelen patienter som når eller överskrider den minimala kliniska viktiga skillnaden (MCID) kommer att bedömas.

Detta frågeformulär består av 39 objekt i 8 dimensioner med 0 = perfekt hälsa, 100 = sämre hälsa.
Baslinje, vecka 19
Montreal Cognitive Assessment poäng
Tidsram: baslinje, vecka 19
Patientens mentala tillstånd bedöms med hjälp av Montreal Cognitive Assessment (MoCA) av läkaren tillsammans med patienten där patienten kan nå en poäng på 0-30. En slutlig totalpoäng på 26 och högre anses vara normal.
baslinje, vecka 19
Ändring av Levodopa ekvivalent daglig dos
Tidsram: Genom avslutad studie i snitt 22 veckor
Levodopa ekvivalent daglig dos (LEDD) i [mg] kommer att dokumenteras vid varje studiebesök.
Genom avslutad studie i snitt 22 veckor

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal IMP-relaterade biverkningar
Tidsram: Från datum för första administrering till vecka 22
Incidens och svårighetsgrad av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) från behandlingens början till säkerhetsbesöket (vecka 22) med användning av CTCAE-kriterier (V5.0).
Från datum för första administrering till vecka 22
Andel genomförbarhetsparametrar
Tidsram: Fram till vecka 22

Insamling av information för en efterföljande större fas II-studie. Följande information kommer att bedömas:

  • Acceptansandel: andelen patienter som är villiga att delta i denna studie
  • Avhoppsandel och orsak: andelen inskrivna försökspersoner som avbryter försöket i förtid. Orsaken till avbrottet ska, om möjligt, registreras för att kunna identifiera eventuella problem i prövningens utformning och rutiner som kan förbättras för den efterföljande prövningen.
  • Misslyckandeandel av IMP-administrering: Andel besök som behöver ställas om eftersom ingen ven för IMP-administrering hittas.
Fram till vecka 22
Medelvärden för biomarkörer
Tidsram: Baslinje, vecka 19
- Att upptäcka och bedöma närvaron av blodhärledda biomarkörer valda från litteraturen vid baslinjen och slutet av interventionen, och att jämföra de erhållna värdena mellan behandlingsgrupper
Baslinje, vecka 19

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

InnoMedica Schweiz AG

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 augusti 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 november 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 maj 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 maj 2024

Första postat (Faktisk)

29 maj 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 maj 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 maj 2024

Senast verifierad

1 maj 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • LIBRA (TLN/PD/2)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera