Szacunkowa krótkoterminowa skuteczność talineurenu (TLN) i placebo u pacjentów z chorobą Parkinsona

Lipid gangliozydowy GM1 (monosialotetraheksozylogangliozyd) przyciągnął uwagę w literaturze naukowej jako obiecujący środek neuroprotekcyjny. Badania sugerują, że gangliozyd GM1 jest obiecujący nie tylko w leczeniu zaburzeń neurodegeneracyjnych, takich jak choroba Parkinsona (PD) i choroba Alzheimera, ale także w promowaniu regeneracji nerwów po urazie. Co więcej, badania nad jego potencjałem w zakresie poprawy funkcji poznawczych i pamięci podkreślają jego wszechstronność jako środka terapeutycznego. Liczne badania kliniczne wykazały jego potencjał terapeutyczny w leczeniu pacjentów (PD).

Talineuren (TLN) reprezentuje nowatorskie podejście do wykorzystania korzyści terapeutycznych GM1. TLN jest preparatem liposomalnym, zawierającym GM1 jako farmakologicznie aktywny składnik, który, jak się oczekuje, przenika przez barierę krew-mózg skuteczniej jako wolny GM1 i dlatego jest w stanie dostarczyć więcej GM1 do mózgu. Ta innowacyjna kompozycja ma na celu optymalizację neuroprotekcyjnego działania GM1.

Opis badania:

Badanie to zaprojektowano jako badanie z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę krótkoterminowej skuteczności TLN w leczeniu PD. Badany produkt leczniczy (IMP), TLN, jest co tydzień podawany dożylnie 18 razy jako terapia dodatkowa wraz z obecnymi standardowymi lekami na PD. Oczekuje się, że Talineuren, kapsułkujący GM1 w liposomach, ułatwi lepsze dostarczanie i biodostępność środka neuroprotekcyjnego, GM1.

Cele:

Głównym celem jest uzyskanie statystycznych szacunków zmian w stosunku do wartości wyjściowych i wariancji dla TLN i placebo oraz porównanie ich pomiędzy grupami pod kątem wyniku części III MDS-UPDRS w stanie „off” (tj. test prowokacyjny lewodopy (LCT); objawy motoryczne oceniane przez lekarza).

Drugorzędnymi celami są uzyskanie zmian w stosunku do wartości wyjściowych i wariancji TLN i placebo oraz porównanie ich pomiędzy grupami pod kątem:

• Wynik całkowity MDS-UPDRS (część I + część II + część III „nie” + część IV)
• MDS-UPDRS część I (objawy pozamotoryczne w życiu codziennym)
• MDS-UPDRS część II (objawy motoryczne w życiu codziennym)
• MDS-UPDRS część III „na lekach”
• MDS-UPDRS całkowita część IV (powikłania motoryczne)
• Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli lub przekroczyli minimalną klinicznie istotną różnicę (MCID) w zakresie objawów motorycznych i niemotorycznych (MDS-UPDRS) oraz jakości życia (PDQ-39) w czasie
• Jakość życia (PDQ-39)
• Stan psychiczny (MoCA)
• Leki na chorobę Parkinsona (LEDD)

Cele badawcze (biomarkery):

-Ocena biomarkerów opisanych w literaturze (biomarkery prognostyczne, predykcyjne, monitorujące i/lub odpowiedzi) przed i po interwencji TLN lub placebo.

Celem tego badania poprzez ocenę i analizę statystyczną jest wyjaśnienie potencjału terapeutycznego TLN w stawianiu czoła wieloaspektowym wyzwaniom związanym z chorobą Parkinsona. Dostarczając wglądu w skuteczność leczenia, stosowanie leków, zarządzanie objawami i poprawę jakości życia, nasze odkrycia mają na celu dostarczenie informacji na temat przyszłych postępów w leczeniu PD i poprawie opieki nad pacjentem.

Wyniki tego badania pilotażowego są niezbędne do obliczenia wielkości próby w kolejnym większym badaniu fazy II/III.